{"id":1564,"date":"2025-03-12T11:32:47","date_gmt":"2025-03-12T10:32:47","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=1564"},"modified":"2025-05-20T23:55:18","modified_gmt":"2025-05-20T21:55:18","slug":"start-of-recruitment-for-the-attune-clinical-trial","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/pl\/2025\/03\/12\/start-of-recruitment-for-the-attune-clinical-trial\/","title":{"rendered":"Rozpocz\u0119cie rekrutacji do badania klinicznego ATTUNE"},"content":{"rendered":"<p>Rekrutacja pacjent\u00f3w do prze\u0142omowego badania klinicznego ATTUNE oficjalnie si\u0119 rozpocz\u0119\u0142a! Pierwszy o\u015brodek zosta\u0142 otwarty w listopadzie 2024 roku w Baylor College of Medicine w Houston, Teksas (USA), co oznacza pocz\u0105tek tego badania fazy 1\/2. Pod koniec stycznia 2025 roku otwarto drugi o\u015brodek w stanie Minnesota (USA). Wkr\u00f3tce planowane jest uruchomienie kolejnych o\u015brodk\u00f3w w Stanach Zjednoczonych oraz na ca\u0142ym \u015bwiecie.&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p><strong>Przegl\u0105d procesu<\/strong>&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p>Badanie ATTUNE to pierwszy przypadek podania ION440 ludziom. Eksperymentalna terapia ASO ma na celu obni\u017cenie poziomu mRNA MECP2 u os\u00f3b z zespo\u0142em duplikacji MECP2 (MDS), co pozwala bezpo\u015brednio zwalcza\u0107 przyczyn\u0119 objaw\u00f3w spowodowanych nadekspresj\u0105 MECP2.&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p>Ten potencjalny spos\u00f3b leczenia wykaza\u0142 imponuj\u0105ce wyniki podczas bada\u0144 przedklinicznych. Badania przeprowadzone w 2021 roku na modelach mysich zespo\u0142u duplikacji MECP2 (MDS) pokaza\u0142y, \u017ce terapia ASO skutecznie obni\u017ca poziom MECP2 i \u0142agodzi objawy choroby, nie wywo\u0142uj\u0105c przy tym istotnych dzia\u0142a\u0144 niepo\u017c\u0105danych. Prawie 10 lat temu te odkrycia wywo\u0142a\u0142y ogromne poruszenie i nadziej\u0119 w spo\u0142eczno\u015bci os\u00f3b dotkni\u0119tych MDS.&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p><a href=\"https:\/\/pubmed.ncbi.nlm.nih.gov\/33658357\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Zobacz publikacj\u0119<\/a><\/p>\n\n\n\n<p>Do badania w\u0142\u0105czono m\u0119\u017cczyzn w wieku od 2 do 65 lat z potwierdzon\u0105 diagnoz\u0105 zespo\u0142u duplikacji MECP2. Badanie zostanie podzielone na 2 cz\u0119\u015bci. Cz\u0119\u015b\u0107 1 (wielokrotne dawki rosn\u0105ce) b\u0119dzie trwa\u0107 36 tygodni dla ka\u017cdego uczestnika. Podczas tej fazy uczestnicy zostan\u0105 losowo przydzieleni do grupy otrzymuj\u0105cej ION440 lub procedur\u0119 pozorowan\u0105. Po zako\u0144czeniu cz\u0119\u015bci 1 uczestnik mo\u017ce przej\u015b\u0107 do cz\u0119\u015bci 2 (przed\u0142u\u017cenie d\u0142ugoterminowe) i otrzymywa\u0107 ION440 przez okres do 156 tygodni.&nbsp;&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p>Ka\u017cdy uczestnik b\u0119dzie post\u0119powa\u0142 zgodnie ze szczeg\u00f3\u0142owym harmonogramem, obejmuj\u0105cym wst\u0119pny okres bada\u0144 przesiewowych, podawanie ION440 oraz faz\u0119 obserwacji w celu oceny bezpiecze\u0144stwa, tolerancji i wst\u0119pnych wynik\u00f3w skuteczno\u015bci potencjalnego leczenia farmakologicznego. Uczestnicy b\u0119d\u0105 zapisywani kolejno do r\u00f3\u017cnych kohort, przy czym ka\u017cda kohorta otrzyma inny poziom dawki ION440.&nbsp;&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p>Aby uzyska\u0107 wi\u0119cej informacji na temat protoko\u0142u badania i og\u00f3lnego projektu badania, zapraszamy do zapoznania si\u0119 z poni\u017cszymi zasobami:&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Nasze webinaria wyja\u015bniaj\u0105ce szczeg\u00f3\u0142y badania ATTUNE:\u00a0<a href=\"https:\/\/dupmecp2.eu\/attune-study\/\">Demistyfikacja badania ATTUNE<\/a><\/li>\n\n\n\n<li>Nasz artyku\u0142 na temat protoko\u0142u badania:\u00a0<a href=\"https:\/\/dupmecp2.eu\/ion440\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">ION440: IONIS przenosi spo\u0142eczno\u015b\u0107 MDS na wy\u017cszy poziom<\/a>\u00a0<\/li>\n\n\n\n<li>Nasz e-book ze wszystkimi pytaniami od rodzin:\u00a0<a href=\"https:\/\/dupmecp2.eu\/attune-study\/\">Demistyfikacja badania ATTUNE<\/a><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p><strong>Kolejne kroki i cele<\/strong>&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p>Jako badanie kliniczne fazy 1\/2, g\u0142\u00f3wnym celem ATTUNE jest ocena bezpiecze\u0144stwa i tolerancji ION440. Wyniki badania ATTUNE dostarcz\u0105 cennych informacji dla przysz\u0142ych bada\u0144 maj\u0105cych na celu dalsz\u0105 ocen\u0119 skuteczno\u015bci ION440 w leczeniu MDS.&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p>Zespo\u0142y badawcze Szpitala Dzieci\u0119cego w Houston i Gillette Children's Specialty Healthcare w Minnesocie prowadz\u0105 obecnie rekrutacj\u0119 pacjent\u00f3w do rozpocz\u0119cia podawania badanej terapii.&nbsp;&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p><strong>Rozpocz\u0119cie badania klinicznego ATTUNE stanowi niezwyk\u0142y krok naprz\u00f3d w poszukiwaniu leczenia zespo\u0142u duplikacji MECP2. Podobnie jak w przypadku badania klinicznego HERO, nowatorskie zastosowanie technologii oligonukleotyd\u00f3w antysensownych stanowi najnowocze\u015bniejsze podej\u015bcie do leczenia tej choroby, daj\u0105c now\u0105 nadziej\u0119 rodzinom i spo\u0142eczno\u015bci MDS.<\/strong>&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p><a href=\"https:\/\/dupmecp2.eu\/recruitement-hero\/\"><\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Badanie ATTUNE jest badaniem klinicznym fazy 1\/2 sponsorowanym przez firm\u0119 Ionis. Jego celem jest ocena ION440, badanej terapii antysensownym oligonukleotydem (ASO) zaprojektowanej w celu wyeliminowania pierwotnej przyczyny zespo\u0142u duplikacji MECP2 (MDS). <\/p>","protected":false},"author":73,"featured_media":1570,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_jf_save_progress":"","footnotes":""},"categories":[11,9],"tags":[],"class_list":["post-1564","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-aso","category-research"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1564","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/users\/73"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1564"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1564\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":1565,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1564\/revisions\/1565"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1570"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1564"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1564"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1564"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}