{"id":1402,"date":"2024-04-03T17:30:39","date_gmt":"2024-04-03T15:30:39","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=1402"},"modified":"2025-09-10T08:53:27","modified_gmt":"2025-09-10T06:53:27","slug":"huidagene-moving-towards-clinical-trials","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/th\/2024\/04\/03\/huidagene-moving-towards-clinical-trials\/","title":{"rendered":"HuidaGene: \u0e01\u0e49\u0e32\u0e27\u0e2a\u0e39\u0e48\u0e01\u0e32\u0e23\u0e17\u0e14\u0e25\u0e2d\u0e07\u0e17\u0e32\u0e07\u0e04\u0e25\u0e34\u0e19\u0e34\u0e01\u0e2a\u0e33\u0e2b\u0e23\u0e31\u0e1a MDS"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0e43\u0e19\u0e40\u0e14\u0e37\u0e2d\u0e19\u0e01\u0e38\u0e21\u0e20\u0e32\u0e1e\u0e31\u0e19\u0e18\u0e4c 2024 \u0e40\u0e14\u0e27\u0e34\u0e14 \u0e42\u0e04\u0e27\u0e34\u0e19\u0e35 \u0e1b\u0e23\u0e30\u0e18\u0e32\u0e19\u0e1a\u0e23\u0e34\u0e29\u0e31\u0e17 DupMECP2 \u0e44\u0e14\u0e49\u0e40\u0e02\u0e49\u0e32\u0e40\u0e22\u0e35\u0e48\u0e22\u0e21\u0e0a\u0e21\u0e1a\u0e23\u0e34\u0e29\u0e31\u0e17\u0e40\u0e17\u0e04\u0e42\u0e19\u0e42\u0e25\u0e22\u0e35\u0e0a\u0e35\u0e27\u0e20\u0e32\u0e1e\u0e19\u0e27\u0e31\u0e15\u0e01\u0e23\u0e23\u0e21 HuidaGene Therapeutics \u0e43\u0e19\u0e40\u0e0b\u0e35\u0e48\u0e22\u0e07\u0e44\u0e2e\u0e49 \u0e01\u0e32\u0e23\u0e40\u0e22\u0e35\u0e48\u0e22\u0e21\u0e0a\u0e21\u0e04\u0e23\u0e31\u0e49\u0e07\u0e19\u0e35\u0e49\u0e17\u0e33\u0e43\u0e2b\u0e49\u0e40\u0e23\u0e32\u0e44\u0e14\u0e49\u0e40\u0e2b\u0e47\u0e19\u0e2d\u0e19\u0e32\u0e04\u0e15\u0e2d\u0e31\u0e19\u0e2a\u0e14\u0e43\u0e2a\u0e02\u0e2d\u0e07\u0e01\u0e32\u0e23\u0e23\u0e31\u0e01\u0e29\u0e32\u0e42\u0e23\u0e04 MECP2 duplication syndrome (MDS)<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0e1a\u0e23\u0e34\u0e29\u0e31\u0e17\u0e0b\u0e36\u0e48\u0e07\u0e19\u0e33\u0e42\u0e14\u0e22\u0e14\u0e23. \u0e2d\u0e31\u0e25\u0e27\u0e34\u0e19 \u0e25\u0e38\u0e04 \u0e0b\u0e35\u0e2d\u0e35\u0e42\u0e2d\u0e02\u0e2d\u0e07 HuidaGene \u0e40\u0e1b\u0e47\u0e19\u0e1c\u0e39\u0e49\u0e19\u0e33\u0e43\u0e19\u0e01\u0e32\u0e23\u0e1e\u0e31\u0e12\u0e19\u0e32\u0e40\u0e17\u0e04\u0e42\u0e19\u0e42\u0e25\u0e22\u0e35 CRISPR \u0e25\u0e49\u0e33\u0e22\u0e38\u0e04\u0e17\u0e35\u0e48\u0e08\u0e30\u0e0a\u0e48\u0e27\u0e22\u0e1b\u0e0f\u0e34\u0e27\u0e31\u0e15\u0e34\u0e0a\u0e35\u0e27\u0e34\u0e15\u0e02\u0e2d\u0e07\u0e40\u0e14\u0e47\u0e01\u0e46 \u0e17\u0e35\u0e48\u0e44\u0e14\u0e49\u0e23\u0e31\u0e1a\u0e1c\u0e25\u0e01\u0e23\u0e30\u0e17\u0e1a\u0e08\u0e32\u0e01 MDS \u0e44\u0e14\u0e49&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0e01\u0e32\u0e23\u0e40\u0e22\u0e35\u0e48\u0e22\u0e21\u0e0a\u0e21\u0e04\u0e23\u0e31\u0e49\u0e07\u0e19\u0e35\u0e49\u0e16\u0e37\u0e2d\u0e40\u0e1b\u0e47\u0e19\u0e42\u0e2d\u0e01\u0e32\u0e2a\u0e2d\u0e31\u0e19\u0e22\u0e2d\u0e14\u0e40\u0e22\u0e35\u0e48\u0e22\u0e21\u0e17\u0e35\u0e48\u0e08\u0e30\u0e44\u0e14\u0e49\u0e40\u0e2b\u0e47\u0e19\u0e2a\u0e34\u0e48\u0e07\u0e2d\u0e33\u0e19\u0e27\u0e22\u0e04\u0e27\u0e32\u0e21\u0e2a\u0e30\u0e14\u0e27\u0e01\u0e17\u0e35\u0e48\u0e17\u0e31\u0e19\u0e2a\u0e21\u0e31\u0e22\u0e41\u0e25\u0e30\u0e2a\u0e20\u0e32\u0e1e\u0e41\u0e27\u0e14\u0e25\u0e49\u0e2d\u0e21\u0e17\u0e35\u0e48\u0e2a\u0e23\u0e49\u0e32\u0e07\u0e2a\u0e23\u0e23\u0e04\u0e4c\u0e0b\u0e36\u0e48\u0e07\u0e2a\u0e48\u0e07\u0e40\u0e2a\u0e23\u0e34\u0e21\u0e01\u0e32\u0e23\u0e27\u0e34\u0e08\u0e31\u0e22\u0e40\u0e0a\u0e34\u0e07\u0e19\u0e27\u0e31\u0e15\u0e01\u0e23\u0e23\u0e21\u0e14\u0e31\u0e07\u0e01\u0e25\u0e48\u0e32\u0e27\u0e14\u0e49\u0e27\u0e22\u0e15\u0e19\u0e40\u0e2d\u0e07 \u0e1e\u0e37\u0e49\u0e19\u0e17\u0e35\u0e48\u0e2a\u0e33\u0e19\u0e31\u0e01\u0e07\u0e32\u0e19\u0e22\u0e31\u0e07\u0e21\u0e35\u0e1c\u0e19\u0e31\u0e07\u0e1b\u0e35\u0e19\u0e40\u0e02\u0e32 \u0e40\u0e1e\u0e37\u0e48\u0e2d\u0e2a\u0e48\u0e07\u0e40\u0e2a\u0e23\u0e34\u0e21\u0e1a\u0e23\u0e23\u0e22\u0e32\u0e01\u0e32\u0e28\u0e01\u0e32\u0e23\u0e17\u0e33\u0e07\u0e32\u0e19\u0e17\u0e35\u0e48\u0e2a\u0e23\u0e49\u0e32\u0e07\u0e2a\u0e23\u0e23\u0e04\u0e4c\u0e41\u0e25\u0e30\u0e21\u0e35\u0e0a\u0e35\u0e27\u0e34\u0e15\u0e0a\u0e35\u0e27\u0e32<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-large\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" width=\"1920\" height=\"1080\" src=\"https:\/\/remeds.org\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/Newsletter-1-edited.png\" alt=\"\" class=\"wp-image-3480\" srcset=\"https:\/\/remeds.org\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/Newsletter-1-edited.png 1920w, https:\/\/remeds.org\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/Newsletter-1-edited-300x169.png 