{"id":3562,"date":"2025-06-02T08:54:11","date_gmt":"2025-06-02T06:54:11","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=3562"},"modified":"2025-11-14T09:26:07","modified_gmt":"2025-11-14T08:26:07","slug":"umass-licenses-sirna-mecp2-duplication-syndrome","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/pt\/2025\/06\/02\/umass-licenses-sirna-mecp2-duplication-syndrome\/","title":{"rendered":"Um novo passo em frente na busca por uma cura: UMass Chan licencia tecnologia siRNA \u00a0"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">A UMass Chan Medical School licenciou uma promissora tecnologia baseada em siRNA \u00e0 M2DS, uma empresa startup dedicada a avan\u00e7ar a tecnologia como tratamento para a S\u00edndrome de Duplica\u00e7\u00e3o do MECP2. Isto marca um grande passo em frente na tradu\u00e7\u00e3o de investiga\u00e7\u00e3o de ponta para a realidade cl\u00ednica.<a href=\"https:\/\/dupmecp2.eu\/recruitement-hero\/\"><\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A tecnologia foi desenvolvida no laborat\u00f3rio do Dr. Khvorova, com o projeto liderado por Vignesh Hariharan. As primeiras investiga\u00e7\u00f5es foram poss\u00edveis gra\u00e7as ao financiamento da Cure MDS e do Rett Syndrome Research Trust. Este siRNA atua visando e degradando o RNA mensageiro respons\u00e1vel pela sobreprodu\u00e7\u00e3o da prote\u00edna MeCP2. <\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Em estudos com ratos, uma dose atingiu o c\u00e9rebro e a medula espinhal de forma eficaz e poder\u00e1 requerer apenas uma ou duas administra\u00e7\u00f5es anuais. Ao licenciar esta tecnologia para a M2DS, a terapia entra agora num percurso onde poder\u00e1 receber o apoio necess\u00e1rio para avan\u00e7ar para ensaios em humanos. <\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Para al\u00e9m dos ensaios cl\u00ednicos em curso da Ionis e da HuidaGene, esta etapa poder\u00e1 adicionar uma adi\u00e7\u00e3o promissora ao pipeline de potenciais tratamentos para esta doen\u00e7a rara e complexa.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><a href=\"https:\/\/bridge.umassmed.edu\/s\/news\/news-article\/umass-chan-licenses-sirna-therapeutics-for-mecp2-duplication-syndrome-MCMWKNCJYQ25CQHF5YITTOM757HU\">Ver comunicado de imprensa<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>UMass Chan Medical School has licensed a promising siRNA-based technology to M2DS, a startup company dedicated to advancing the technology as a treatment for MECP2 Duplication Syndrome. This marks a major step forward in translating cutting-edge research into clinical reality. The technology was developed in the lab of Dr. Khvorova, with the project led by [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":114,"featured_media":3563,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_jf_save_progress":"","footnotes":""},"categories":[9,24],"tags":[],"class_list":["post-3562","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-research","category-sirna"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3562","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/114"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3562"}],"version-history":[{"count":3,"href":"https:\/\/remeds.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3562\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":3567,"href":"https:\/\/remeds.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3562\/revisions\/3567"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3563"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3562"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3562"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3562"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}