A nossa organiza\u00e7\u00e3o teve discuss\u00f5es produtivas com os l\u00edderes da Huidagene para saber mais sobre esta tecnologia inovadora e o que significa para o futuro. Estudos pr\u00e9-cl\u00ednicos com o HG204, realizados em modelos de ratinhos humanizados com MDS, demonstraram uma redu\u00e7\u00e3o significativa da prote\u00edna MECP2 e a invers\u00e3o dos sintomas.<\/strong> Estes resultados s\u00e3o encorajadores e representam tamb\u00e9m a segunda prova da reversibilidade dos sintomas da MDS ap\u00f3s a regula\u00e7\u00e3o dos n\u00edveis da prote\u00edna MECP2 (como demonstrado anteriormente pela administra\u00e7\u00e3o do ASO pela Prof.\u00aa H. Zoghbi e respetiva equipa).<\/p>\n\n\n\n A Huidagene est\u00e1 a finalizar os estudos pr\u00e9-cl\u00ednicos com o HG204 e a preparar-se para um ensaio cl\u00ednico com pacientes na China, com in\u00edcio previsto para meados de 2024. <\/strong>Se este ensaio for bem-sucedido, a Huidagene planeia realizar ensaios cl\u00ednicos noutros pa\u00edses, como os EUA e a Europa, em 2025-2026.<\/p>\n\n\n\n
Em 31 de outubro, a FDA (Food and Drug Administration, a autoridade de sa\u00fade dos EUA) concedeu ao HG204 as designa\u00e7\u00f5es de Doen\u00e7a Pedi\u00e1trica Rara e de Medicamento \u00d3rf\u00e3o. Esta designa\u00e7\u00e3o regulamentar representa um primeiro passo para a realiza\u00e7\u00e3o de um ensaio cl\u00ednico fora da China e permitir\u00e1 uma revis\u00e3o acelerada do processo ap\u00f3s o registo do medicamento. Embora a not\u00edcia tenha sido totalmente inesperada, traz mais esperan\u00e7a \u00e0 comunidade.<\/p>\n\n\n\n
![\"\"](\"https:\/\/dupmecp2.eu\/wp-content\/uploads\/2023\/12\/Huidagene_Pipeline_2023_white-edited.png\")
<\/figure>\n\n\n\n