300w, 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\u0e19\u0e33\u0e40\u0e2a\u0e19\u0e2d\u0e23\u0e32\u0e22\u0e25\u0e30\u0e40\u0e2d\u0e35\u0e22\u0e14\u0e40\u0e01\u0e35\u0e48\u0e22\u0e27\u0e01\u0e31\u0e1a\u0e40\u0e17\u0e04\u0e42\u0e19\u0e42\u0e25\u0e22\u0e35\u0e01\u0e32\u0e23\u0e41\u0e01\u0e49\u0e44\u0e02 RNA \u0e14\u0e49\u0e27\u0e22 CRISPR-Cas13 \u0e2a\u0e33\u0e2b\u0e23\u0e31\u0e1a MECP2 Duplication Syndrome \u0e2b\u0e23\u0e37\u0e2d named HG204 \u0e02\u0e49\u0e2d\u0e21\u0e39\u0e25\u0e17\u0e35\u0e48\u0e19\u0e48\u0e32\u0e2a\u0e19\u0e43\u0e08\u0e41\u0e25\u0e30\u0e1c\u0e25\u0e40\u0e1a\u0e37\u0e49\u0e2d\u0e07\u0e15\u0e49\u0e19\u0e08\u0e32\u0e01\u0e01\u0e32\u0e23\u0e28\u0e36\u0e01\u0e29\u0e32\u0e1e\u0e34\u0e29\u0e15\u0e48\u0e2d\u0e25\u0e34\u0e07\u0e17\u0e35\u0e48\u0e44\u0e21\u0e48\u0e43\u0e0a\u0e48\u0e21\u0e19\u0e38\u0e29\u0e22\u0e4c\u0e17\u0e33\u0e43\u0e2b\u0e49\u0e40\u0e01\u0e34\u0e14\u0e01\u0e32\u0e23\u0e1e\u0e31\u0e12\u0e19\u0e32\u0e17\u0e35\u0e48\u0e19\u0e48\u0e32\u0e15\u0e37\u0e48\u0e19\u0e40\u0e15\u0e49\u0e19 \u0e01\u0e32\u0e23\u0e17\u0e14\u0e25\u0e2d\u0e07\u0e17\u0e32\u0e07\u0e04\u0e25\u0e34\u0e19\u0e34\u0e01 MDS \u0e02\u0e2d\u0e07\u0e1a\u0e23\u0e34\u0e29\u0e31\u0e17 \u0e0b\u0e36\u0e48\u0e07\u0e40\u0e14\u0e34\u0e21\u0e21\u0e35\u0e41\u0e1c\u0e19\u0e08\u0e30\u0e40\u0e23\u0e34\u0e48\u0e21\u0e43\u0e19\u0e0a\u0e48\u0e27\u0e07\u0e04\u0e23\u0e36\u0e48\u0e07\u0e2b\u0e25\u0e31\u0e07\u0e02\u0e2d\u0e07\u0e1b\u0e35 2024 \u0e44\u0e14\u0e49\u0e23\u0e31\u0e1a\u0e01\u0e32\u0e23\u0e2d\u0e19\u0e38\u0e21\u0e31\u0e15\u0e34\u0e08\u0e32\u0e01\u0e04\u0e13\u0e30\u0e01\u0e23\u0e23\u0e21\u0e01\u0e32\u0e23\u0e08\u0e23\u0e34\u0e22\u0e18\u0e23\u0e23\u0e21\u0e08\u0e32\u0e01\u0e42\u0e23\u0e07\u0e1e\u0e22\u0e32\u0e1a\u0e32\u0e25\u0e2a\u0e2d\u0e07\u0e41\u0e2b\u0e48\u0e07\u0e41\u0e25\u0e49\u0e27 \u0e42\u0e14\u0e22\u0e21\u0e35\u0e41\u0e1c\u0e19\u0e17\u0e35\u0e48\u0e08\u0e30\u0e23\u0e31\u0e1a\u0e2a\u0e21\u0e31\u0e04\u0e23\u0e1c\u0e39\u0e49\u0e1b\u0e48\u0e27\u0e22 MDS \u0e01\u0e48\u0e2d\u0e19\u0e2a\u0e34\u0e49\u0e19\u0e1b\u0e35\u0e19\u0e35\u0e49<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u0e19\u0e35\u0e48\u0e40\u0e1b\u0e47\u0e19\u0e02\u0e48\u0e32\u0e27\u0e14\u0e35\u0e2a\u0e33\u0e2b\u0e23\u0e31\u0e1a\u0e0a\u0e38\u0e21\u0e0a\u0e19 