Scritto da David e verificato da Ionis<\/p>\n\n\n\n
In seguito al recente annuncio di Ionis sull'imminente sperimentazione clinica, ci proponiamo di fornire una comprensione pi\u00f9 chiara di questa sperimentazione. \u00c8 particolarmente importante che le famiglie che stanno pensando di arruolare il proprio figlio sappiano cos'\u00e8 uno studio clinico, soprattutto nel contesto di malattie rare come la sindrome da duplicazione di MECP2 (MDS).<\/p>\n\n\n\n
Una sperimentazione clinica \u00e8 uno studio di ricerca che indaga su nuovi potenziali trattamenti, valutandone la sicurezza e gli effetti sull'uomo. Le sperimentazioni cliniche sono spesso condotte come parte di un programma di sviluppo clinico pi\u00f9 ampio. Un programma di sviluppo clinico \u00e8 una serie di studi clinici condotti in fasi progressive (ad esempio, Fase 1-3) per determinare se i nuovi potenziali farmaci o trattamenti sono adeguatamente sicuri e sostanzialmente efficaci.<\/p>\n\n\n\n
In the case of MDS, Ionis will soon begin its first clinical trial to evaluate a new potential treatment called ION440. Questo studio, denominato ATTUNE, \u00e8 stato recentemente annunciato da Ionis su clinicaltrials.govcon il titolo ufficiale \"A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients With MECP2 Duplication Syndrome\".<\/p>\n\n\n\n
Vediamo cosa significa.<\/p>\n\n\n\n
Sperimentazione di fase 1-2:<\/strong> La fase 1 rappresenta la prima volta che un farmaco viene somministrato all'uomo (spesso definita sperimentazione \"first-in-human\"). La fase 1 ha lo scopo principale di determinare la sicurezza e la tollerabilit\u00e0 iniziali del farmaco in fase di sperimentazione a dosi diverse, di solito sono piccole e relativamente veloci. Le sperimentazioni di Fase 2 forniscono ulteriori prove di sicurezza studiando l'impatto del farmaco in sperimentazione su un numero maggiore di persone per un periodo pi\u00f9 lungo. Spesso nelle sperimentazioni di fase 2, tra cui ATTUNE, gli sperimentatori cercheranno anche di capire come le persone reagiscono a dosi diverse del farmaco in sperimentazione. Lo studio ATTUNE \u00e8 una combinazione di studi di Fase 1 e Fase 2 insieme.<\/p>\n\n\n\n Randomizzato, in doppio cieco, controllato con procedura simulata (sham):<\/strong> Ci\u00f2 significa che i partecipanti sono assegnati in modo casuale a ricevere il trattamento con ION440 o un trattamento simulato (nessuna iniezione di ION440 ma la stessa procedura di sedazione del gruppo di trattamento) in un rapporto di 3:1 (3 pazienti che ricevono ION440 per 1 paziente che non riceve alcun trattamento). N\u00e9 i partecipanti n\u00e9 i ricercatori sanno chi riceve il trattamento vero e o quello simulato.<\/p>\n\n\n\n Un braccio di controllo viene spesso utilizzato quando (1) i segni e i sintomi della malattia sono diversi da persona a persona (2) l'anamnesi naturale nella popolazione specifica oggetto dello studio \u00e8 limitata (3) gli obiettivi dello studio clinico possono essere colti in un modo che potrebbe essere considerato soggettivo o soggetto a pregiudizi e (4) c'\u00e8 una comprensione limitata di come la popolazione specifica di persone arruolate risponder\u00e0 a tipi specifici di procedure, come la sedazione e la puntura lombare necessarie per somministrare lo ION440.<\/p>\n\n\n\n Dose multipla ascendente (MAD):<\/strong> Ci\u00f2 significa che i ricercatori stanno somministrando dosi sequenzialmente crescenti del farmaco sperimentale a diversi gruppi di partecipanti, per verificare la quantit\u00e0 di farmaco che pu\u00f2 essere somministrata in modo sicuro.<\/p>\n\n\n\n Parte 1 e Parte 2 del processo:<\/strong> ATTUNE \u00e8 diviso in due parti. Tutti i soggetti accettati nello studio inizieranno nella Parte 1. Nella Parte 1, 75% dei partecipanti riceveranno ION440 e 25% riceveranno un trattamento sham per circa 36 settimane. Dopo che Ionis avr\u00e0 completato con successo la verifica della sicurezza durante la prima parte dello studio, i partecipanti che hanno completato la Parte 1 avranno l'opportunit\u00e0 di ricevere ION440 per un massimo di 156 settimane durante l'estensione in aperto (LTE), nota come Parte 2.<\/p>\n\n\n\n Sicurezza, tollerabilit\u00e0, farmacocinetica, farmacodinamica: <\/strong>Questi definiscono gli obiettivi dello studio di fase 1-2 per ION440, valutando se o quali effetti collaterali possono essere osservati dopo la somministrazione di ION440, cosa fa l'organismo a ION440, cosa fa ION440 al corpo umano.<\/p>\n\n\n\n Criteri di inclusione e di esclusione:<\/strong> Sono le regole che stabiliscono chi pu\u00f2 partecipare alla sperimentazione clinica. Per esempio, in questo studio i partecipanti devono essere maschi, di et\u00e0 compresa tra i 2 e i 65 anni, avere una diagnosi confermata di MDS ed essere in grado di completare tutte le procedure dello studio. Esistono anche alcune condizioni che impedirebbero la partecipazione, come ad esempio la presenza di una forma complessa di MDS, la presenza di determinate condizioni di salute o il trattamento con altri farmaci.<\/p>\n\n\n\n \u00c8 importante notare che la partecipazione a uno studio clinico \u00e8 volontaria e le famiglie possono ritirarsi in qualsiasi momento se ritengono che non sia nell'interesse del loro bambino.<\/p>\n\n\n\n Inizio dello studio:<\/strong> La data di inizio prevista per ATTUNE \u00e8 agosto 2024. Tuttavia, questa tempistica pu\u00f2 cambiare a seconda delle fasi normative, come l'approvazione del comitato etico, la firma del contratto e altre approvazioni specifiche per ogni ospedale in cui verr\u00e0 condotto lo studio. L'arruolamento dei pazienti inizier\u00e0 quando tutte le approvazioni saranno state firmate sia da Ionis che dall'ospedale.<\/p>\n\n\n\n Ricordiamo che le sperimentazioni cliniche sono essenziali per far progredire le conoscenze mediche e trovare nuovi trattamenti, e offrono speranza alle persone e alle famiglie affette da malattie rare.<\/p>\n\n\n\n ION440 \u00e8 un farmaco in fase di sperimentazione e non \u00e8 approvato per essere commercializzato come trattamento per qualsiasi disturbo, compresa la SMD, in nessun Paese. I soggetti che hanno domande sui cambiamenti della propria salute e sull'assistenza sanitaria in generale devono rivolgersi al proprio operatore sanitario.<\/p>\n\n\n\n Rimanete sintonizzati per il nostro webinar sugli studi clinici e ATTUNE, previsto per la fine di settembre 2024.<\/p>\n\n\n\n