{"id":1402,"date":"2024-04-03T17:30:39","date_gmt":"2024-04-03T15:30:39","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=1402"},"modified":"2025-09-10T08:53:27","modified_gmt":"2025-09-10T06:53:27","slug":"huidagene-moving-towards-clinical-trials","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/pl\/2024\/04\/03\/huidagene-moving-towards-clinical-trials\/","title":{"rendered":"HuidaGene: W kierunku bada\u0144 klinicznych nad MDS"},"content":{"rendered":"

W lutym 2024 roku David Covini, prezes organizacji DupMECP2, odwiedzi\u0142 innowacyjn\u0105 firm\u0119 biotechnologiczn\u0105 HuidaGene Therapeutics w Szanghaju. Wizyta ta da\u0142a ekscytuj\u0105cy wgl\u0105d w przysz\u0142o\u015b\u0107 terapii zespo\u0142u duplikacji MECP2 (MDS).<\/p>\n\n\n\n

Kierowana przez dr Alvina Luk, CEO HuidaGene, firma jest liderem w opracowywaniu prze\u0142omowej technologii CRISPR, kt\u00f3ra mo\u017ce zrewolucjonizowa\u0107 \u017cycie dzieci dotkni\u0119tych MDS. <\/p>\n\n\n\n

Wizyta by\u0142a niesamowit\u0105 okazj\u0105, aby z pierwszej r\u0119ki zobaczy\u0107 najnowocze\u015bniejsze udogodnienia i kreatywne \u015brodowisko, kt\u00f3re sprzyja tak innowacyjnym badaniom. Przestrze\u0144 biurowa obejmuje nawet \u015bciank\u0119 wspinaczkow\u0105, promuj\u0105c\u0105 dynamiczn\u0105 i kreatywn\u0105 atmosfer\u0119 pracy.<\/p>\n\n\n\n

\"\"<\/figure>\n\n\n\n

Alvin oraz jego Dyrektor Medyczny ds. MDS, dr Gloria Tang, przedstawili szczeg\u00f3\u0142y technologii edycji RNA CRISPR-Cas13 dla zespo\u0142u duplikacji MECP2, nazwanej HG204. Obiecuj\u0105ce dane i wst\u0119pne wyniki bada\u0144 toksyczno\u015bci na naczelnych innych ni\u017c ludzie zaowocowa\u0142y ekscytuj\u0105cym rozwojem sytuacji. Badanie kliniczne firmy dotycz\u0105ce MDS, pierwotnie planowane do rozpocz\u0119cia w drugiej po\u0142owie 2024 roku, ju\u017c otrzyma\u0142o zatwierdzenie komisji etycznych w dw\u00f3ch szpitalach, z planem rekrutacji pacjent\u00f3w z MDS jeszcze przed ko\u0144cem roku.<\/p>\n\n\n\n

To fantastyczna wiadomo\u015b\u0107 dla spo\u0142eczno\u015bci MDS. Nadchodz\u0105ce badanie kliniczne HG204 MDS, named \"HERO\", pocz\u0105tkowo obejmie co najmniej 4 pacjent\u00f3w, kt\u00f3rzy b\u0119d\u0105 \u015bci\u015ble monitorowani przez rok. Pierwsza faza tego badania zostanie przeprowadzona w Chinach. Dalsza rekrutacja pacjent\u00f3w w Chinach b\u0119dzie zale\u017ce\u0107 od pierwszych wst\u0119pnych wynik\u00f3w badania interwencyjnego. <\/p>\n\n\n\n

HuidaGene poczyni\u0142a ju\u017c znacz\u0105ce post\u0119py w zatwierdzeniach regulacyjnych, uzyskuj\u0105c dwa oznaczenia FDA dla leku HG204 w leczeniu zespo\u0142u duplikacji MECP2: Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) oraz Orphan Drug Designation (ODD). Firma nawi\u0105za\u0142a r\u00f3wnie\u017c kontakt zar\u00f3wno z FDA, jak i EMA w celu przeprowadzenia dalszych bada\u0144 w USA i Europie.<\/p>\n\n\n\n

Mo\u017cliwo\u015b\u0107 osobistego kontaktu z Alvinem i Glori\u0105 by\u0142a dla nas zaszczytem. Cieszymy si\u0119, \u017ce mo\u017cemy by\u0107 cz\u0119\u015bci\u0105 tej podr\u00f3\u017cy i z niecierpliwo\u015bci\u0105 czekamy na informowanie naszej spo\u0142eczno\u015bci o post\u0119pach w tej potencjalnie zmieniaj\u0105cej \u017cycie technologii.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

In February 2024, David Covini, President of DupMECP2, visited the innovative biotech company HuidaGene Therapeutics in Shanghai. The visit provided an exciting glimpse into the future for a treatment for MECP2 duplication syndrome (MDS). Led by Dr. Alvin Luk, CEO at HuidaGene, the Company is at the forefront of developing a groundbreaking CRISPR technology that […]<\/p>\n","protected":false},"author":73,"featured_media":3480,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_jf_save_progress":"","footnotes":""},"categories":[12,10,9],"tags":[],"class_list":["post-1402","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-crispr","category-cure","category-research"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1402","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/users\/73"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1402"}],"version-history":[{"count":4,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1402\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":3561,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1402\/revisions\/3561"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3480"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1402"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1402"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/pl\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1402"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}