MDS \u0e01\u0e32\u0e23\u0e17\u0e14\u0e25\u0e2d\u0e07\u0e17\u0e32\u0e07\u0e04\u0e25\u0e34\u0e19\u0e34\u0e01 HG204 MDS \u0e17\u0e35\u0e48\u0e01\u0e33\u0e25\u0e31\u0e07\u0e08\u0e30\u0e21\u0e35\u0e02\u0e36\u0e49\u0e19\u0e43\u0e19\u0e40\u0e23\u0e47\u0e27\u0e46 \u0e19\u0e35\u0e49 \u0e0b\u0e36\u0e48\u0e07\u0e21\u0e35\u0e0a\u0e37\u0e48\u0e2d\u0e27\u0e48\u0e32 named \u201cHERO\u201d \u0e08\u0e30\u0e40\u0e23\u0e34\u0e48\u0e21\u0e15\u0e49\u0e19\u0e23\u0e31\u0e01\u0e29\u0e32\u0e1c\u0e39\u0e49\u0e1b\u0e48\u0e27\u0e22\u0e02\u0e31\u0e49\u0e19\u0e15\u0e48\u0e33 4 \u0e23\u0e32\u0e22 \u0e42\u0e14\u0e22\u0e1c\u0e39\u0e49\u0e1b\u0e48\u0e27\u0e22\u0e08\u0e30\u0e44\u0e14\u0e49\u0e23\u0e31\u0e1a\u0e01\u0e32\u0e23\u0e15\u0e34\u0e14\u0e15\u0e32\u0e21\u0e2d\u0e22\u0e48\u0e32\u0e07\u0e43\u0e01\u0e25\u0e49\u0e0a\u0e34\u0e14\u0e40\u0e1b\u0e47\u0e19\u0e40\u0e27\u0e25\u0e32 1 \u0e1b\u0e35 \u0e01\u0e32\u0e23\u0e17\u0e14\u0e25\u0e2d\u0e07\u0e23\u0e30\u0e22\u0e30\u0e41\u0e23\u0e01\u0e08\u0e30\u0e14\u0e33\u0e40\u0e19\u0e34\u0e19\u0e01\u0e32\u0e23\u0e43\u0e19\u0e1b\u0e23\u0e30\u0e40\u0e17\u0e28\u0e08\u0e35\u0e19 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\u0e42\u0e14\u0e22\u0e44\u0e14\u0e49\u0e23\u0e31\u0e1a\u0e01\u0e32\u0e23\u0e23\u0e31\u0e1a\u0e23\u0e2d\u0e07\u0e08\u0e32\u0e01\u0e2d\u0e07\u0e04\u0e4c\u0e01\u0e32\u0e23\u0e2d\u0e32\u0e2b\u0e32\u0e23\u0e41\u0e25\u0e30\u0e22\u0e32\u0e41\u0e2b\u0e48\u0e07\u0e2a\u0e2b\u0e23\u0e31\u0e10\u0e2d\u0e40\u0e21\u0e23\u0e34\u0e01\u0e32 (FDA) \u0e2a\u0e2d\u0e07\u0e23\u0e32\u0e22\u0e01\u0e32\u0e23 (Rare Pediatric Disease Designation: RPDD) \u0e41\u0e25\u0e30 Orphan Drug Designation (ODD) \u0e2a\u0e33\u0e2b\u0e23\u0e31\u0e1a HG204 \u0e2a\u0e33\u0e2b\u0e23\u0e31\u0e1a\u0e01\u0e32\u0e23\u0e23\u0e31\u0e01\u0e29\u0e32\u0e01\u0e25\u0e38\u0e48\u0e21\u0e2d\u0e32\u0e01\u0e32\u0e23 <em>MECP2<\/em> duplication syndrome \u0e19\u0e2d\u0e01\u0e08\u0e32\u0e01\u0e19\u0e35\u0e49 HuidaGene \u0e22\u0e31\u0e07\u0e44\u0e14\u0e49\u0e40\u0e23\u0e34\u0e48\u0e21\u0e15\u0e34\u0e14\u0e15\u0e48\u0e2d\u0e01\u0e31\u0e1a\u0e17\u0e31\u0e49\u0e07 FDA \u0e41\u0e25\u0e30 EMA 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