HU 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
EL 
SR 
HR 
TR 
NL 
SV 
TH 
JA 
A vizsgálat áttekintése
A HERO vizsgálat során a HG204-et egyszeri injekció formájában intracerebroventrikulárisan adják be, így a terápiát közvetlenül az agyba juttatják. A vizsgálatba 2024 októberében kezdődött meg a toborzás, és a tanulmány célja hat, 2 és 18 év közötti férfi résztvevő felvétele, akiknél a MECP2 duplikációs szindróma megerősített diagnózisa áll fenn. Minden résztvevő részt vesz a 60 hetes vizsgálatban, amely egy 8 hetes szűrési időszakból, a kezelés beadásából és egy 52 hetes követési szakaszból áll. Az elsődleges célok a nemkívánatos események nyomon követése és a kezelés utáni fejlődési előrehaladás értékelése. A vizsgálatot jelenleg a Pekingi Egyetemi Kórházban, Pekingben, Kínában végzik. A további kínai betegfelvétel a vizsgálatban kezelt első betegek eredményeitől függ.
Részletesebb információért kérjük, olvassa el a vizsgálati protokollt.
Az első beteg adagolása és előzetes eredmények
Novemberben a HuidaGene bejelentette, hogy a HG204-et sikeresen beadták az első betegnek. Hat héttel az injekció beadása után a beteg nem mutatott jelentősebb mellékhatásokat, és a hatékonyság előzetes jelei is megfigyelhetőek voltak. A következő hetekben a beteget szorosan figyelemmel kísérik, hogy tovább értékeljék a kezelés biztonságosságát és hatékonyságát.
Következő lépések és célok
A HuidaGene jelentős előrelépést ért el a hatósági jóváhagyások terén, és két fontos FDA-jelölést szerzett: Ritka gyermekbetegségre vonatkozó jelölést (RPDD) és ritka betegségek gyógyszereinek jelölését (ODD) a HG204-re a MECP2 duplikációs szindróma kezelésében. Míg a HERO-t Kínában végzik, a biotechnológiai vállalat tárgyalásokat kezdeményezett az FDA-val és az EMA-val is, hogy további vizsgálatokat folytasson az Egyesült Államokban és Európában.
Közzétett kutatás
Időközben a HuidaGene a CRISPR-Cas13 technológiával kapcsolatos preklinikai kísérleti eredmények részleteit, köztük a HG204-et is, közzétette a Természet Idegtudomány. A vizsgálatok kimutatták, hogy a HG204 hatékonyan csökkenti a MECP2 mRNS szintjét, enyhíti a betegség tüneteit, és meghosszabbítja az élettartamot egér és főemlős modellekben anélkül, hogy káros hatásokat okozna. Ezek az eredmények megerősítik a bizalmat a folyamatban lévő klinikai vizsgálat és a HG204 mint az MDS terápiás lehetősége iránt.
A HERO klinikai vizsgálat jelentős lépést jelent a MECP2 duplikációs szindróma kezelésének keresésében. A CRISPR Cas13 csúcstechnológia és az ígéretes előzetes eredmények kombinációja reményt ad az e szindróma által érintett betegeknek és családoknak. Az elkövetkező hónapokban a folyamatos megfigyelés és kutatás kulcsfontosságú lesz a HG204 biztonságosságának és hatékonyságának teljes körű megállapításához az MDS kezelésében.