{"id":3482,"date":"2025-06-14T15:25:00","date_gmt":"2025-06-14T13:25:00","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=3482"},"modified":"2025-11-14T09:19:28","modified_gmt":"2025-11-14T08:19:28","slug":"survey-results-the-global-mecp2-duplication-community-speaks","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/it\/2025\/06\/14\/survey-results-the-global-mecp2-duplication-community-speaks\/","title":{"rendered":"Risultati del sondaggio: La comunit\u00e0 mondiale della duplicazione MECP2 parla"},"content":{"rendered":"

La ricerca sulla sindrome da duplicazione MECP2 ha compiuto un passo senza precedenti: entrare nel mondo degli studi clinici. Questa \u00e8 una scintilla di speranza per molte famiglie che hanno lavorato instancabilmente per anni per garantire un futuro migliore ai loro figli.<\/p>\n\n\n\n

Con il lancio di studi clinici di fase iniziale come ATTUNE (ION440 di Ionis) negli Stati Uniti e HERO (HG204 di HuidaGene) in Cina, stiamo assistendo a un momento storico nella ricerca di un trattamento. Questi studi di fase 1\/2 contribuiranno a determinare se questi farmaci sperimentali sono sicuri e potenzialmente efficaci, ma sono solo l'inizio.<\/p>\n\n\n\n

Per prepararci a ci\u00f2 che verr\u00e0, incluse le sperimentazioni di fase pi\u00f9 avanzata, abbiamo lanciato un sondaggio globale nel marzo 2024. L'obiettivo \u00e8 identificare l'interesse e la prontezza tra le famiglie di tutto il mondo, in modo da poter supportare le prossime fasi di progettazione, pianificazione e selezione dei siti delle sperimentazioni, qualora quelle attuali mostrino risultati promettenti. Il sondaggio ha raccolto risposte da 94 famiglie di diversi continenti.<\/p>\n\n\n\n

Desideriamo ringraziare sinceramente tutte le famiglie che hanno dedicato il loro tempo a partecipare. <\/strong>Ogni risposta ci aiuta a raccogliere informazioni preziose dalla comunit\u00e0 e, in ultima analisi, a sostenere meglio la comunit\u00e0.<\/p>\n\n\n\n

Vi invitiamo a esplorare i risultati dell'indagine riassunti qui di seguito.<\/p>\n\n\n\n

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Un totale di 94 famiglie di tutto il mondo ha partecipato al sondaggio, dimostrando un forte interesse globale per la partecipazione agli studi clinici. La maggior parte delle risposte proveniva dall'Europa e dal Nord America. Complessivamente, 91% dei partecipanti erano assistenti o genitori di bambini e 9% erano assistenti o genitori di bambine. I bambini rappresentati in questo sondaggio hanno un'et\u00e0 compresa tra 0 e 34 anni.<\/p>\n\n\n\n

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Disponibilit\u00e0 a partecipare a uno studio clinico: <\/strong>Ogni partecipante poteva scegliere una sola risposta. Percentuale basata su 94 intervistati.<\/em><\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n

Indipendentemente dal sesso, dall'et\u00e0 o dalla distribuzione geografica, la maggior parte degli intervistati (77%) ha espresso un forte interesse a iscrivere il proprio figlio a una sperimentazione clinica. Nel frattempo, 19% erano indecisi e 4% non desideravano partecipare.<\/p>\n\n\n\n

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Fattori chiave che influenzano la partecipazione alla sperimentazione: <\/strong>Ogni intervistato poteva selezionare pi\u00f9 di un fattore. Le dimensioni dei cerchi e le percentuali rappresentano la percentuale di intervistati totali (n=94) che hanno selezionato ciascuna opzione.<\/em><\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n

Per capire meglio cosa influenza questo interesse, \u00e8 stato chiesto alle famiglie di identificare i fattori chiave che considerano quando decidono se iscrivere il proprio figlio a uno studio clinico. La preoccupazione pi\u00f9 frequentemente selezionata \u00e8 stata il rischio connesso al trattamento o alla procedura (scelta da 86 su 94 intervistati, 91%). Il potenziale beneficio del trattamento \u00e8 seguito a ruota (77 risposte su 94, 82%). Il luogo dello studio (60 risposte, 64%), il supporto per il viaggio e l'alloggio (47 risposte, 50%) e la durata dello studio (37 risposte, 39%) sono stati scelti meno frequentemente.<\/p>\n\n\n\n

Conclusione<\/strong><\/p>\n\n\n\n

I risultati di questo sondaggio forniscono preziose informazioni sulle prospettive e le priorit\u00e0 delle famiglie colpite dalla sindrome da duplicazione del MECP2.
Nonostante le differenze di et\u00e0, sesso e geografia, una forte maggioranza di famiglie ha espresso interesse a partecipare a studi clinici.<\/p>\n\n\n\n

Il rischio e il potenziale beneficio sono stati i fattori pi\u00f9 importanti che hanno guidato il processo decisionale, mentre gli aspetti logistici come il luogo, il viaggio e la durata della sperimentazione, sebbene meno critici, rimangono considerazioni importanti.<\/p>\n\n\n\n

Sebbene le sperimentazioni ATTUNE e HERO stiano attualmente raccogliendo dati first-in-human, ci auguriamo che alcune di queste domande e preoccupazioni vengano affrontate nel tempo.<\/p>\n\n\n\n

Nel frattempo, la nostra comunit\u00e0 deve gi\u00e0 prepararsi a ci\u00f2 che verr\u00e0. Se i primi risultati della sperimentazione sono promettenti, una partecipazione pi\u00f9 ampia sar\u00e0 essenziale per gli studi di fase successiva e per l'accesso globale. Questa indagine \u00e8 stata progettata per sostenere questa preparazione, comprendendo dove si trovano le famiglie, di quale supporto hanno bisogno e quanto sono disposte a partecipare.<\/p>\n\n\n\n

Questo sondaggio \u00e8 pi\u00f9 di semplici dati; \u00e8 uno specchio di una comunit\u00e0 impegnata e connessa a livello globale, pronta a muovere i prossimi passi verso il progresso.
Per le famiglie che non hanno ancora partecipato, il sondaggio \u00e8 ancora aperto. Non \u00e8 mai troppo tardi per far sentire la propria voce e contribuire a plasmare il futuro della ricerca clinica.<\/p>\n\n\n\n

Partecipa al sondaggio<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Research on MECP2 Duplication Syndrome has taken an unprecedented step: entering the world of clinical trials. This is a spark of hope for many families who have worked tirelessly for years to provide a better future for their children. With the launch of early-stage clinical trials such as ATTUNE (ION440 by Ionis) in the U.S. […]<\/p>\n","protected":false},"author":114,"featured_media":3557,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_jf_save_progress":"","footnotes":""},"categories":[23],"tags":[],"class_list":["post-3482","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-survey"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3482","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/114"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3482"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3482\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":3496,"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3482\/revisions\/3496"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3557"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3482"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3482"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3482"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}