{"id":1562,"date":"2025-03-12T11:31:49","date_gmt":"2025-03-12T10:31:49","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=1562"},"modified":"2025-05-20T23:55:36","modified_gmt":"2025-05-20T21:55:36","slug":"recruitment-starts-for-hero-crispr-cas13-clinical-trial-for-mds","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/hu\/2025\/03\/12\/recruitment-starts-for-hero-crispr-cas13-clinical-trial-for-mds\/","title":{"rendered":"Megkezd\u0151dik a HERO: CRISPR cas13-klinikai vizsg\u00e1lat az MDS kezel\u00e9s\u00e9re"},"content":{"rendered":"

A technol\u00f3gi\u00e1r\u00f3l<\/a><\/p>\n\n\n\n

A vizsg\u00e1lat \u00e1ttekint\u00e9se<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

A HERO vizsg\u00e1lat sor\u00e1n a HG204-et egyszeri injekci\u00f3 form\u00e1j\u00e1ban intracerebroventrikul\u00e1risan adj\u00e1k be, \u00edgy a ter\u00e1pi\u00e1t k\u00f6zvetlen\u00fcl az agyba juttatj\u00e1k. A vizsg\u00e1latba 2024 okt\u00f3ber\u00e9ben kezd\u0151d\u00f6tt meg a toborz\u00e1s, \u00e9s a tanulm\u00e1ny c\u00e9lja hat, 2 \u00e9s 18 \u00e9v k\u00f6z\u00f6tti f\u00e9rfi r\u00e9sztvev\u0151 felv\u00e9tele, akikn\u00e9l a MECP2 duplik\u00e1ci\u00f3s szindr\u00f3ma meger\u0151s\u00edtett diagn\u00f3zisa \u00e1ll fenn. Minden r\u00e9sztvev\u0151 r\u00e9szt vesz a 60 hetes vizsg\u00e1latban, amely egy 8 hetes sz\u0171r\u00e9si id\u0151szakb\u00f3l, a kezel\u00e9s bead\u00e1s\u00e1b\u00f3l \u00e9s egy 52 hetes k\u00f6vet\u00e9si szakaszb\u00f3l \u00e1ll. Az els\u0151dleges c\u00e9lok a nemk\u00edv\u00e1natos esem\u00e9nyek nyomon k\u00f6vet\u00e9se \u00e9s a kezel\u00e9s ut\u00e1ni fejl\u0151d\u00e9si el\u0151rehalad\u00e1s \u00e9rt\u00e9kel\u00e9se. A vizsg\u00e1latot jelenleg a Pekingi Egyetemi K\u00f3rh\u00e1zban, Pekingben, K\u00edn\u00e1ban v\u00e9gzik. A tov\u00e1bbi k\u00ednai betegfelv\u00e9tel a vizsg\u00e1latban kezelt els\u0151 betegek eredm\u00e9nyeit\u0151l f\u00fcgg. <\/p>\n\n\n\n

R\u00e9szletesebb inform\u00e1ci\u00f3\u00e9rt k\u00e9rj\u00fck, olvassa el a vizsg\u00e1lati protokollt.<\/p>\n\n\n\n

A vizsg\u00e1lati protokollhoz<\/a><\/p>\n\n\n\n

Az els\u0151 beteg adagol\u00e1sa \u00e9s el\u0151zetes eredm\u00e9nyek<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

Novemberben a HuidaGene bejelentette, hogy a HG204-et sikeresen beadt\u00e1k az els\u0151 betegnek. Hat h\u00e9ttel az injekci\u00f3 bead\u00e1sa ut\u00e1n a beteg nem mutatott jelent\u0151sebb mell\u00e9khat\u00e1sokat, \u00e9s a hat\u00e9konys\u00e1g el\u0151zetes jelei is megfigyelhet\u0151ek voltak. A k\u00f6vetkez\u0151 hetekben a beteget szorosan figyelemmel k\u00eds\u00e9rik, hogy tov\u00e1bb \u00e9rt\u00e9kelj\u00e9k a kezel\u00e9s biztons\u00e1goss\u00e1g\u00e1t \u00e9s hat\u00e9konys\u00e1g\u00e1t. <\/p>\n\n\n\n

K\u00f6vetkez\u0151 l\u00e9p\u00e9sek \u00e9s c\u00e9lok<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

