{"id":1562,"date":"2025-03-12T11:31:49","date_gmt":"2025-03-12T10:31:49","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=1562"},"modified":"2025-05-20T23:55:36","modified_gmt":"2025-05-20T21:55:36","slug":"recruitment-starts-for-hero-crispr-cas13-clinical-trial-for-mds","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/pt\/2025\/03\/12\/recruitment-starts-for-hero-crispr-cas13-clinical-trial-for-mds\/","title":{"rendered":"Come\u00e7a o recrutamento para o ensaio cl\u00ednico HERO: CRISPR-cas13 para a MDS"},"content":{"rendered":"

Sobre a tecnologia<\/a><\/p>\n\n\n\n

Vis\u00e3o geral do ensaio<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

O ensaio HERO envolve uma \u00fanica inje\u00e7\u00e3o de HG204, atrav\u00e9s de administra\u00e7\u00e3o intracerebroventricular, que permite administrar a terapia diretamente no c\u00e9rebro. O recrutamento para o ensaio come\u00e7ou em outubro de 2024, e o estudo tem como objetivo inscrever seis participantes do sexo masculino, com idades compreendidas entre os 2 e os 18 anos, que tenham um diagn\u00f3stico confirmado da s\u00edndrome de duplica\u00e7\u00e3o MECP2. Cada participante far\u00e1 parte do ensaio, com dura\u00e7\u00e3o de 60 semanas, composto por um per\u00edodo de rastreio de 8 semanas, pela administra\u00e7\u00e3o do tratamento e por uma fase de acompanhamento de 52 semanas. Os objetivos principais s\u00e3o monitorizar os efeitos adversos e avaliar o progresso do desenvolvimento ap\u00f3s o tratamento. Atualmente, o ensaio est\u00e1 a ser realizado no Hospital da Universidade de Pequim, em Pequim, na China. A inscri\u00e7\u00e3o de novos participantes na China depender\u00e1 dos resultados obtidos com os primeiros indiv\u00edduos tratados no estudo. <\/p>\n\n\n\n

Para obter informa\u00e7\u00f5es mais pormenorizadas, convidamo-lo a ler o protocolo do estudo.<\/p>\n\n\n\n

Ver protocolo do estudo<\/a><\/p>\n\n\n\n

Administra\u00e7\u00e3o ao primeiro participante e resultados preliminares<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

Em novembro, a HuidaGene anunciou a administra\u00e7\u00e3o bem-sucedida do HG204 ao primeiro participante. Seis semanas ap\u00f3s a inje\u00e7\u00e3o, o participante n\u00e3o apresentou efeitos secund\u00e1rios relevantes e foram observados sinais preliminares de efic\u00e1cia. Nas pr\u00f3ximas semanas, o participante ser\u00e1 monitorizado de perto para avaliar melhor a seguran\u00e7a e a efic\u00e1cia do tratamento. <\/p>\n\n\n\n

Pr\u00f3ximas etapas e objetivos<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

A HuidaGene registou progressos significativos no \u00e2mbito das aprova\u00e7\u00f5es regulamentares, assegurando duas importantes designa\u00e7\u00f5es atribu\u00eddas pela FDA: a Designa\u00e7\u00e3o de Doen\u00e7a Pedi\u00e1trica Rara (RPDD) e a Designa\u00e7\u00e3o de Medicamento \u00d3rf\u00e3o (ODD) para o HG204 no tratamento da s\u00edndrome de duplica\u00e7\u00e3o MECP2. Embora o ensaio HERO esteja a ser conduzido na China, a empresa de biotecnologia tamb\u00e9m iniciou discuss\u00f5es com a FDA e a EMA para explorar outros estudos nos EUA e na Europa. <\/p>\n\n\n\n

Investiga\u00e7\u00e3o publicada<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

Entretanto, a HuidaGene publicou pormenores dos resultados experimentais pr\u00e9-cl\u00ednicos sobre a tecnologia CRISPR-Cas13, incluindo o HG204, em Nature Neuroscience<\/em>. Os estudos demonstraram que o HG204 reduz eficazmente os n\u00edveis de ARNm de MECP2, alivia os sintomas da doen\u00e7a e prolonga o tempo de vida em modelos de ratinhos e primatas n\u00e3o humanos, sem causar efeitos adversos. Estes resultados refor\u00e7am a confian\u00e7a no ensaio cl\u00ednico em curso e no potencial do HG204 como op\u00e7\u00e3o terap\u00eautica para a MDS.<\/p>\n\n\n\n

Ver publica\u00e7\u00e3o<\/a><\/p>\n\n\n\n

O ensaio cl\u00ednico HERO representa um passo significativo na procura de um tratamento para a s\u00edndrome de duplica\u00e7\u00e3o MECP2. A combina\u00e7\u00e3o da tecnologia de ponta CRISPR Cas13 com resultados preliminares promissores d\u00e1 esperan\u00e7a aos doentes e \u00e0s fam\u00edlias afetadas por esta s\u00edndrome. Nos pr\u00f3ximos meses, a monitoriza\u00e7\u00e3o e a investiga\u00e7\u00e3o cont\u00ednuas ser\u00e3o fundamentais para avaliar plenamente a seguran\u00e7a e a efic\u00e1cia do HG204 no tratamento da MDS. <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

O ensaio cl\u00ednico HERO \u00e9 um estudo pioneiro que avalia o HG204, uma nova terapia de edi\u00e7\u00e3o de RNA CRISPR Cas13, para a s\u00edndrome de duplica\u00e7\u00e3o MECP2 (MDS). Patrocinado pela HuidaGene, este ensaio marca um passo importante na procura de um tratamento para a MDS. Em novembro de 2024, o HG204 foi administrado com sucesso ao primeiro participante, oferecendo uma esperan\u00e7a renovada \u00e0 comunidade MDS. <\/p>","protected":false},"author":73,"featured_media":1571,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_jf_save_progress":"","footnotes":""},"categories":[12,9],"tags":[],"class_list":["post-1562","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-crispr","category-research"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1562","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/73"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1562"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/remeds.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1562\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":1563,"href":"https:\/\/remeds.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1562\/revisions\/1563"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1571"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1562"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1562"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1562"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}