{"id":3482,"date":"2025-06-14T15:25:00","date_gmt":"2025-06-14T13:25:00","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=3482"},"modified":"2025-11-14T09:19:28","modified_gmt":"2025-11-14T08:19:28","slug":"survey-results-the-global-mecp2-duplication-community-speaks","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/pl\/2025\/06\/14\/survey-results-the-global-mecp2-duplication-community-speaks\/","title":{"rendered":"Wyniki ankiety: Globalna spo\u0142eczno\u015b\u0107 MECP2 Duplication zabiera g\u0142os"},"content":{"rendered":"

Badania nad zespo\u0142em duplikacji MECP2 podj\u0119\u0142y bezprecedensowy krok: wkroczy\u0142y w \u015bwiat bada\u0144 klinicznych. Jest to iskierka nadziei dla wielu rodzin, kt\u00f3re przez lata niestrudzenie pracowa\u0142y nad zapewnieniem lepszej przysz\u0142o\u015bci swoim dzieciom.<\/p>\n\n\n\n

Wraz z rozpocz\u0119ciem wczesnych etap\u00f3w bada\u0144 klinicznych, takich jak ATTUNE (ION440 firmy Ionis) w USA i HERO (HG204 firmy HuidaGene) w Chinach, jeste\u015bmy \u015bwiadkami historycznego momentu w poszukiwaniu leczenia. Badania fazy 1\/2 pomog\u0105 ustali\u0107, czy te badane leki s\u0105 bezpieczne i potencjalnie skuteczne - ale to dopiero pocz\u0105tek.<\/p>\n\n\n\n

Aby przygotowa\u0107 si\u0119 na to, co nadejdzie, w tym wi\u0119ksze badania p\u00f3\u017aniejszych faz, w marcu 2024 roku uruchomili\u015bmy globalne badanie ankietowe.\nJego celem jest zidentyfikowanie zainteresowania i gotowo\u015bci w\u015br\u00f3d rodzin na ca\u0142ym \u015bwiecie, aby\u015bmy mogli wesprze\u0107 kolejne kroki w projektowaniu, planowaniu i wyborze o\u015brodk\u00f3w bada\u0144, je\u015bli obecne badania wyka\u017c\u0105 obiecuj\u0105ce wyniki. W badaniu ankietowym zebrano odpowiedzi od 94 rodzin z r\u00f3\u017cnych kontynent\u00f3w.<\/p>\n\n\n\n

Chcieliby\u015bmy serdecznie podzi\u0119kowa\u0107 wszystkim rodzinom, kt\u00f3re po\u015bwi\u0119ci\u0142y czas na udzia\u0142 w konkursie. <\/strong>Ka\u017cda odpowied\u017a pomaga nam zebra\u0107 cenne informacje od spo\u0142eczno\u015bci - i ostatecznie lepiej j\u0105 wspiera\u0107.<\/p>\n\n\n\n

Zapraszamy do zapoznania si\u0119 z wynikami ankiety podsumowanymi poni\u017cej.<\/p>\n\n\n\n

<\/a><\/p>\n\n\n\n

\"\"<\/figure>\n\n\n\n

W ankiecie wzi\u0119\u0142y udzia\u0142 94 rodziny z ca\u0142ego \u015bwiata, co \u015bwiadczy o du\u017cym globalnym zainteresowaniu udzia\u0142em w badaniach klinicznych. Wi\u0119kszo\u015b\u0107 odpowiedzi pochodzi\u0142a z Europy i Ameryki P\u00f3\u0142nocnej. Og\u00f3\u0142em 91% uczestnik\u00f3w by\u0142o opiekunami lub rodzicami ch\u0142opc\u00f3w, a 9% opiekunami lub rodzicami dziewczynek. Dzieci bior\u0105ce udzia\u0142 w badaniu by\u0142y w wieku od 0 do 34 lat.<\/p>\n\n\n\n

\"\"
Gotowo\u015b\u0107 do udzia\u0142u w badaniu klinicznym: <\/strong>Ka\u017cdy uczestnik m\u00f3g\u0142 wybra\u0107 tylko jedn\u0105 odpowied\u017a. Procent na podstawie 94 respondent\u00f3w.<\/em><\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n

Bez wzgl\u0119du na p\u0142e\u0107, wiek lub rozmieszczenie geograficzne, wi\u0119kszo\u015b\u0107 respondent\u00f3w (77%) wyrazi\u0142a du\u017ce zainteresowanie w\u0142\u0105czeniem swojego dziecka do badania klinicznego. Tymczasem 19% by\u0142o niezdecydowanych, a 4% nie chcia\u0142o uczestniczy\u0107 w badaniu.<\/p>\n\n\n\n

