La nostra organizzazione ha avuto colloqui produttivi con i leader di Huidagene per saperne di pi\u00f9 su questa tecnologia innovativa e su ci\u00f2 che significa per il futuro. Gli studi preclinici condotti con HG204 in un modello murino umanizzato di MDS hanno dimostrato una riduzione significativa della proteina MeCP2 e un'inversione dei sintomi.<\/strong> Sebbene si tratti di risultati incoraggianti, questa \u00e8 anche la seconda prova della reversibilit\u00e0 dei sintomi della MDS dopo la regolazione dei livelli della proteina MECP2 (come precedentemente dimostrato dalla somministrazione dell'ASO da parte del Prof. H. Zoghbi & Team).<\/p>\n\n\n\n Huidagene sta ultimando gli studi preclinici con HG204 e si sta preparando per una sperimentazione clinica su pazienti in Cina, il cui inizio \u00e8 previsto per la met\u00e0 del 2024. <\/strong>Se questa sperimentazione avr\u00e0 successo, Huidagene pianificher\u00e0 studi clinici in altri Paesi, come gli Stati Uniti e l'Europa, nel 2025-2026.<\/p>\n\n\n\n
Il 31 ottobre, la FDA (Food and Drug Administration, l'autorit\u00e0 sanitaria degli Stati Uniti) ha concesso a HG204 la designazione di farmaco orfano e di malattia pediatrica rara. Questa designazione normativa \u00e8 un primo passo verso una sperimentazione clinica al di fuori della Cina e consentir\u00e0 una revisione accelerata del dossier al momento della registrazione del farmaco. La notizia era del tutto inaspettata, ma porta ulteriore speranza alla comunit\u00e0.<\/p>\n\n\n\n
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