HuidaGene: A klinikai vizsgálatok felé haladva

2024 februárjában David Covini, a DupMECP2 elnöke meglátogatta a HuidaGene Therapeutics innovatív biotechnológiai vállalatot Sanghajban. A látogatás izgalmas betekintést nyújtott a MECP2 duplikációs szindróma (MDS) kezelésének jövőjébe.

Dr. Alvin Luk, a HuidaGene vezérigazgatója vezetésével a vállalat élen jár egy úttörő CRISPR technológia kifejlesztésében, amely forradalmasíthatja az MDS-ben szenvedő gyermekek életét. 

A látogatás hihetetlen lehetőség volt arra, hogy első kézből láthassuk a legmodernebb létesítményeket és azt a kreatív környezetet, amely ilyen innovatív kutatásokat támogat. Az irodahelyiségek között még egy mászófal is található, ami elősegíti a dinamikus és kreatív munkahelyi légkört.

Alvin és az MDS orvosi igazgatója, Dr. Gloria Tang bemutatta a MECP2 duplikációs szindróma, named HG204 CRISPR-Cas13 RNS-szerkesztési technológiájának részleteit. Az ígéretes adatok és a főemlős állatokon végzett toxicitási vizsgálatok előzetes eredményei izgalmas fejlesztéshez vezettek. A Társaság MDS klinikai vizsgálata, amelyet eredetileg 2024 második felében terveztek elindítani, már megkapta két kórház etikai bizottságának jóváhagyását, és a tervek szerint még az év vége előtt MDS betegek felvételét tervezik.

Ez fantasztikus hír az MDS közösség számára. A közelgő HG204 MDS klinikai vizsgálat, az named "HERO" kezdetben legalább 4 beteget fog kezelni, akiket egy éven keresztül szorosan nyomon fognak követni. A vizsgálat első fázisát Kínában fogják végezni. A további betegfelvétel Kínában a beavatkozási vizsgálat első előzetes eredményeitől függ. 

A HuidaGene már eddig is jelentős lépéseket tett a hatósági engedélyezés terén, és két FDA-jelölést (Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) és Orphan Drug Designation (ODD)) szerzett a HG204-nek a következő betegségek kezelésére MECP2 duplikációs szindróma. Az FDA-val és az EMA-val is felvették a kapcsolatot további vizsgálatok céljából az Egyesült Államokban és Európában.

Kiváltságos volt a lehetőség, hogy személyesen beszélhettem Alvinnal és Gloriával. Nagyon örülünk, hogy részesei lehetünk ennek az útnak, és alig várjuk, hogy folyamatosan tájékoztathassuk közösségünket ennek a potenciálisan életet megváltoztató technológiának az előrehaladásáról.