{"id":3538,"date":"2025-05-20T08:38:37","date_gmt":"2025-05-20T06:38:37","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=3538"},"modified":"2025-09-10T08:52:55","modified_gmt":"2025-09-10T06:52:55","slug":"early-results-hero-trial","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/it\/2025\/05\/20\/early-results-hero-trial\/","title":{"rendered":"Risultati preliminari promettenti dallo studio HERO sull'MDS"},"content":{"rendered":"

All'inizio di quest'anno, Alvin Luk ha partecipato alla CRISPR Medicine Conference a Copenaghen per fornire un aggiornamento sulla sperimentazione clinica HERO per la sindrome da duplicazione del MECP2. La presentazione di Alvin \u00e8 disponibile su YouTube per la comunit\u00e0.<\/p>\n\n\n\n

In questo video, imparerai la terapia sperimentale CRISPR-Cas13 di Huidagene, HG204<\/strong>, e vedere i progressi nel primo bambino trattato, tre mesi dopo aver ricevuto il farmaco sperimentale. Salta a minuto 26:00<\/strong> per riprese video del paziente.<\/p>\n\n\n\n

Questi primi risultati sono molto incoraggianti e suggeriscono ulteriormente che il ripristino dei livelli di proteina MeCP2 potrebbe essere una strategia promettente per affrontare la MDS.<\/p>\n\n\n\n

Un secondo bambino \u00e8 gi\u00e0 stato trattato con HG204 e si prevede che fino a sei pazienti saranno arruolati sequenzialmente in questo studio in Cina.<\/p>\n\n\n\n

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Al video<\/a><\/p>\n\n\n\n

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Earlier this year, Alvin Luk attended the CRISPR Medicine Conference in Copenhagen to provide an update on the HERO clinical trial for MECP2 Duplication Syndrome. Alvin\u2019s presentation is available for the community to watch on YouTube. In this video, you\u2019ll learn about Huidagene\u2019s experimental CRISPR-Cas13 therapy, HG204, and see the progress in the first treated […]<\/p>\n","protected":false},"author":114,"featured_media":3553,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_jf_save_progress":"","footnotes":""},"categories":[12,10,9],"tags":[],"class_list":["post-3538","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-crispr","category-cure","category-research"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3538","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/114"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3538"}],"version-history":[{"count":10,"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3538\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":3559,"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3538\/revisions\/3559"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3553"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3538"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3538"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3538"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}