{"id":3562,"date":"2025-06-02T08:54:11","date_gmt":"2025-06-02T06:54:11","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=3562"},"modified":"2025-11-14T09:26:07","modified_gmt":"2025-11-14T08:26:07","slug":"umass-licenses-sirna-mecp2-duplication-syndrome","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/it\/2025\/06\/02\/umass-licenses-sirna-mecp2-duplication-syndrome\/","title":{"rendered":"Un nuovo passo avanti nella ricerca di una cura: UMass Chan concede in licenza la tecnologia siRNA \u00a0"},"content":{"rendered":"<p>La UMass Chan Medical School ha concesso la licenza di una promettente tecnologia basata su siRNA alla M2DS, una startup dedicata a far progredire la tecnologia come trattamento per la sindrome da duplicazione di MECP2. Questo rappresenta un passo avanti significativo nella traduzione della ricerca all'avanguardia in realt\u00e0 clinica.<a href=\"https:\/\/dupmecp2.eu\/recruitement-hero\/\"><\/a><\/p>\n\n\n\n<p>La tecnologia \u00e8 stata sviluppata nel laboratorio della dottoressa Khvorova, con il progetto guidato da Vignesh Hariharan. Le prime ricerche sono state rese possibili grazie ai finanziamenti di Cure MDS e del Rett Syndrome Research Trust. Questo siRNA agisce prendendo di mira e degradando l'RNA messaggero responsabile della sovrapproduzione della proteina MeCP2. <\/p>\n\n\n\n<p>Negli studi sui topi, una dose ha raggiunto efficacemente il cervello e il midollo spinale e potrebbe richiedere solo una o due somministrazioni all'anno. Dando in licenza questa tecnologia a M2DS, la terapia entra ora in un percorso in cui pu\u00f2 ricevere il supporto necessario per avanzare verso le sperimentazioni sull'uomo. <\/p>\n\n\n\n<p>Oltre agli studi clinici in corso di Ionis e HuidaGene, questo traguardo potrebbe aggiungere un'aggiunta promettente alla pipeline di potenziali trattamenti per questo disturbo raro e complesso.<\/p>\n\n\n\n<p><\/p>\n\n\n\n<p><a href=\"https:\/\/bridge.umassmed.edu\/s\/news\/news-article\/umass-chan-licenses-sirna-therapeutics-for-mecp2-duplication-syndrome-MCMWKNCJYQ25CQHF5YITTOM757HU\">Vedi comunicato stampa<\/a><\/p>\n\n\n\n<p><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>UMass Chan Medical School has licensed a promising siRNA-based technology to M2DS, a startup company dedicated to advancing the technology as a treatment for MECP2 Duplication Syndrome. This marks a major step forward in translating cutting-edge research into clinical reality. The technology was developed in the lab of Dr. Khvorova, with the project led by [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":114,"featured_media":3563,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_jf_save_progress":"","footnotes":""},"categories":[9,24],"tags":[],"class_list":["post-3562","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-research","category-sirna"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3562","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/114"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3562"}],"version-history":[{"count":3,"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3562\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":3567,"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3562\/revisions\/3567"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3563"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3562"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3562"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3562"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}