Megkezdődik a HERO: CRISPR cas13-klinikai vizsgálat az MDS kezelésére

A technológiáról

A vizsgálat áttekintése 

A HERO vizsgálat során a HG204-et egyszeri injekció formájában intracerebroventrikulárisan adják be, így a terápiát közvetlenül az agyba juttatják. A vizsgálatba 2024 októberében kezdődött meg a toborzás, és a tanulmány célja hat, 2 és 18 év közötti férfi résztvevő felvétele, akiknél a MECP2 duplikációs szindróma megerősített diagnózisa áll fenn. Minden résztvevő részt vesz a 60 hetes vizsgálatban, amely egy 8 hetes szűrési időszakból, a kezelés beadásából és egy 52 hetes követési szakaszból áll. Az elsődleges célok a nemkívánatos események nyomon követése és a kezelés utáni fejlődési előrehaladás értékelése. A vizsgálatot jelenleg a Pekingi Egyetemi Kórházban, Pekingben, Kínában végzik. A további kínai betegfelvétel a vizsgálatban kezelt első betegek eredményeitől függ. 

Részletesebb információért kérjük, olvassa el a vizsgálati protokollt.

A vizsgálati protokollhoz

Az első beteg adagolása és előzetes eredmények 

Novemberben a HuidaGene bejelentette, hogy a HG204-et sikeresen beadták az első betegnek. Hat héttel az injekció beadása után a beteg nem mutatott jelentősebb mellékhatásokat, és a hatékonyság előzetes jelei is megfigyelhetőek voltak. A következő hetekben a beteget szorosan figyelemmel kísérik, hogy tovább értékeljék a kezelés biztonságosságát és hatékonyságát. 

Következő lépések és célok 

A HuidaGene jelentős előrelépést ért el a hatósági jóváhagyások terén, és két fontos FDA-jelölést szerzett: Ritka gyermekbetegségre vonatkozó jelölést (RPDD) és ritka betegségek gyógyszereinek jelölését (ODD) a HG204-re a MECP2 duplikációs szindróma kezelésében. Míg a HERO-t Kínában végzik, a biotechnológiai vállalat tárgyalásokat kezdeményezett az FDA-val és az EMA-val is, hogy további vizsgálatokat folytasson az Egyesült Államokban és Európában. 

Közzétett kutatás 

Meanwhile, HuidaGene published details of preclinical experimental findings on the CRISPR-Cas13 technology, including HG204, in Nature Neuroscience. The studies demonstrated that HG204 effectively reduces MECP2 mRNA levels, alleviates disease symptoms, and extends lifespan in mouse and non-human primate models without causing adverse effects. These results strengthen confidence in the ongoing clinical trial and HG204’s potential as a therapeutic option for MDS.

A kiadványhoz

A HERO klinikai vizsgálat jelentős lépést jelent a MECP2 duplikációs szindróma kezelésének keresésében. A CRISPR Cas13 csúcstechnológia és az ígéretes előzetes eredmények kombinációja reményt ad az e szindróma által érintett betegeknek és családoknak. Az elkövetkező hónapokban a folyamatos megfigyelés és kutatás kulcsfontosságú lesz a HG204 biztonságosságának és hatékonyságának teljes körű megállapításához az MDS kezelésében.