ION440: Az IONIS új szintre emeli az MDS közösséget

ionis attune

Írta: David és ellenőrizte: Ionis Az Ionis közelmúltbeli bejelentését követően a közelgő klinikai vizsgálatról, célunk, hogy világosabb képet adjunk erről a vizsgálatról. Különösen fontos, hogy a gyermekük bevonását fontolgató családok tudják, mi is az a klinikai vizsgálat, különösen az olyan ritka betegségekkel összefüggésben, mint a MECP2 duplikációs szindróma (MDS). [...]

HuidaGene: A klinikai vizsgálatok felé haladva

2024 februárjában David Covini, a DupMECP2 elnöke meglátogatta a HuidaGene Therapeutics innovatív biotechnológiai vállalatot Sanghajban. A látogatás izgalmas betekintést nyújtott a MECP2 duplikációs szindróma (MDS) kezelésének jövőjébe. Dr. Alvin Luk, a HuidaGene vezérigazgatója vezetésével a vállalat élen jár egy úttörő CRISPR technológia kifejlesztésében, amely [...]

Huidagene: CRISPR-CAS13 technológia Sanghajból (Kína)

A Huidagene Therapeutics egy Sanghajban és New Jerseyben működő biotechnológiai vállalat, amely új CRISPR-alapú gyógyszerek felfedezésére, tervezésére és fejlesztésére összpontosít. A vállalat izom-, szemészeti és neurológiai rendellenességekre összpontosít. A Huidagene kifejlesztette a HG204-et, egy adeno-asszociált vírusvektort (AAV), amely egy új CRISPR-Cas13 komplexet juttat a sejtekbe. A MECP2 duplikációs szindróma kezelésére tervezett HG204 célja, hogy szabályozza a [...]