{"id":1404,"date":"2023-12-16T17:30:00","date_gmt":"2023-12-16T16:30:00","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=1404"},"modified":"2025-02-06T18:04:25","modified_gmt":"2025-02-06T17:04:25","slug":"huidagene-a-promising-crispr-cas13-technology-from-shanghai-china","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/pl\/2023\/12\/16\/huidagene-a-promising-crispr-cas13-technology-from-shanghai-china\/","title":{"rendered":"Huidagene: Obiecuj\u0105ca technologia CRISPR-CAS13 z Szanghaju (Chiny)"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Huidagene Therapeutics is a biotechnology company based in Shanghai and New Jersey, focusing on discovering, engineering, and developing novel CRISPR-based medicines. The company focuses on muscular, ophthalmic and neurological disorders.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Firma Huidagene opracowa\u0142a HG204, wektor adenowirusowy (AAV) dostarczaj\u0105cy nowy kompleks CRISPR-Cas13 do kom\u00f3rek. Zaprojektowany dla zespo\u0142u duplikacji MECP2,&nbsp;<strong>HG204 ma na celu regulacj\u0119 nadprodukcji poziomu bia\u0142ka MeCP2 poprzez indukcj\u0119 degradacji nadeksprymowanego RNA MECP2.<\/strong>&nbsp;Ten innowacyjny kandydat na lek ma potencja\u0142 wyleczenia zespo\u0142u duplikacji MECP2 (MDS) poprzez jednokrotne podanie.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nasza organizacja prowadzi\u0142a owocne rozmowy z liderami HuidaGene, aby lepiej pozna\u0107 t\u0119 innowacyjn\u0105 technologi\u0119 oraz jej znaczenie dla przysz\u0142o\u015bci.&nbsp;<strong>Badania przedkliniczne z u\u017cyciem HG204 w humanizowanym mysim modelu MDS wykaza\u0142y znaczn\u0105 redukcj\u0119 bia\u0142ka MeCP2 i odwr\u00f3cenie objaw\u00f3w.<\/strong>&nbsp;Chocia\u017c s\u0105 to obiecuj\u0105ce wyniki, stanowi\u0105 one r\u00f3wnie\u017c drugie potwierdzenie odwracalno\u015bci objaw\u00f3w zespo\u0142u duplikacji MECP2 (MDS) po regulacji poziomu bia\u0142ka MECP2 (co wcze\u015bniej wykazano poprzez podanie terapii ASO przez prof. H. Zoghbi i jego zesp\u00f3\u0142).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Huidagene jest w trakcie finalizowania bada\u0144 przedklinicznych z HG204 i przygotowuje si\u0119 do bada\u0144 klinicznych dla pacjent\u00f3w w Chinach, kt\u00f3rych rozpocz\u0119cie zaplanowano na po\u0142ow\u0119 2024 roku.&nbsp;<\/strong>Je\u015bli ta pr\u00f3ba zako\u0144czy si\u0119 sukcesem, Huidagene zaplanuje badania kliniczne w innych krajach, takich jak USA i Europa w latach 2025-2026.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><br>31 pa\u017adziernika FDA (Agencja ds. \u017bywno\u015bci i Lek\u00f3w, organ ds. zdrowia w USA) przyzna\u0142a HG204 oznaczenie rzadkiej choroby pediatrycznej i sierocego produktu leczniczego. To oznaczenie regulacyjne jest pierwszym krokiem w kierunku bada\u0144 klinicznych poza Chinami i umo\u017cliwi przyspieszony przegl\u0105d dokumentacji po rejestracji leku. Cho\u0107 wiadomo\u015b\u0107 ta by\u0142a ca\u0142kowicie nieoczekiwana, daje ona spo\u0142eczno\u015bci dodatkow\u0105 nadziej\u0119.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nasz zesp\u00f3\u0142 pozostanie w kontakcie z Huidagene i b\u0119dzie na bie\u017c\u0105co informowa\u0142 nasz\u0105 spo\u0142eczno\u015b\u0107 o wszelkich nowych wydarzeniach.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image\"><img decoding=\"async\" src=\"https:\/\/dupmecp2.eu\/wp-content\/uploads\/2023\/12\/Huidagene_Pipeline_2023_white-edited.png\" alt=\"\" class=\"wp-image-22144\"\/><\/figure>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><a href=\"https:\/\/www.huidagene.com\/new\/news\/48\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Do komunikatu prasowego<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Huidagene Therapeutics is a biotechnology company based in Shanghai and New Jersey, focusing on discovering, engineering, and developing novel CRISPR-based medicines. The company focuses on muscular, ophthalmic and neurological disorders. Huidagene has developed HG204, an adeno-associated viral (AAV) vector delivering a novel CRISPR-Cas13 complex into cells. Designed for MECP2 duplication syndrome,&nbsp;HG204 aims to regulate the [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":73,"featured_media":1429,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_jf_save_progress":"","footnotes":""},"categories":[12,10,9],"tags":[],"class_list":["post-1404","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-crispr","category-cure","category-research"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1404","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/users\/73"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1404"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1404\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":1405,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1404\/revisions\/1405"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1429"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1404"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1404"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1404"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}