Az \u00fatt\u00f6r\u0151 ATTUNE klinikai vizsg\u00e1lathoz hivatalosan is megkezd\u0151d\u00f6tt a betegek toborz\u00e1sa! Az els\u0151 helysz\u00edn 2024 november\u00e9ben ny\u00edlt meg a Baylor College of Medicine-ben, Houstonban (Texas, USA), ezzel megkezd\u0151d\u00f6tt ez a f\u00e1zis 1\/2-es vizsg\u00e1lat. 2025. janu\u00e1r v\u00e9g\u00e9n egy m\u00e1sodik helysz\u00edn is megny\u00edlt Minnesot\u00e1ban (USA). Hamarosan tov\u00e1bbi helysz\u00ednek ny\u00edlnak meg az Egyes\u00fclt \u00c1llamokban \u00e9s vil\u00e1gszerte. <\/p>\n\n\n\n
A vizsg\u00e1lat \u00e1ttekint\u00e9se<\/strong> <\/p>\n\n\n\n Az ATTUNE vizsg\u00e1lat az els\u0151 alkalom, amikor az ION440-et embereknek adt\u00e1k be. A vizsg\u00e1lt ASO-ter\u00e1pia c\u00e9lja, hogy cs\u00f6kkentse a MECP2 mRNS szintj\u00e9t az MDS-ben szenved\u0151 egy\u00e9nekben, \u00e9s ezzel a MECP2 t\u00falterjed\u00e9se \u00e1ltal okozott t\u00fcnetek kiv\u00e1lt\u00f3 ok\u00e1t kezelje. <\/p>\n\n\n\n Ez a potenci\u00e1lis kezel\u00e9si megk\u00f6zel\u00edt\u00e9s leny\u0171g\u00f6z\u0151 eredm\u00e9nyeket mutatott a preklinikai kutat\u00e1si k\u00eds\u00e9rletek sor\u00e1n. Az MDS eg\u00e9rmodelleken 2021-ben v\u00e9gzett vizsg\u00e1latok kimutatt\u00e1k, hogy az ASO-ter\u00e1pia hat\u00e9konyan cs\u00f6kkentette a MECP2-szintet, \u00e9s jelent\u0151s mell\u00e9khat\u00e1sok n\u00e9lk\u00fcl m\u00e9rs\u00e9kelte a betegs\u00e9g t\u00fcneteit. K\u00f6zel 10 \u00e9vvel ezel\u0151tt ezek az eredm\u00e9nyek jelent\u0151s izgalmat \u00e9s rem\u00e9nyt keltettek az MDS-k\u00f6z\u00f6ss\u00e9gben. <\/p>\n\n\n\n L\u00e1sd a kiadv\u00e1nyt<\/a><\/p>\n\n\n\n A vizsg\u00e1latba 2 \u00e9s 65 \u00e9v k\u00f6z\u00f6tti f\u00e9rfi r\u00e9sztvev\u0151ket vontak be, akikn\u00e9l a MECP2 duplik\u00e1ci\u00f3s szindr\u00f3ma meger\u0151s\u00edtett diagn\u00f3zis\u00e1t \u00e1llap\u00edtott\u00e1k meg. A vizsg\u00e1lat 2 r\u00e9szre oszlik. Az 1. r\u00e9sz (t\u00f6bbsz\u00f6r\u00f6s felsz\u00e1ll\u00f3 d\u00f3zisok) 36 h\u00e9tig tart minden egyes r\u00e9sztvev\u0151 eset\u00e9ben. Ebben a f\u00e1zisban a r\u00e9sztvev\u0151k randomiz\u00e1lva kapj\u00e1k az ION440-et vagy a l\u00e1tszatelj\u00e1r\u00e1st. Az 1. r\u00e9sz befejez\u00e9se ut\u00e1n a r\u00e9sztvev\u0151 \u00e1tl\u00e9phet a 2. r\u00e9szbe (hossz\u00fa t\u00e1v\u00fa