Rekrutierung für HERO: CRISPR cas13-Klinikstudie für MDS beginnt

Über die Technologie

Überblick über die Studie 

Bei der HERO-Studie wird HG204 einmalig intrazerebroventrikulär injiziert, d. h. die Therapie wird direkt ins Gehirn verabreicht. Die Rekrutierung für die Studie begann im Oktober 2024. Ziel der Studie ist es, sechs männliche Teilnehmer im Alter von 2 bis 18 Jahren zu rekrutieren, die eine bestätigte Diagnose des MECP2-Duplikationssyndroms haben. Jeder Teilnehmer wird an der 60-wöchigen Studie teilnehmen, die aus einer 8-wöchigen Screening-Phase, der Verabreichung der Behandlung und einer 52-wöchigen Nachbeobachtungsphase besteht. Die Hauptziele sind die Überwachung unerwünschter Ereignisse und die Bewertung des Entwicklungsfortschritts nach der Behandlung. Derzeit wird die Studie am Universitätskrankenhaus Peking in Peking, China, durchgeführt. Die Aufnahme weiterer Patienten in China wird von den Ergebnissen der ersten im Rahmen der Studie behandelten Patienten abhängen. 

Ausführlichere Informationen können Sie dem Studienprotokoll entnehmen.

Zum Studienprotokoll

Erster Patient dosiert & vorläufige Befunde 

Im November gab HuidaGene die erfolgreiche Verabreichung von HG204 an den ersten Patienten bekannt. Sechs Wochen nach der Injektion zeigte der Patient keine größeren Nebenwirkungen, und es wurden erste Anzeichen einer Wirksamkeit beobachtet. In den nächsten Wochen wird der Patient genau beobachtet, um die Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung weiter zu bewerten. 

Nächste Schritte und Ziele 

HuidaGene hat bedeutende Fortschritte bei den behördlichen Zulassungen gemacht und zwei wichtige FDA-Zulassungen erhalten: Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) und Orphan Drug Designation (ODD) für HG204 zur Behandlung des MECP2-Duplikationssyndroms. Während HERO in China durchgeführt wird, hat das Biotech-Unternehmen auch Gespräche mit der FDA und der EMA aufgenommen, um weitere Studien in den USA und Europa zu prüfen. 

Veröffentlichte Forschung 

In der Zwischenzeit hat HuidaGene Einzelheiten zu präklinischen Versuchen mit der CRISPR-Cas13-Technologie, einschließlich HG204, in Nature Neuroscience. Die Studien zeigten, dass HG204 die MECP2-mRNA-Spiegel wirksam senkt, die Krankheitssymptome lindert und die Lebensspanne in Mäusen und nicht-menschlichen Primatenmodellen verlängert, ohne unerwünschte Wirkungen zu verursachen. Diese Ergebnisse stärken das Vertrauen in die laufende klinische Studie und in das Potenzial von HG204 als therapeutische Option für MDS. 

Zur Veröffentlichung

Die klinische HERO-Studie ist ein wichtiger Schritt auf der Suche nach einer Behandlung für das MECP2-Duplikationssyndrom. Die Kombination aus modernster CRISPR-Cas13-Technologie und vielversprechenden vorläufigen Ergebnissen gibt den von diesem Syndrom betroffenen Patienten und Familien Hoffnung. In den kommenden Monaten wird es entscheidend darauf ankommen, die Sicherheit und Wirksamkeit von HG204 bei der Behandlung von MDS weiter zu beobachten und zu erforschen.