{"id":1562,"date":"2025-03-12T11:31:49","date_gmt":"2025-03-12T10:31:49","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=1562"},"modified":"2025-05-20T23:55:36","modified_gmt":"2025-05-20T21:55:36","slug":"recruitment-starts-for-hero-crispr-cas13-clinical-trial-for-mds","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/pl\/2025\/03\/12\/recruitment-starts-for-hero-crispr-cas13-clinical-trial-for-mds\/","title":{"rendered":"Rozpoczyna si\u0119 rekrutacja do badania klinicznego HERO: CRISPR Cas13 dla MDS"},"content":{"rendered":"

Informacje o technologii<\/a><\/p>\n\n\n\n

Przegl\u0105d procesu<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

Badanie HERO obejmuje pojedyncze wstrzykni\u0119cie HG204 drog\u0105 dokomorow\u0105, podaj\u0105c terapi\u0119 bezpo\u015brednio do m\u00f3zgu. Rekrutacja do badania rozpocz\u0119\u0142a si\u0119 w pa\u017adzierniku 2024 r., a badanie ma na celu rekrutacj\u0119 sze\u015bciu uczestnik\u00f3w p\u0142ci m\u0119skiej w wieku od 2 do 18 lat, kt\u00f3rzy maj\u0105 potwierdzon\u0105 diagnoz\u0119 zespo\u0142u duplikacji MECP2. Ka\u017cdy uczestnik we\u017amie udzia\u0142 w 60-tygodniowym badaniu, sk\u0142adaj\u0105cym si\u0119 z 8-tygodniowego okresu przesiewowego, podawania leczenia i 52-tygodniowej fazy obserwacji. G\u0142\u00f3wnymi celami s\u0105 monitorowanie zdarze\u0144 niepo\u017c\u0105danych i ocena post\u0119p\u00f3w rozwojowych po leczeniu. Obecnie badanie jest prowadzone w Peking University Hospital w Pekinie w Chinach. Dalsza rekrutacja pacjent\u00f3w w Chinach b\u0119dzie zale\u017ce\u0107 od wynik\u00f3w pierwszych pacjent\u00f3w leczonych w ramach badania. <\/p>\n\n\n\n

Aby uzyska\u0107 bardziej szczeg\u00f3\u0142owe informacje, zapraszamy do zapoznania si\u0119 z protoko\u0142em badania.<\/p>\n\n\n\n

Do protoko\u0142u badania<\/a><\/p>\n\n\n\n

Pierwszy pacjent z dawk\u0105 i wst\u0119pne wyniki<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

W listopadzie HuidaGene og\u0142osi\u0142a pomy\u015blne podanie HG204 pierwszemu pacjentowi. Sze\u015b\u0107 tygodni po wstrzykni\u0119ciu pacjent nie wykaza\u0142 \u017cadnych powa\u017cnych skutk\u00f3w ubocznych i zaobserwowano wst\u0119pne oznaki skuteczno\u015bci. W ci\u0105gu najbli\u017cszych tygodni pacjent b\u0119dzie \u015bci\u015ble monitorowany w celu dalszej oceny bezpiecze\u0144stwa i skuteczno\u015bci leczenia. <\/p>\n\n\n\n

Kolejne kroki i cele<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

HuidaGene poczyni\u0142a znacz\u0105ce post\u0119py w zatwierdzeniach regulacyjnych, uzyskuj\u0105c dwa wa\u017cne oznaczenia FDA: Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) oraz Orphan Drug Designation (ODD) dla leku HG204 w leczeniu zespo\u0142u duplikacji MECP2.\nCho\u0107 badanie HERO jest prowadzone w Chinach, firma biotechnologiczna rozpocz\u0119\u0142a r\u00f3wnie\u017c rozmowy z FDA i EMA, aby zbada\u0107 mo\u017cliwo\u015b\u0107 przeprowadzenia dalszych bada\u0144 w USA i Europie. <\/p>\n\n\n\n

Opublikowane badania<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

Tymczasem HuidaGene opublikowa\u0142a szczeg\u00f3\u0142y przedklinicznych danych eksperymentalnych dotycz\u0105cych technologii CRISPR-Cas13, w tym HG204, w czasopi\u015bmie *Nature Neuroscience*. Badania wykaza\u0142y, \u017ce HG204 skutecznie obni\u017ca poziom mRNA MECP2, \u0142agodzi objawy choroby i wyd\u0142u\u017ca prze\u017cycie u myszy i naczelnych innych ni\u017c ludzie, nie powoduj\u0105c dzia\u0142a\u0144 niepo\u017c\u0105danych. Wyniki te wzmacniaj\u0105 zaufanie do prowadzonego badania klinicznego i potencja\u0142u HG204 jako opcji terapeutycznej w MDS.<\/p>\n\n\n\n

Do publikacji<\/a><\/p>\n\n\n\n

Badanie kliniczne HERO stanowi znacz\u0105cy krok w poszukiwaniu metody leczenia zespo\u0142u duplikacji MECP2. Po\u0142\u0105czenie najnowocze\u015bniejszej technologii CRISPR Cas13 i obiecuj\u0105cych wst\u0119pnych wynik\u00f3w daje nadziej\u0119 pacjentom i rodzinom dotkni\u0119tym tym zespo\u0142em. W nadchodz\u0105cych miesi\u0105cach dalsze monitorowanie i badania b\u0119d\u0105 mia\u0142y kluczowe znaczenie dla pe\u0142nego ustalenia bezpiecze\u0144stwa i skuteczno\u015bci HG204 w leczeniu MDS. <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Badanie kliniczne HERO jest pionierskim badaniem oceniaj\u0105cym HG204, now\u0105 terapi\u0119 CRISPR Cas13 edytuj\u0105c\u0105 RNA, w leczeniu zespo\u0142u duplikacji MECP2 (MDS). Sponsorowane przez HuidaGene, badanie to stanowi wa\u017cny krok w poszukiwaniu leczenia MDS. W listopadzie 2024 r. pierwszemu pacjentowi z powodzeniem podano HG204, daj\u0105c now\u0105 nadziej\u0119 spo\u0142eczno\u015bci MDS. <\/p>","protected":false},"author":73,"featured_media":1571,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_jf_save_progress":"","footnotes":""},"categories":[12,9],"tags":[],"class_list":["post-1562","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-crispr","category-research"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1562","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/users\/73"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1562"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1562\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":1563,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1562\/revisions\/1563"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1571"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1562"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1562"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1562"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}