Huidagene: CRISPR-CAS13 technológia Sanghajból (Kína)

A Huidagene Therapeutics egy Sanghajban és New Jerseyben működő biotechnológiai vállalat, amely új CRISPR-alapú gyógyszerek felfedezésére, tervezésére és fejlesztésére összpontosít. A vállalat izom-, szemészeti és neurológiai rendellenességekre összpontosít.

A Huidagene kifejlesztette a HG204-et, egy adeno-asszociált vírusvektort (AAV), amely egy új CRISPR-Cas13 komplexet juttat a sejtekbe. A MECP2 duplikációs szindrómára tervezték, A HG204 célja a MeCP2 fehérjeszint túltermelésének szabályozása azáltal, hogy a túlexpresszált MECP2 RNS degradációját indukálja. Ez az innovatív gyógyszerjelölt magában hordozza az MDS gyógyításának lehetőségét egyetlen beadással.

Szervezetünk termékeny megbeszéléseket folytatott a Huidagene vezetőivel, hogy többet tudjunk meg erről az innovatív technológiáról és arról, hogy mit jelent a jövőre nézve. A HG204 használatával végzett preklinikai vizsgálatok egy humanizált MDS egérmodellben a MeCP2 fehérje jelentős csökkenését és a tünetek visszafordítását mutatták. Bár ezek bíztató eredmények, ez a második bizonyíték az MDS tüneteinek visszafordíthatóságára a MECP2 fehérjeszint szabályozását követően (amint azt korábban Prof. H. Zoghbi és csapata az ASO beadásával bizonyította).

A Huidagene jelenleg a HG204-gyel végzett preklinikai vizsgálatok befejezésén dolgozik, és felkészül a kínai betegek klinikai vizsgálatára, amely a tervek szerint 2024 közepén kezdődik. Ha ez a vizsgálat sikeres lesz, a Huidagene 2025-2026-ban más országokban, például az Egyesült Államokban és Európában is tervez klinikai vizsgálatokat.

Október 31-én az FDA (Food and Drug Administration, az Egyesült Államok egészségügyi hatósága) megadta a HG204-nek a ritka gyermekbetegség és a ritka betegségek gyógyszere minősítést. Ez a hatósági megjelölés az első lépés a Kínán kívüli klinikai vizsgálat felé, és lehetővé teszi a dosszié gyorsított felülvizsgálatát a gyógyszer bejegyzése után. Bár a hír teljesen váratlan volt, további reményt ad a közösségnek.

Csapatunk kapcsolatban marad a Huidagene-nel, és folyamatosan tájékoztatja közösségünket az új fejleményekről.

A sajtóközleményhez