Huidagene: CRISPR-CAS13 technológia Sanghajból (Kína)

A Huidagene Therapeutics egy Sanghajban és New Jerseyben működő biotechnológiai vállalat, amely új CRISPR-alapú gyógyszerek felfedezésére, tervezésére és fejlesztésére összpontosít. A vállalat izom-, szemészeti és neurológiai rendellenességekre összpontosít.

Huidagene has developed HG204, an adeno-associated viral (AAV) vector delivering a novel CRISPR-Cas13 complex into cells. Designed for MECP2 duplication syndrome, HG204 aims to regulate the overproduction of the MeCP2 protein levels by inducing the degradation of overexpressed MECP2 RNA. This innovative drug candidate holds the potential to cure MDS through a single administration.

Szervezetünk termékeny megbeszéléseket folytatott a Huidagene vezetőivel, hogy többet tudjunk meg erről az innovatív technológiáról és arról, hogy mit jelent a jövőre nézve. A HG204 használatával végzett preklinikai vizsgálatok egy humanizált MDS egérmodellben a MeCP2 fehérje jelentős csökkenését és a tünetek visszafordítását mutatták. Bár ezek bíztató eredmények, ez a második bizonyíték az MDS tüneteinek visszafordíthatóságára a MECP2 fehérjeszint szabályozását követően (amint azt korábban Prof. H. Zoghbi és csapata az ASO beadásával bizonyította).

A Huidagene jelenleg a HG204-gyel végzett preklinikai vizsgálatok befejezésén dolgozik, és felkészül a kínai betegek klinikai vizsgálatára, amely a tervek szerint 2024 közepén kezdődik. Ha ez a vizsgálat sikeres lesz, a Huidagene 2025-2026-ban más országokban, például az Egyesült Államokban és Európában is tervez klinikai vizsgálatokat.

Október 31-én az FDA (Food and Drug Administration, az Egyesült Államok egészségügyi hatósága) megadta a HG204-nek a ritka gyermekbetegség és a ritka betegségek gyógyszere minősítést. Ez a hatósági megjelölés az első lépés a Kínán kívüli klinikai vizsgálat felé, és lehetővé teszi a dosszié gyorsított felülvizsgálatát a gyógyszer bejegyzése után. Bár a hír teljesen váratlan volt, további reményt ad a közösségnek.

Csapatunk kapcsolatban marad a Huidagene-nel, és folyamatosan tájékoztatja közösségünket az új fejleményekről.

A sajtóközleményhez