O recrutamento de pacientes para o inovador ensaio cl\u00ednico ATTUNE come\u00e7ou oficialmente! O primeiro centro foi aberto em novembro de 2024 no Baylor College of Medicine, em Houston, Texas (EUA), marcando o in\u00edcio deste estudo de Fase 1\/2. No final de janeiro de 2025, foi inaugurado um segundo centro no Minnesota (EUA). Espera-se que outros centros nos Estados Unidos e a n\u00edvel mundial sejam abertos em breve. <\/p>\n\n\n\n
Vis\u00e3o geral do ensaio<\/strong> <\/p>\n\n\n\n O ensaio ATTUNE representa a primeira vez que o ION440 foi administrado a seres humanos. A terapia experimental com ASO tem como objetivo reduzir os n\u00edveis de mRNA de MECP2 em indiv\u00edduos com MDS, abordando a causa principal dos sintomas causados pela sobreexpress\u00e3o de MECP2. <\/p>\n\n\n\n Esta potencial abordagem terap\u00eautica demonstrou resultados impressionantes durante experi\u00eancias de investiga\u00e7\u00e3o pr\u00e9-cl\u00ednica. Estudos realizados em 2021, com ratinhos de laborat\u00f3rio de MDS, demonstraram que a terapia com ASO reduziu eficazmente os n\u00edveis de MECP2 e contribuiu para a redu\u00e7\u00e3o dos sintomas da doen\u00e7a, sem provocar efeitos adversos significativos. H\u00e1 quase 10 anos, estes resultados despertaram grande entusiasmo e esperan\u00e7a na comunidade MDS. <\/p>\n\n\n\n Ver publica\u00e7\u00e3o<\/a><\/p>\n\n\n\n O ensaio incluiu participantes do sexo masculino, com idades compreendidas entre os 2 e os 65 anos, com um diagn\u00f3stico confirmado da s\u00edndrome de duplica\u00e7\u00e3o MECP2. O estudo ser\u00e1 dividido em duas partes. A parte 1 (doses m\u00faltiplas ascendentes) ter\u00e1 a dura\u00e7\u00e3o de 36 semanas para cada participante. Durante essa fase, os participantes ser\u00e3o randomizados para receber o ION440 ou um procedimento simulado. Ap\u00f3s a conclus\u00e3o da parte 1, o participante poder\u00e1 passar para a parte 2 (extens\u00e3o de longo prazo) e receber o ION440 por um per\u00edodo at\u00e9 156 semanas. <\/p>\n\n\n\n Cada participante seguir\u00e1 um cronograma detalhado, que inclui um per\u00edodo inicial de triagem, a administra\u00e7\u00e3o do ION440 e uma fase de acompanhamento para avaliar a seguran\u00e7a, a tolerabilidade e os resultados preliminares de efic\u00e1cia do potencial tratamento medicamentoso. Os participantes ser\u00e3o inscritos de forma sequencial em diferentes coortes, sendo que cada coorte receber\u00e1 um n\u00edvel de dose diferente de ION440. <\/p>\n\n\n\n Para mais pormenores sobre o protocolo e a conce\u00e7\u00e3o geral do estudo, convidamo-lo a explorar os seguintes recursos: <\/p>\n\n\n\n Pr\u00f3ximas etapas e objectivos<\/strong> <\/p>\n\n\n\n Como ensaio cl\u00ednico de Fase 1\/2, o principal objetivo do ATTUNE \u00e9 avaliar a seguran\u00e7a e a tolerabilidade do ION440. Os resultados do ensaio ATTUNE fornecer\u00e3o informa\u00e7\u00f5es valiosas para estudos futuros destinados a avaliar a efic\u00e1cia do ION440 como tratamento para a MDS. <\/p>\n\n\n\n As equipas de investiga\u00e7\u00e3o do Children's Hospital, em Houston, e do Gillette Children's Specialty Healthcare, no Minnesota, est\u00e3o atualmente a recrutar doentes para dar in\u00edcio \u00e0 administra\u00e7\u00e3o da terapia experimental. <\/p>\n\n\n\n O lan\u00e7amento do ensaio cl\u00ednico ATTUNE marca um passo extraordin\u00e1rio na procura de um tratamento para a s\u00edndrome de duplica\u00e7\u00e3o MECP2. Quanto ao ensaio cl\u00ednico HERO, a utiliza\u00e7\u00e3o inovadora da tecnologia de oligonucle\u00f3tidos antisense representa uma abordagem de vanguarda no tratamento desta condi\u00e7\u00e3o, oferecendo uma esperan\u00e7a renovada \u00e0s fam\u00edlias e \u00e0 comunidade MDS.<\/strong> <\/p>\n\n\n\n\n