A HuidaGene jelent\u0151s el\u0151rel\u00e9p\u00e9st \u00e9rt el a hat\u00f3s\u00e1gi j\u00f3v\u00e1hagy\u00e1sok ter\u00e9n, \u00e9s k\u00e9t fontos FDA-jel\u00f6l\u00e9st szerzett: Ritka gyermekbetegs\u00e9gre vonatkoz\u00f3 jel\u00f6l\u00e9st (RPDD) \u00e9s ritka betegs\u00e9gek gy\u00f3gyszereinek jel\u00f6l\u00e9s\u00e9t (ODD) a HG204-re a MECP2 duplik\u00e1ci\u00f3s szindr\u00f3ma kezel\u00e9s\u00e9ben. M\u00edg a HERO-t K\u00edn\u00e1ban v\u00e9gzik, a biotechnol\u00f3giai v\u00e1llalat t\u00e1rgyal\u00e1sokat kezdem\u00e9nyezett az FDA-val \u00e9s az EMA-val is, hogy tov\u00e1bbi vizsg\u00e1latokat folytasson az Egyes\u00fclt \u00c1llamokban \u00e9s Eur\u00f3p\u00e1ban. <\/p>\n\n\n\n

K\u00f6zz\u00e9tett kutat\u00e1s<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

Ek\u00f6zben a HuidaGene r\u00e9szleteket tett k\u00f6zz\u00e9 a CRISPR-Cas13 technol\u00f3gi\u00e1val, bele\u00e9rtve a HG204-et is, kapcsolatos preklinikai k\u00eds\u00e9rleti eredm\u00e9nyekr\u0151l a *Nature Neuroscience* foly\u00f3iratban. A tanulm\u00e1nyok kimutatt\u00e1k, hogy a HG204 eg\u00e9r- \u00e9s nem emberi f\u0151eml\u0151s modellekben hat\u00e9konyan cs\u00f6kkenti az MECP2 mRNS szintj\u00e9t, enyh\u00edti a betegs\u00e9g t\u00fcneteit \u00e9s meghosszabb\u00edtja az \u00e9lettartamot, an\u00e9lk\u00fcl, hogy mell\u00e9khat\u00e1sokat okozna. Ezek az eredm\u00e9nyek er\u0151s\u00edtik a k\u00f6zelg\u0151 klinikai vizsg\u00e1latba \u00e9s a HG204, mint ter\u00e1pi\u00e1s lehet\u0151s\u00e9g potenci\u00e1lj\u00e1ba vetett bizalmat az MDS eset\u00e9ben.<\/p>\n\n\n\n

A kiadv\u00e1nyhoz<\/a><\/p>\n\n\n\n

A HERO klinikai vizsg\u00e1lat jelent\u0151s l\u00e9p\u00e9st jelent a MECP2 duplik\u00e1ci\u00f3s szindr\u00f3ma kezel\u00e9s\u00e9nek keres\u00e9s\u00e9ben. A CRISPR Cas13 cs\u00facstechnol\u00f3gia \u00e9s az \u00edg\u00e9retes el\u0151zetes eredm\u00e9nyek kombin\u00e1ci\u00f3ja rem\u00e9nyt ad az e szindr\u00f3ma \u00e1ltal \u00e9rintett betegeknek \u00e9s csal\u00e1doknak. Az elk\u00f6vetkez\u0151 h\u00f3napokban a folyamatos megfigyel\u00e9s \u00e9s kutat\u00e1s kulcsfontoss\u00e1g\u00fa lesz a HG204 biztons\u00e1goss\u00e1g\u00e1nak \u00e9s hat\u00e9konys\u00e1g\u00e1nak teljes k\u00f6r\u0171 meg\u00e1llap\u00edt\u00e1s\u00e1hoz az MDS kezel\u00e9s\u00e9ben. <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

A HERO klinikai vizsg\u00e1lat egy \u00fatt\u00f6r\u0151 vizsg\u00e1lat, amely a HG204-et, egy \u00faj CRISPR Cas13 RNS-szerkeszt\u0151 ter\u00e1pi\u00e1t \u00e9rt\u00e9keli a MECP2 duplik\u00e1ci\u00f3s szindr\u00f3ma (MDS) kezel\u00e9s\u00e9re. A HuidaGene \u00e1ltal szponzor\u00e1lt vizsg\u00e1lat fontos l\u00e9p\u00e9st jelent az MDS kezel\u00e9s\u00e9nek keres\u00e9s\u00e9ben. 2024 november\u00e9ben az els\u0151 betegnek sikeresen beadt\u00e1k a HG204-et, ami \u00faj rem\u00e9nyt ad az MDS k\u00f6z\u00f6ss\u00e9g\u00e9nek. <\/p>","protected":false},"author":73,"featured_media":1571,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_jf_save_progress":"","footnotes":""},"categories":[12,9],"tags":[],"class_list":["post-1562","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-crispr","category-research"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/hu\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1562","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/hu\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/hu\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/hu\/wp-json\/wp\/v2\/users\/73"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/hu\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1562"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/remeds.org\/hu\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1562\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":1563,"href":"https:\/\/remeds.org\/hu\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1562\/revisions\/1563"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/hu\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1571"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/hu\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1562"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/hu\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1562"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/hu\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1562"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}