\"\"
Kluczowe czynniki wp\u0142ywaj\u0105ce na udzia\u0142 w badaniach: <\/strong>Ka\u017cdy respondent m\u00f3g\u0142 wybra\u0107 wi\u0119cej ni\u017c jeden czynnik. Rozmiar k\u00f3\u0142ka i warto\u015bci procentowe reprezentuj\u0105 odsetek wszystkich respondent\u00f3w (n=94), kt\u00f3rzy wybrali ka\u017cd\u0105 opcj\u0119.<\/em><\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n

Aby lepiej zrozumie\u0107, co wp\u0142ywa na to zainteresowanie, rodziny poproszono o okre\u015blenie kluczowych czynnik\u00f3w, kt\u00f3re bior\u0105 pod uwag\u0119 przy podejmowaniu decyzji o zapisaniu dziecka do badania klinicznego. Najcz\u0119\u015bciej wybieranym czynnikiem by\u0142o ryzyko zwi\u0105zane z leczeniem lub zabiegiem (86 z 94 respondent\u00f3w, 91%). Potencjalne korzy\u015bci z leczenia znalaz\u0142y si\u0119 tu\u017c za nim (77 z 94 respondent\u00f3w, 82%). Lokalizacja badania (60 odpowiedzi, 64%), wsparcie w zakresie podr\u00f3\u017cy i zakwaterowania (47 odpowiedzi, 50%) oraz czas trwania badania (37 odpowiedzi, 39%) by\u0142y wybierane rzadziej.<\/p>\n\n\n\n

Wnioski<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Wyniki tej ankiety dostarczaj\u0105 cennych spostrze\u017ce\u0144 na temat perspektyw i priorytet\u00f3w rodzin dotkni\u0119tych zespo\u0142em duplikacji MECP2.
Pomimo r\u00f3\u017cnic w wieku, p\u0142ci i lokalizacji geograficznej, zdecydowana wi\u0119kszo\u015b\u0107 rodzin wyrazi\u0142a zainteresowanie udzia\u0142em w badaniach klinicznych.<\/p>\n\n\n\n

Ryzyko i potencjalne korzy\u015bci by\u0142y najwa\u017cniejszymi czynnikami wp\u0142ywaj\u0105cymi na podejmowanie decyzji, podczas gdy aspekty logistyczne, takie jak lokalizacja, podr\u00f3\u017c i czas trwania badania - cho\u0107 mniej krytyczne - pozostaj\u0105 wa\u017cnymi czynnikami.<\/p>\n\n\n\n

Podczas gdy badania ATTUNE i HERO zbieraj\u0105 obecnie pierwsze dane na ludziach, mamy nadziej\u0119, \u017ce niekt\u00f3re z tych pyta\u0144 i w\u0105tpliwo\u015bci zostan\u0105 z czasem rozwi\u0105zane.<\/p>\n\n\n\n

W mi\u0119dzyczasie nasza spo\u0142eczno\u015b\u0107 musi ju\u017c teraz przygotowa\u0107 si\u0119 na to, co nast\u0105pi p\u00f3\u017aniej. Je\u015bli wczesne wyniki bada\u0144 b\u0119d\u0105 obiecuj\u0105ce, szerszy udzia\u0142 b\u0119dzie niezb\u0119dny do p\u00f3\u017aniejszych bada\u0144 i globalnego dost\u0119pu. Ta ankieta zosta\u0142a zaprojektowana w celu wsparcia tych przygotowa\u0144 - poprzez zrozumienie, gdzie s\u0105 rodziny, jakiego wsparcia potrzebuj\u0105 i jak bardzo s\u0105 ch\u0119tne do wzi\u0119cia udzia\u0142u.<\/p>\n\n\n\n

Ta ankieta to co\u015b wi\u0119cej ni\u017c tylko dane; to odzwierciedlenie zaanga\u017cowanej i globalnie po\u0142\u0105czonej spo\u0142eczno\u015bci, gotowej do podj\u0119cia kolejnych krok\u00f3w w kierunku post\u0119pu.\nDla rodzin, kt\u00f3re jeszcze nie wzi\u0119\u0142y udzia\u0142u, ankieta jest nadal otwarta. Nigdy nie jest za p\u00f3\u017ano, aby Tw\u00f3j g\u0142os zosta\u0142 us\u0142yszany i pom\u00f3g\u0142 kszta\u0142towa\u0107 przysz\u0142o\u015b\u0107 bada\u0144 klinicznych.<\/p>\n\n\n\n

We\u017a udzia\u0142 w ankiecie<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Research on MECP2 Duplication Syndrome has taken an unprecedented step: entering the world of clinical trials. This is a spark of hope for many families who have worked tirelessly for years to provide a better future for their children. With the launch of early-stage clinical trials such as ATTUNE (ION440 by Ionis) in the U.S. […]<\/p>\n","protected":false},"author":114,"featured_media":3557,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_jf_save_progress":"","footnotes":""},"categories":[23],"tags":[],"class_list":["post-3482","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-survey"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3482","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/users\/114"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3482"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3482\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":3496,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3482\/revisions\/3496"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3557"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3482"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3482"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3482"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}