{"id":3482,"date":"2025-06-14T15:25:00","date_gmt":"2025-06-14T13:25:00","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=3482"},"modified":"2025-11-14T09:19:28","modified_gmt":"2025-11-14T08:19:28","slug":"survey-results-the-global-mecp2-duplication-community-speaks","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/hr\/2025\/06\/14\/survey-results-the-global-mecp2-duplication-community-speaks\/","title":{"rendered":"Rezultati ankete: Govori globalna zajednica za duplikaciju MECP2"},"content":{"rendered":"

Istra\u017eivanje sindroma duplikacije MECP2 napravilo je nevi\u0111en korak: ulazak u svijet klini\u010dkih ispitivanja. Ovo je iskra nade za mnoge obitelji koje su godinama neumorno radile kako bi osigurale bolju budu\u0107nost za svoju djecu.<\/p>\n\n\n\n

S pokretanjem klini\u010dkih ispitivanja u ranoj fazi kao \u0161to su ATTUNE (ION440 tvrtke Ionis) u SAD-u i HERO (HG204 tvrtke HuidaGene) u Kini, svjedo\u010dimo povijesnom trenutku u potrazi za tretmanom. Ova ispitivanja Faze 1\/2 pomo\u0107i \u0107e u odre\u0111ivanju jesu li ovi istra\u017eiva\u010dki lijekovi sigurni i potencijalno u\u010dinkoviti \u2013 ali oni su samo po\u010detak.<\/p>\n\n\n\n

Kako bismo se pripremili za ono \u0161to slijedi \u2013 uklju\u010duju\u0107i ve\u0107a ispitivanja u kasnijoj fazi \u2013 pokrenuli smo globalnu anketu u o\u017eujku 2024. Njezin cilj je identificirati interes i spremnost me\u0111u obiteljima diljem svijeta, kako bismo mogli pomo\u0107i u podr\u0161ci sljede\u0107im koracima u dizajnu ispitivanja, planiranju i odabiru lokacije ako trenutna ispitivanja poka\u017eu obe\u0107avaju\u0107e rezultate. Anketa je prikupila odgovore od 94 obitelji s vi\u0161e kontinenata.<\/p>\n\n\n\n

\u017deljeli bismo iskreno zahvaliti svim obiteljima koje su odvojile vrijeme za sudjelovanje. <\/strong>Svaki odgovor poma\u017ee nam prikupiti vrijedne informacije iz zajednice \u2013 i, u kona\u010dnici, bolje podr\u017eati zajednicu.<\/p>\n\n\n\n

Pozivamo vas da istra\u017eite rezultate ankete sa\u017eete u nastavku.<\/p>\n\n\n\n

<\/a><\/p>\n\n\n\n

\"\"<\/figure>\n\n\n\n

Ukupno 94 obitelji iz cijelog svijeta sudjelovale su u anketi \u2013 pokazuju\u0107i sna\u017ean globalni interes za sudjelovanje u klini\u010dkim ispitivanjima. Ve\u0107ina odgovora stigla je iz Europe i Sjeverne Amerike. Sveukupno, 91% sudionika bili su skrbnici ili roditelji dje\u010daka, a 9% skrbnici ili roditelji djevoj\u010dica. Dob djece predstavljene u ovoj anketi kre\u0107e se od 0 do 34 godine.<\/p>\n\n\n\n

\"\"
Spremnost za sudjelovanje u klini\u010dkom ispitivanju: <\/strong>Svaki je sudionik mogao odabrati samo jedan odgovor. Postotak temeljen na 94 ispitanika.<\/em><\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n

Bez obzira na spol, dob ili geografsku distribuciju, ve\u0107ina ispitanika (77%) izrazila je sna\u017ean interes za upis svog djeteta u klini\u010dko ispitivanje. U me\u0111uvremenu, 19% ih je bilo neodlu\u010dno, a 4% nije \u017eeljelo sudjelovati.<\/p>\n\n\n\n

\"\"
Klju\u010dni \u010dimbenici koji utje\u010du na sudjelovanje u ispitivanju: <\/strong>Svaki ispitanik mogao je odabrati vi\u0161e od jednog faktora. Veli\u010dina kruga i postoci predstavljaju udio ukupnog broja ispitanika (n=94) koji su odabrali svaku opciju.<\/em><\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n

