Beginn der Rekrutierung für die klinische ATTUNE-Studie

Die Patientenrekrutierung für die bahnbrechende klinische ATTUNE-Studie hat offiziell begonnen! Der erste Standort wurde im November 2024 am Baylor College of Medicine in Houston, Texas (USA), eröffnet und markiert den Beginn dieser Phase-1/2-Studie. Ende Januar 2025 wurde ein zweiter Standort in Minnesota (USA) eröffnet. Die Eröffnung weiterer Standorte in den Vereinigten Staaten und weltweit wird in Kürze erwartet. 

Überblick über die Studie 

In der ATTUNE-Studie wird ION440 erstmals am Menschen verabreicht. Die ASO-Therapie zielt darauf ab, die MECP2-mRNA-Spiegel bei MDS-Patienten zu senken und damit die Ursache der durch die MECP2-Überexpression verursachten Symptome zu bekämpfen. 

Dieser potenzielle Behandlungsansatz hat in präklinischen Forschungsversuchen beeindruckende Ergebnisse gezeigt. In Studien, die 2021 an MDS-Mausmodellen durchgeführt wurden, konnte gezeigt werden, dass die ASO-Therapie die MECP2-Spiegel wirksam senkte und die Krankheitssymptome ohne nennenswerte Nebenwirkungen reduzierte. Vor fast 10 Jahren sorgten diese Ergebnisse in der MDS-Gemeinschaft für große Aufregung und Hoffnung. 

Siehe Veröffentlichung

An der Studie nehmen männliche Teilnehmer im Alter von 2 bis 65 Jahren mit einer bestätigten Diagnose des MECP2-Duplikationssyndroms teil. Die Studie wird in 2 Teile aufgeteilt. Teil 1 (mehrere aufsteigende Dosen) wird für jeden Teilnehmer 36 Wochen dauern. Während dieser Phase werden die Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip entweder ION440 oder ein Scheinverfahren erhalten. Nach Abschluss von Teil 1 kann ein Teilnehmer zu Teil 2 (Langzeitverlängerung) übergehen und bis zu 156 Wochen lang ION440 erhalten.  

Jeder Teilnehmer wird einem detaillierten Zeitplan folgen, der eine anfängliche Screening-Phase, die Verabreichung von ION440 und eine Follow-up-Phase zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit des potenziellen Medikaments umfasst. Die Teilnehmer werden nacheinander in verschiedene Kohorten eingeteilt, wobei jede Kohorte eine andere Dosis von ION440 erhält.  

Weitere Einzelheiten über das Studienprotokoll und das allgemeine Studiendesign finden Sie in den folgenden Ressourcen: 

• Unsere Webinare, die Details zur ATTUNE-Studie erklären: Entmystifizierung der ATTUNE-Studie
• Unser Artikel über das Studienprotokoll: ION440: IONIS bringt die MDS-Community auf die nächste Stufe 
• Unser E-Book mit allen Fragen und Antworten der Familien: Entmystifizierung der ATTUNE-Studie

Nächste Schritte und Ziele 

Als klinische Studie der Phase 1/2 besteht das primäre Ziel von ATTUNE darin, die Sicherheit und Verträglichkeit von ION440 zu untersuchen. Die Ergebnisse der ATTUNE-Studie werden wertvolle Informationen für künftige Studien zur weiteren Bewertung der Wirksamkeit von ION440 als Behandlung von MDS liefern. 

Die Forschungsteams des Kinderkrankenhauses in Houston und des Gillette Children's Specialty Healthcare in Minnesota rekrutieren derzeit Patienten, um mit der Verabreichung der Versuchstherapie zu beginnen.  

Der Start der klinischen ATTUNE-Studie stellt einen außerordentlichen Fortschritt bei der Suche nach einer Behandlung für das MECP2-Duplikationssyndrom dar. Wie bei der klinischen HERO-Studie stellt der neuartige Einsatz der Antisense-Oligonukleotid-Technologie einen bahnbrechenden Ansatz zur Behandlung dieser Erkrankung dar, der den Familien und der MDS-Gemeinschaft neue Hoffnung gibt.