De werving van pati\u00ebnten voor de baanbrekende ATTUNE klinische studie is officieel begonnen! De eerste locatie opende in november 2024 in het Baylor College of Medicine in Houston, Texas (VS) en markeerde daarmee de start van deze Fase 1\/2-studie. Eind januari 2025 werd een tweede locatie geopend in Minnesota (VS). Aanvullende locaties in de Verenigde Staten en wereldwijd zullen naar verwachting binnenkort worden geopend. <\/p>\n\n\n\n
Studieoverzicht<\/strong> <\/p>\n\n\n\n De ATTUNE-studie is de eerste keer dat ION440 wordt toegediend aan mensen. De onderzoeks-ASO-therapie heeft als doel de MECP2 mRNA-niveaus te verlagen bij mensen met MDS, waarbij de hoofdoorzaak van de symptomen veroorzaakt door MECP2-overexpressie wordt aangepakt. <\/p>\n\n\n\n Deze potenti\u00eble behandelingsaanpak heeft indrukwekkende resultaten laten zien tijdens preklinische onderzoeksexperimenten. Studies uitgevoerd in 2021 in muismodellen van MDS toonden aan dat ASO-therapie effectief MECP2-niveaus verlaagde en ziektesymptomen verminderde zonder significante bijwerkingen. Bijna 10 jaar geleden zorgden deze bevindingen voor veel opwinding en hoop binnen de MDS-gemeenschap. <\/p>\n\n\n\n Zie publicatie<\/a><\/p>\n\n\n\n De studie schrijft mannelijke deelnemers in van 2 tot 65 jaar met een bevestigde diagnose van het MECP2 Duplicatie Syndroom. De studie wordt verdeeld in 2 delen. Deel 1 (Meerdere oplopende doses) zal 36 weken duren voor elke deelnemer. Tijdens deze fase worden deelnemers gerandomiseerd om ofwel ION440 ofwel een schijnbehandeling te ontvangen. Na voltooiing van deel 1 kan een deelnemer overgaan naar deel 2 (langetermijnverlenging) en ION440 ontvangen gedurende maximaal 156 weken. <\/p>\n\n\n\n Elke deelnemer zal een gedetailleerd schema volgen, waaronder een eerste screeningsperiode, toediening van ION440 en een vervolgfase om de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid van de potenti\u00eble medicamenteuze behandeling te evalueren. Deelnemers worden achtereenvolgens ingeschreven in verschillende cohorten, waarbij elk cohort een ander dosisniveau van ION440 krijgt. <\/p>\n\n\n\n Voor meer details over het onderzoeksprotocol en de algehele onderzoeksopzet nodigen we u uit om de volgende bronnen te bekijken: <\/p>\n\n\n\n Volgende stappen en doelen<\/strong> <\/p>\n\n\n\n Als een Fase 1\/2 klinische studie is het primaire doel van ATTUNE om de veiligheid en verdraagbaarheid van ION440 te evalueren. De bevindingen van de ATTUNE-studie zullen waardevolle informatie opleveren voor toekomstige studies om de werkzaamheid van ION440 als behandeling voor MDS verder te evalueren. <\/p>\n\n\n\n De onderzoeksteams van het Children's Hospital in Houston en Gillette Children's Specialty Healthcare in Minnesota zijn momenteel pati\u00ebnten aan het werven om te beginnen met de toediening van de onderzoekstherapie. <\/p>\n\n\n\n De lancering van de ATTUNE klinische studie markeert een buitengewone stap voorwaarts in de zoektocht naar een behandeling voor het MECP2 Duplicatie Syndroom. Net als voor de HERO klinische studie, vertegenwoordigt het nieuwe gebruik van Antisense Oligonucleotide-technologie een baanbrekende benadering voor de behandeling van deze aandoening, die nieuwe hoop biedt aan families en de MDS-gemeenschap.<\/strong> <\/p>\n\n\n\n\n