Escrito por David e revisto pela Ionis<\/p>\n\n\n\n
No seguimento do recente an\u00fancio da Ionis sobre o pr\u00f3ximo ensaio cl\u00ednico, o nosso objetivo \u00e9 proporcionar uma compreens\u00e3o mais clara deste ensaio. \u00c9 especialmente importante para as fam\u00edlias que ponderam inscrever os seus filhos em ensaios cl\u00ednicos, sobretudo no contexto de doen\u00e7as raras como a s\u00edndrome de duplica\u00e7\u00e3o MECP2 (MDS).<\/p>\n\n\n\n
Um ensaio cl\u00ednico \u00e9 um estudo de investiga\u00e7\u00e3o que avalia novos tratamentos potenciais, analisando a sua seguran\u00e7a e os seus efeitos em seres humanos. Os ensaios cl\u00ednicos s\u00e3o frequentemente realizados como parte de um programa de desenvolvimento cl\u00ednico mais alargado. Um programa de desenvolvimento cl\u00ednico \u00e9 uma s\u00e9rie de ensaios cl\u00ednicos realizados em fases progressivas (ou seja, Fase 1-3) concebidos para determinar se os novos medicamentos ou tratamentos potenciais s\u00e3o adequadamente seguros e substancialmente eficazes.<\/p>\n\n\n\n
Este estudo, denominado ATTUNE, foi recentemente anunciado pela Ionis em clinicaltrials.gov, com o seu t\u00edtulo oficial \"A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients With MECP2 Duplication Syndrome\"<\/p>\n\n\n\n
Vamos analisar o que isto significa.<\/p>\n\n\n\n
Ensaio de fase 1\/2:<\/strong> A fase 1 representa a primeira vez que um medicamento \u00e9 administrado a seres humanos (frequentemente designada por ensaio \"first-in-human\"). A fase 1 tem como principal objetivo determinar a seguran\u00e7a inicial e a tolerabilidade do medicamento experimental em diferentes doses; \u00e9 geralmente de pequena escala e relativamente r\u00e1pida. Os ensaios de fase 2 fornecem provas adicionais de seguran\u00e7a, estudando o impacto do medicamento experimental num maior n\u00famero de pessoas durante um per\u00edodo mais longo. Muitas vezes, nos ensaios de fase 2, incluindo o ATTUNE, os investigadores procuram tamb\u00e9m compreender como as pessoas reagem a diferentes doses do medicamento experimental. O ensaio ATTUNE \u00e9 uma combina\u00e7\u00e3o dos ensaios de Fase 1 e Fase 2.<\/p>\n\n\n\n Aleatorizado, duplamente cego, com controlo simulado:<\/strong> Isto significa que os participantes s\u00e3o aleatoriamente distribu\u00eddos para receber o tratamento com ION440 ou um tratamento simulado (sem inje\u00e7\u00e3o de ION440, mas com o mesmo procedimento de seda\u00e7\u00e3o utilizado no grupo de tratamento), numa propor\u00e7\u00e3o de 3:1 (3 participantes que recebem ION440 para 1 participante que n\u00e3o recebe tratamento). Nem os participantes nem os investigadores sabem quem est\u00e1 a receber o tratamento real e quem est\u00e1 a receber o tratamento simulado.<\/p>\n\n\n\n Um bra\u00e7o de controlo \u00e9 frequentemente utilizado quando (1) os sinais e sintomas da doen\u00e7a variam de pessoa para pessoa; (2) existe conhecimento limitado sobre a hist\u00f3ria natural na popula\u00e7\u00e3o espec\u00edfica em estudo; (3) os objetivos do ensaio cl\u00ednico podem ser registados de uma forma que pode ser considerada subjetiva ou sujeita a enviesamento; e (4) existe uma compreens\u00e3o limitada sobre como a popula\u00e7\u00e3o espec\u00edfica de participantes responder\u00e1 a determinados tipos de procedimentos, como a seda\u00e7\u00e3o e a pun\u00e7\u00e3o lombar necess\u00e1rias para administrar o ION440.