Kako bi se bolje razumjelo \u0161to utje\u010de na taj interes, od obitelji je zatra\u017eeno da identificiraju klju\u010dne \u010dimbenike koje uzimaju u obzir pri odlu\u010divanju ho\u0107e li upisati svoje dijete u klini\u010dko ispitivanje. Naj\u010de\u0161\u0107e odabrana briga bio je rizik uklju\u010den u lije\u010denje ili postupak (odabralo je 86 od 94 ispitanika, 91%). Potencijalna korist od lije\u010denja bila je odmah iza (77 od 94 ispitanika, 82%). Lokacija ispitivanja (60 odgovora, 64%), podr\u0161ka za putovanje i smje\u0161taj (47 odgovora, 50%) i trajanje ispitivanja (37 odgovora, 39%) odabrani su rje\u0111e.<\/p>\n\n\n\n

Zaklju\u010dak<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Rezultati ove ankete pru\u017eaju vrijedne uvide u perspektive i prioritete obitelji pogo\u0111enih sindromom duplikacije MECP2. Unato\u010d razlikama u dobi, spolu i geografiji, velika ve\u0107ina obitelji izrazila je interes za sudjelovanje u klini\u010dkim ispitivanjima.<\/p>\n\n\n\n

Rizik i potencijalna korist bili su najva\u017eniji \u010dimbenici koji su vodili dono\u0161enje odluka, dok logisti\u010dki aspekti poput lokacije, putovanja i trajanja ispitivanja \u2013 iako manje kriti\u010dni \u2013 ostaju va\u017ena razmatranja.<\/p>\n\n\n\n

U me\u0111uvremenu, na\u0161a se zajednica ve\u0107 mora pripremiti za ono \u0161to slijedi. Ako rani rezultati ispitivanja budu obe\u0107avaju\u0107i, \u0161ire sudjelovanje bit \u0107e klju\u010dno za studije u kasnijoj fazi i globalni pristup. Ova anketa osmi\u0161ljena je kako bi podr\u017eala tu pripremu \u2013 razumijevanjem gdje su obitelji, kakvu podr\u0161ku trebaju i koliko su spremne sudjelovati.<\/p>\n\n\n\n

U me\u0111uvremenu, na\u0161a zajednica se ve\u0107 mora pripremiti za ono \u0161to slijedi. Ako su rani rezultati ispitivanja obe\u0107avaju\u0107i, \u0161ire sudjelovanje bit \u0107e klju\u010dno za kasnije faze studija i globalni pristup. Ovo istra\u017eivanje osmi\u0161ljeno je kako bi podr\u017ealo tu pripremu \u2013 razumijevanjem gdje se obitelji nalaze, kakva im je podr\u0161ka potrebna i koliko su spremne sudjelovati.<\/p>\n\n\n\n

Ova anketa je vi\u0161e od samih podataka; ona je odraz predane i globalno povezane zajednice, spremne poduzeti sljede\u0107e korake prema napretku. Za obitelji koje jo\u0161 nisu sudjelovale, anketa je jo\u0161 uvijek otvorena. Nikad nije kasno da se va\u0161 glas \u010duje i pomogne oblikovati budu\u0107nost klini\u010dkih istra\u017eivanja.<\/p>\n\n\n\n

Sudjelujte u anketi<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Research on MECP2 Duplication Syndrome has taken an unprecedented step: entering the world of clinical trials. This is a spark of hope for many families who have worked tirelessly for years to provide a better future for their children. With the launch of early-stage clinical trials such as ATTUNE (ION440 by Ionis) in the U.S. […]<\/p>\n","protected":false},"author":114,"featured_media":3557,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_jf_save_progress":"","footnotes":""},"categories":[23],"tags":[],"class_list":["post-3482","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-survey"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/hr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3482","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/hr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/hr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/hr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/114"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/hr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3482"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/remeds.org\/hr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3482\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":3496,"href":"https:\/\/remeds.org\/hr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3482\/revisions\/3496"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/hr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3557"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/hr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3482"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/hr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3482"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/hr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3482"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}