kiterjeszt\u00e9s), \u00e9s legfeljebb 156 h\u00e9tig kaphatja az ION440-et. <\/p>\n\n\n\n Minden r\u00e9sztvev\u0151 r\u00e9szletes menetrendet k\u00f6vet, bele\u00e9rtve a kezdeti sz\u0171r\u00e9si id\u0151szakot, az ION440 bead\u00e1s\u00e1t, valamint egy nyomonk\u00f6vet\u00e9si szakaszt a potenci\u00e1lis gy\u00f3gyszeres kezel\u00e9s biztons\u00e1goss\u00e1g\u00e1nak, toler\u00e1lhat\u00f3s\u00e1g\u00e1nak \u00e9s el\u0151zetes hat\u00e9konys\u00e1g\u00e1nak \u00e9rt\u00e9kel\u00e9s\u00e9re. A r\u00e9sztvev\u0151ket egym\u00e1s ut\u00e1n k\u00fcl\u00f6nb\u00f6z\u0151 kohorszokba sorolj\u00e1k be, \u00e9s minden kohorsz k\u00fcl\u00f6nb\u00f6z\u0151 d\u00f3zis\u00fa ION440-et kap. <\/p>\n\n\n\n A vizsg\u00e1lati protokollr\u00f3l \u00e9s a vizsg\u00e1lat \u00e1ltal\u00e1nos fel\u00e9p\u00edt\u00e9s\u00e9r\u0151l tov\u00e1bbi r\u00e9szleteket a k\u00f6vetkez\u0151 forr\u00e1sokban tal\u00e1l: <\/p>\n\n\n\n K\u00f6vetkez\u0151 l\u00e9p\u00e9sek \u00e9s c\u00e9lok<\/strong> <\/p>\n\n\n\n Az ATTUNE els\u0151dleges c\u00e9lja, mint 1\/2-es f\u00e1zis\u00fa klinikai vizsg\u00e1lat, az ION440 biztons\u00e1goss\u00e1g\u00e1nak \u00e9s toler\u00e1lhat\u00f3s\u00e1g\u00e1nak \u00e9rt\u00e9kel\u00e9se. Az ATTUNE vizsg\u00e1lat eredm\u00e9nyei \u00e9rt\u00e9kes inform\u00e1ci\u00f3kkal fognak szolg\u00e1lni a j\u00f6v\u0151beli vizsg\u00e1latokhoz, amelyek az ION440 mint az MDS kezel\u00e9s\u00e9nek hat\u00e9konys\u00e1g\u00e1t fogj\u00e1k tov\u00e1bb \u00e9rt\u00e9kelni. <\/p>\n\n\n\n A houstoni Gyermekk\u00f3rh\u00e1z \u00e9s a minnesotai Gillette Children's Specialty Healthcare kutat\u00f3csoportjai jelenleg toborozz\u00e1k a betegeket, hogy megkezdhess\u00e9k a vizsg\u00e1lati ter\u00e1pia alkalmaz\u00e1s\u00e1t. <\/p>\n\n\n\n Az ATTUNE klinikai vizsg\u00e1lat elind\u00edt\u00e1sa rendk\u00edv\u00fcli el\u0151rel\u00e9p\u00e9st jelent a MECP2 duplik\u00e1ci\u00f3s szindr\u00f3ma kezel\u00e9s\u00e9nek keres\u00e9s\u00e9ben. A HERO klinikai vizsg\u00e1lathoz hasonl\u00f3an az antisense oligonukleotid technol\u00f3gia \u00fajszer\u0171 alkalmaz\u00e1sa \u00e9lvonalbeli megk\u00f6zel\u00edt\u00e9st jelent ennek az \u00e1llapotnak a kezel\u00e9s\u00e9ben, \u00faj rem\u00e9nyt ny\u00fajtva a csal\u00e1doknak \u00e9s az MDS k\u00f6z\u00f6ss\u00e9gnek.<\/strong> <\/p>\n\n\n\n\n