<\/p>\n\n\n\n Dose M\u00faltipla Ascendente (MAD):<\/strong> Isto significa que os investigadores est\u00e3o a administrar, de forma sequencial, doses crescentes do medicamento experimental a diferentes grupos de participantes, para determinar qual a quantidade que pode ser administrada com seguran\u00e7a.<\/p>\n\n\n\n Parte 1 e Parte 2 do Ensaio:<\/strong> O ATTUNE est\u00e1 dividido em duas partes. Todos os indiv\u00edduos aceites no ensaio come\u00e7ar\u00e3o pela Parte 1. Na Parte 1, 75% dos participantes receber\u00e3o ION440 e 25% receber\u00e3o um tratamento simulado durante aproximadamente 36 semanas. Depois de a Ionis concluir com \u00eaxito uma an\u00e1lise de seguran\u00e7a durante a primeira parte do ensaio, os participantes que conclu\u00edram a Parte 1 ter\u00e3o a oportunidade de receber o ION440 durante um m\u00e1ximo de 156 semanas, na fase de extens\u00e3o aberta (LTE) conhecida como Parte 2.<\/p>\n\n\n\n Seguran\u00e7a, tolerabilidade, farmacocin\u00e9tica, farmacodin\u00e2mica: <\/strong>Estes termos definem os objetivos do estudo de Fase 1\/2 do ION440. A investiga\u00e7\u00e3o procura avaliar: (1) se existem, e quais s\u00e3o, os efeitos secund\u00e1rios observ\u00e1veis ap\u00f3s a administra\u00e7\u00e3o do ION440; (2) como o corpo atua sobre o ION440; e (3) de que forma o ION440 atua no corpo humano.<\/p>\n\n\n\n Crit\u00e9rios de inclus\u00e3o e exclus\u00e3o:<\/strong> Estas s\u00e3o as regras que determinam quem pode participar no ensaio cl\u00ednico. Por exemplo, neste ensaio, os participantes devem ser do sexo masculino, ter entre 2 e 65 anos de idade, ter um diagn\u00f3stico confirmado de MDS e ser capazes de completar todos os procedimentos do estudo. Existem tamb\u00e9m certas condi\u00e7\u00f5es que impedem a participa\u00e7\u00e3o, como ter uma forma complexa de MDS, apresentar determinadas condi\u00e7\u00f5es de sa\u00fade ou estar a ser tratado com certos medicamentos.<\/p>\n\n\n\n \u00c9 importante notar que a participa\u00e7\u00e3o num ensaio cl\u00ednico \u00e9 volunt\u00e1ria e as fam\u00edlias podem desistir em qualquer altura se acharem que n\u00e3o \u00e9 do interesse do seu filho.<\/p>\n\n\n\n In\u00edcio do estudo:<\/strong> A data de in\u00edcio prevista para o ATTUNE \u00e9 agosto de 2024. No entanto, este cronograma pode sofrer altera\u00e7\u00f5es, dependendo das etapas regulamentares como a aprova\u00e7\u00e3o do comit\u00e9 de \u00e9tica, a assinatura de contratos e outras aprova\u00e7\u00f5es espec\u00edficas exigidas por cada hospital onde o estudo ser\u00e1 conduzido. O registo dos doentes come\u00e7ar\u00e1 assim que todas as aprova\u00e7\u00f5es tiverem sido assinadas pela Ionis e pelo hospital.<\/p>\n\n\n\n Lembre-se que os ensaios cl\u00ednicos s\u00e3o essenciais para o avan\u00e7o do conhecimento m\u00e9dico, para a descoberta de novos tratamentos e para oferecer esperan\u00e7a \u00e0s pessoas e fam\u00edlias afetadas por doen\u00e7as raras.<\/p>\n\n\n\n O ION440 \u00e9 um medicamento experimental e n\u00e3o est\u00e1 aprovado para comercializa\u00e7\u00e3o como tratamento para qualquer doen\u00e7a, incluindo a MDS, em nenhum pa\u00eds. Os indiv\u00edduos com d\u00favidas sobre altera\u00e7\u00f5es na sua sa\u00fade ou sobre os cuidados de sa\u00fade em geral devem falar com o seu profissional de sa\u00fade.<\/p>\n\n\n\n Fique atento ao nosso webinar sobre ensaios cl\u00ednicos e o ATTUNE, que dever\u00e1 ser lan\u00e7ado no final de setembro de 2024.<\/p>\n\n\n\n