Napisane przez Davida i zrecenzowane przez Ionis<\/p>\n\n\n\n
W zwi\u0105zku z niedawnym og\u0142oszeniem firmy Ionis o nadchodz\u0105cym badaniu klinicznym, chcemy zapewni\u0107 lepsze zrozumienie tego badania. Szczeg\u00f3lnie wa\u017cne jest, aby rodziny rozwa\u017caj\u0105ce w\u0142\u0105czenie swojego dziecka do badania klinicznego wiedzia\u0142y, czym jest badanie kliniczne, zw\u0142aszcza w kontek\u015bcie rzadkich chor\u00f3b, takich jak zesp\u00f3\u0142 duplikacji MECP2 (MDS).<\/p>\n\n\n\n
Badanie kliniczne to badanie naukowe, kt\u00f3re bada nowe potencjalne metody leczenia, oceniaj\u0105c ich bezpiecze\u0144stwo i wp\u0142yw na ludzi. Badania kliniczne s\u0105 cz\u0119sto przeprowadzane jako cz\u0119\u015b\u0107 wi\u0119kszego programu rozwoju klinicznego. Program rozwoju klinicznego to seria bada\u0144 klinicznych przeprowadzanych w fazach progresywnych (tj. faza 1-3), maj\u0105cych na celu ustalenie, czy nowe potencjalne leki lub terapie s\u0105 zar\u00f3wno odpowiednio bezpieczne, jak i znacz\u0105co skuteczne.<\/p>\n\n\n\n
W przypadku MDS, Ionis wkr\u00f3tce rozpocznie pierwsze badanie kliniczne maj\u0105ce na celu ocen\u0119 nowego potencjalnego leczenia o nazwie ION440. Badanie to, named ATTUNE, zosta\u0142o niedawno og\u0142oszone przez Ionis na stronie clinicaltrials.gov pod oficjalnym tytu\u0142em \"A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients With MECP2 Duplication Syndrome\".<\/p>\n\n\n\n
Rozpakujmy, co to oznacza.<\/p>\n\n\n\n
Faza 1-2 badania:<\/strong> Faza 1 oznacza pierwsze podanie leku ludziom (cz\u0119sto okre\u015blane jako \"pierwsze badanie na ludziach\"). Faza 1 ma g\u0142\u00f3wnie na celu okre\u015blenie pocz\u0105tkowego bezpiecze\u0144stwa i tolerancji badanego leku w r\u00f3\u017cnych dawkach, s\u0105 one zwykle ma\u0142e i stosunkowo szybkie. Badania fazy 2 dostarczaj\u0105 dodatkowych dowod\u00f3w bezpiecze\u0144stwa, badaj\u0105c wp\u0142yw badanego leku u wi\u0119kszej liczby os\u00f3b przez d\u0142u\u017cszy czas. Cz\u0119sto w badaniach fazy 2, w tym ATTUNE, badacze staraj\u0105 si\u0119 r\u00f3wnie\u017c zrozumie\u0107, jak ludzie reaguj\u0105 na r\u00f3\u017cne dawki badanego leku. Badanie ATTUNE jest po\u0142\u0105czeniem bada\u0144 fazy 1 i fazy 2.<\/p>\n\n\n\n Randomizowane, podw\u00f3jnie za\u015blepione, kontrolowane placebo:<\/strong> Oznacza to, \u017ce uczestnicy s\u0105 losowo przydzielani do leczenia ION440 lub leczenia pozorowanego (bez wstrzykni\u0119cia ION440, ale z tak\u0105 sam\u0105 procedur\u0105 sedacji jak w grupie leczonej) w stosunku 3:1 (3 pacjent\u00f3w otrzymuj\u0105cych ION440 na 1 pacjenta nieotrzymuj\u0105cego leczenia). Ani uczestnicy, ani badacze nie wiedz\u0105, kto otrzymuje prawdziwe leczenie, a kto pozorowane.<\/p>\n\n\n\n Rami\u0119 kontrolne jest cz\u0119sto stosowane, gdy (1) oznaki i objawy choroby r\u00f3\u017cni\u0105 si\u0119 w zale\u017cno\u015bci od osoby (2) istnieje ograniczona historia naturalna w okre\u015blonej populacji badanej w badaniu (3) cele badania klinicznego mog\u0105 by\u0107 uj\u0119te w spos\u00f3b, kt\u00f3ry mo\u017cna uzna\u0107 za subiektywny lub podlegaj\u0105cy stronniczo\u015bci oraz (4) istnieje ograniczone zrozumienie, w jaki spos\u00f3b okre\u015blona populacja os\u00f3b w\u0142\u0105czonych do badania zareaguje na okre\u015blone rodzaje procedur, takie jak sedacja i nak\u0142ucie l\u0119d\u017awiowe, kt\u00f3re s\u0105 potrzebne do podania ION440.