{"id":1402,"date":"2024-04-03T17:30:39","date_gmt":"2024-04-03T15:30:39","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=1402"},"modified":"2025-09-10T08:53:27","modified_gmt":"2025-09-10T06:53:27","slug":"huidagene-moving-towards-clinical-trials","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/nl\/2024\/04\/03\/huidagene-moving-towards-clinical-trials\/","title":{"rendered":"HuidaGene: Op weg naar klinische proeven voor MDS"},"content":{"rendered":"<p>In februari 2024 bezocht David Covini, voorzitter van DupMECP2, het innovatieve biotechbedrijf HuidaGene Therapeutics in Shanghai. Het bezoek bood een opwindende blik in de toekomst voor een behandeling voor het MECP2 duplicatie syndroom (MDS).<\/p>\n\n\n\n<p>Onder leiding van Dr. Alvin Luk, CEO bij HuidaGene, loopt het bedrijf voorop in de ontwikkeling van een baanbrekende CRISPR-technologie die een revolutie teweeg kan brengen in het leven van kinderen die getroffen zijn door MDS.&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p>Het bezoek was een geweldige kans om met eigen ogen de geavanceerde faciliteiten en de creatieve omgeving te zien die zulk innovatief onderzoek stimuleert. De kantoorruimte heeft zelfs een klimmuur, wat een dynamische en creatieve werksfeer bevordert.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-large\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" width=\"1920\" height=\"1080\" src=\"https:\/\/remeds.org\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/Newsletter-1-edited.png\" alt=\"\" class=\"wp-image-3480\" srcset=\"https:\/\/remeds.org\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/Newsletter-1-edited.png 1920w, https:\/\/remeds.org\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/Newsletter-1-edited-300x169.png 300w, https:\/\/remeds.org\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/Newsletter-1-edited-1024x576.png 1024w, https:\/\/remeds.org\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/Newsletter-1-edited-768x432.png 768w, https:\/\/remeds.org\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/Newsletter-1-edited-1536x864.png 1536w, https:\/\/remeds.org\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/Newsletter-1-edited-18x10.png 18w\" sizes=\"(max-width: 1920px) 100vw, 1920px\" \/><\/figure>\n\n\n\n<p>Alvin en zijn medisch directeur van MDS, Dr. Gloria Tang, presenteerden de details van de CRISPR-Cas13 RNA-editing technologie voor het MECP2 Duplicatie Syndroom, genaamd HG204. De veelbelovende gegevens en voorlopige resultaten van toxiciteitsstudies op niet-menselijke primaten hebben geleid tot een opwindende ontwikkeling. De klinische MDS-studie van het bedrijf, die aanvankelijk gepland was om in de tweede helft van 2024 van start te gaan, heeft al goedkeuring van de ethische commissie van twee ziekenhuizen gekregen met het plan om MDS-pati\u00ebnten in te schrijven voor het einde van het jaar.<\/p>\n\n\n\n<p>Dit is fantastisch nieuws voor de MDS-gemeenschap. De aankomende HG204 MDS klinische studie, genaamd \"HERO\", zal in eerste instantie minimaal 4 pati\u00ebnten behandelen die een jaar lang nauwlettend gevolgd zullen worden. De eerste fase van deze studie zal worden uitgevoerd in China. Verdere inclusie van pati\u00ebnten in China zal afhangen van de eerste voorlopige resultaten van de interventiestudie.&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p class=\"translation-block\">HuidaGene heeft al aanzienlijke vooruitgang geboekt op het gebied van regelgevende goedkeuring, door twee FDA-aanwijzingen te verkrijgen (Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) en Orphan Drug Designation (ODD)) voor HG204 voor de behandeling van het MECP2 duplicatie syndroom. Ze hebben ook contact opgenomen met zowel de FDA als de EMA voor verdere studies in de VS en Europa.<\/p>\n\n\n\n<p>Het was een voorrecht om persoonlijk contact te hebben met Alvin en Gloria. We vinden het geweldig om deel uit te maken van deze reis en kijken ernaar uit om onze gemeenschap op de hoogte te houden van de voortgang van deze mogelijk levensveranderende technologie.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>In February 2024, David Covini, President of DupMECP2, visited the innovative biotech company HuidaGene Therapeutics in Shanghai. The visit provided an exciting glimpse into the future for a treatment for MECP2 duplication syndrome (MDS). Led by Dr. Alvin Luk, CEO at HuidaGene, the Company is at the forefront of developing a groundbreaking CRISPR technology that [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":73,"featured_media":3480,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_jf_save_progress":"","footnotes":""},"categories":[12,10,9],"tags":[],"class_list":["post-1402","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-crispr","category-cure","category-research"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1402","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/users\/73"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1402"}],"version-history":[{"count":4,"href":"https:\/\/remeds.org\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1402\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":3561,"href":"https:\/\/remeds.org\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1402\/revisions\/3561"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3480"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1402"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1402"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/nl\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1402"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}