ION440: Az IONIS új szintre emeli az MDS közösséget

Írta: David és ellenőrizte: Ionis

Miután az Ionis nemrégiben bejelentette a közelgő klinikai vizsgálatot, célunk, hogy világosabb képet adjunk erről a vizsgálatról. Különösen fontos, hogy a gyermekük bevonását fontolgató családok tudják, mi is az a klinikai vizsgálat, különösen az olyan ritka betegségekkel összefüggésben, mint a MECP2 duplikációs szindróma (MDS).

A klinikai vizsgálat olyan kutatási tanulmány, amely új potenciális kezeléseket vizsgál, felmérve azok biztonságosságát és emberekre gyakorolt hatását. A klinikai vizsgálatokat gyakran egy nagyobb klinikai fejlesztési program részeként végzik. A klinikai fejlesztési program olyan klinikai vizsgálatok sorozata, amelyeket fokozatos fázisokban (pl. 1-3. fázis) végeznek, és amelyek célja annak megállapítása, hogy az új potenciális gyógyszerek vagy kezelések megfelelően biztonságosak és lényegesen hatékonyak-e. A klinikai fejlesztési program a klinikai vizsgálatok sorozatát jelenti.

Az MDS esetében az Ionis hamarosan elindítja az első klinikai vizsgálatot, amelyben egy új, ION440 nevű potenciális kezelést értékelnek. Ezt a vizsgálatot, az named ATTUNE-t az Ionis nemrégiben jelentette be a clinicaltrials.gov oldalon, hivatalos címe: "A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients With MECP2 Duplication Syndrome"

Nézzük, mit jelent ez.

1-2. fázisú vizsgálat: Az 1. fázis az első alkalom, amikor egy gyógyszert először adnak be embereknek (gyakran "first-in-human" kísérletnek is nevezik). Az 1. fázis főleg a vizsgálati gyógyszer kezdeti biztonságosságának és tolerálhatóságának meghatározására szolgál különböző dózisokban, ezek általában kis és viszonylag gyorsak. A 2. fázisú vizsgálatok további bizonyítékot szolgáltatnak a biztonságosságról azáltal, hogy hosszabb időn keresztül több emberen vizsgálják a vizsgálati gyógyszer hatását. Gyakran a 2. fázisú vizsgálatokban, beleértve az ATTUNE-t is, a vizsgálók arra is törekednek, hogy megértsék, hogyan reagálnak az emberek a vizsgálati gyógyszer különböző dózisaira. Az ATTUNE vizsgálat az 1. és a 2. fázisú vizsgálatok együttes kombinációja.

Randomizált, kettős vak, látszat-kontrollált: Ez azt jelenti, hogy a résztvevők véletlenszerűen kapják meg az ION440-kezelést vagy a látszatkezelést (ION440-injekció nélkül, de ugyanazzal a szedációs eljárással, mint a kezelési csoportban) 3:1 arányban (3 beteg kap ION440-et 1 betegre, aki nem kap kezelést). Sem a résztvevők, sem a kutatók nem tudják, hogy ki kapja a valódi kezelést és ki a látszatkezelést.

Gyakran használnak kontrollcsoportot, ha (1) a betegség jelei és tünetei személyenként eltérőek (2) a vizsgálatban vizsgált populációban korlátozott a természetes előzmény (3) a klinikai vizsgálat céljait olyan módon lehet megragadni, amely szubjektívnek vagy elfogultnak tekinthető, és (4) korlátozott a megértés arról, hogy a bevont személyek konkrét populációja hogyan fog reagálni bizonyos típusú eljárásokra, például az ION440 beadásához szükséges nyugtatásra és lumbálpunkcióra.

Többszörös emelkedő dózis (MAD): Ez azt jelenti, hogy a kutatók egymás után növekvő adagokat adnak a vizsgált gyógyszerből a résztvevők különböző csoportjainak, hogy kiderítsék, mennyi gyógyszer adható be biztonságosan.

A tárgyalás 1. és 2. része: Az ATTUNE két részre oszlik. A vizsgálatba felvett személyek az 1. részben kezdenek. Az 1. részben a résztvevők közül 75% kap ION440-et, 25% pedig látszatkezelést kap körülbelül 36 héten keresztül. Miután az Ionis sikeresen elvégzi a vizsgálat korai szakaszában a biztonságossági felülvizsgálatot, az 1. részt befejező résztvevőknek lehetőségük lesz arra, hogy a 2. résznek nevezett nyílt kiterjesztés (LTE) során legfeljebb 156 hétig kapják az ION440-et.

Biztonságosság, tolerálhatóság, farmakokinetika, farmakodinamika: Ezek határozzák meg az ION440 1-2. fázisú vizsgálatának céljait azáltal, hogy értékelik, hogy az ION440 beadása után megfigyelhetők-e vagy milyen mellékhatások, mit tesz a szervezet az ION440-gyel, mit tesz az ION440 az emberi testtel.

Befogadási és kizárási kritériumok: Ezek a szabályok határozzák meg, hogy ki vehet részt a klinikai vizsgálatban. Például ebben a vizsgálatban a résztvevőknek férfiaknak kell lenniük, 2 és 65 év közöttieknek kell lenniük, az MDS megerősített diagnózisával kell rendelkezniük, és képesnek kell lenniük arra, hogy minden vizsgálati eljárást elvégezzenek. Vannak bizonyos feltételek is, amelyek megakadályozhatják, hogy valaki részt vegyen a vizsgálatban, például ha az MDS összetett formája, bizonyos egészségügyi állapotok, vagy ha bizonyos más gyógyszerekkel kezelik.

Fontos megjegyezni, hogy a klinikai vizsgálatban való részvétel önkéntes, és a családok bármikor visszaléphetnek, ha úgy érzik, hogy ez nem szolgálja gyermekük érdekeit.

Tanulmányok kezdete: Az ATTUNE várható kezdési időpontja 2024 augusztusa. Ez az ütemterv azonban változhat a szabályozási lépések függvényében, mint például az etikai bizottság jóváhagyása, a szerződés aláírása és egyéb helyspecifikus jóváhagyások, amelyek minden egyes kórházban szükségesek, ahol a vizsgálatot végzik. A betegek felvétele akkor kezdődik meg, amikor az Ionis és a kórház is aláírta az összes jóváhagyást.

Ne feledje, hogy a klinikai vizsgálatok elengedhetetlenek az orvosi ismeretek bővítéséhez és az új kezelések megtalálásához, és reményt adnak a ritka betegségekben szenvedő egyének és családok számára.

Az ION440 egy vizsgálati gyógyszer, és egyetlen országban sem engedélyezett a forgalmazása semmilyen betegség kezelésére, beleértve az MDS-t is. Azoknak a személyeknek, akiknek kérdéseik vannak az egészségi állapotukban és az egészségügyi ellátásukban bekövetkezett változásokkal kapcsolatban, beszélniük kell egészségügyi szolgáltatójukkal.

Maradjon velünk a klinikai vizsgálatokról és az ATTUNE-ról szóló webináriumunkra, amely várhatóan 2024. szeptember végén jelenik meg.