<\/p>\n\n\n\n Wielokrotnie zwi\u0119kszana dawka (MAD):<\/strong> Oznacza to, \u017ce badacze podaj\u0105 kolejno coraz wi\u0119ksze dawki badanego leku r\u00f3\u017cnym grupom uczestnik\u00f3w, aby sprawdzi\u0107, ile leku mo\u017cna bezpiecznie poda\u0107.<\/p>\n\n\n\n Cz\u0119\u015b\u0107 1 i cz\u0119\u015b\u0107 2 procesu:<\/strong> ATTUNE jest podzielony na dwie cz\u0119\u015bci. Wszystkie osoby przyj\u0119te do badania rozpoczn\u0105 udzia\u0142 w Cz\u0119\u015bci 1. W Cz\u0119\u015bci 1, 75% uczestnik\u00f3w otrzyma ION440, a 25% otrzyma leczenie pozorowane przez oko\u0142o 36 tygodni. Po pomy\u015blnym zako\u0144czeniu przez Ionis przegl\u0105du bezpiecze\u0144stwa we wczesnej cz\u0119\u015bci badania, uczestnicy, kt\u00f3rzy uko\u0144czyli Cz\u0119\u015b\u0107 1, b\u0119d\u0105 mieli mo\u017cliwo\u015b\u0107 otrzymywania ION440 przez okres do 156 tygodni podczas otwartego rozszerzenia (LTE), znanego jako Cz\u0119\u015b\u0107 2.<\/p>\n\n\n\n Bezpiecze\u0144stwo, tolerancja, farmakokinetyka, farmakodynamika: <\/strong>Okre\u015blaj\u0105 one cele badania fazy 1-2 dla ION440 poprzez ocen\u0119, czy lub jakie skutki uboczne mo\u017cna zaobserwowa\u0107 po podaniu ION440, co organizm robi z ION440, co ION440 robi z ludzkim cia\u0142em.<\/p>\n\n\n\n Kryteria w\u0142\u0105czenia i wy\u0142\u0105czenia:<\/strong> S\u0105 to zasady okre\u015blaj\u0105ce, kto mo\u017ce wzi\u0105\u0107 udzia\u0142 w badaniu klinicznym. Na przyk\u0142ad w tym badaniu uczestnicy musz\u0105 by\u0107 p\u0142ci m\u0119skiej, w wieku od 2 do 65 lat, mie\u0107 potwierdzon\u0105 diagnoz\u0119 MDS i by\u0107 w stanie uko\u0144czy\u0107 wszystkie procedury badania. Istniej\u0105 r\u00f3wnie\u017c pewne warunki, kt\u00f3re mog\u0105 uniemo\u017cliwi\u0107 uczestnictwo w badaniu, takie jak z\u0142o\u017cona posta\u0107 MDS, okre\u015blone schorzenia lub leczenie niekt\u00f3rymi innymi lekami.<\/p>\n\n\n\n Nale\u017cy pami\u0119ta\u0107, \u017ce udzia\u0142 w badaniach klinicznych jest dobrowolny, a rodziny mog\u0105 wycofa\u0107 si\u0119 w dowolnym momencie, je\u015bli uznaj\u0105, \u017ce nie le\u017cy to w najlepszym interesie ich dziecka.<\/p>\n\n\n\n Rozpocz\u0119cie badania:<\/strong> Szacowana data rozpocz\u0119cia badania ATTUNE to sierpie\u0144 2024 roku. Harmonogram ten mo\u017ce jednak ulec zmianie w zale\u017cno\u015bci od krok\u00f3w regulacyjnych, takich jak zatwierdzenie przez komisj\u0119 etyczn\u0105, podpisanie umowy i inne zatwierdzenia wymagane w ka\u017cdym szpitalu, w kt\u00f3rym prowadzone b\u0119dzie badanie. Rejestracja pacjent\u00f3w rozpocznie si\u0119 po podpisaniu wszystkich zg\u00f3d zar\u00f3wno przez firm\u0119 Ionis, jak i szpital.<\/p>\n\n\n\n Nale\u017cy pami\u0119ta\u0107, \u017ce badania kliniczne maj\u0105 zasadnicze znaczenie dla rozwoju wiedzy medycznej i znajdowania nowych metod leczenia, a tak\u017ce daj\u0105 nadziej\u0119 osobom i rodzinom dotkni\u0119tym rzadkimi chorobami.<\/p>\n\n\n\n ION440 jest lekiem badanym i nie zosta\u0142 zatwierdzony do obrotu jako lek na jakiekolwiek schorzenie, w tym MDS, w \u017cadnym kraju. Osoby maj\u0105ce pytania dotycz\u0105ce zmian w ich stanie zdrowia i og\u00f3lnej opiece zdrowotnej powinny porozmawia\u0107 ze swoim lekarzem.<\/p>\n\n\n\n B\u0105d\u017a na bie\u017c\u0105co z naszym webinarium na temat bada\u0144 klinicznych i ATTUNE, kt\u00f3re ma zosta\u0107 opublikowane do ko\u0144ca wrze\u015bnia 2024 roku.<\/p>\n\n\n\n