{"id":1562,"date":"2025-03-12T11:31:49","date_gmt":"2025-03-12T10:31:49","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=1562"},"modified":"2025-05-20T23:55:36","modified_gmt":"2025-05-20T21:55:36","slug":"recruitment-starts-for-hero-crispr-cas13-clinical-trial-for-mds","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/hr\/2025\/03\/12\/recruitment-starts-for-hero-crispr-cas13-clinical-trial-for-mds\/","title":{"rendered":"Po\u010dinje regrutiranje za HERO: CRISPR cas13-klini\u010dko ispitivanje za MDS"},"content":{"rendered":"

O tehnologiji<\/a><\/p>\n\n\n\n

Pregled ispitivanja<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

Ispitivanje HERO uklju\u010duje jednu injekciju HG204 putem intrakerebroventrikularne primjene, daju\u0107i terapiju izravno u mozak. Regrutiranje za ispitivanje po\u010delo je u listopadu 2024., a studija ima za cilj upisati \u0161est mu\u0161kih sudionika, u dobi od 2 do 18 godina, koji imaju potvr\u0111enu dijagnozu sindroma duplikacije MECP2. Svaki \u0107e sudionik sudjelovati u 60-tjednom ispitivanju, koje se sastoji od 8-tjednog perioda probira, primjene tretmana i 52-tjedne faze pra\u0107enja. Primarni ciljevi su pra\u0107enje nuspojava i procjena razvojnog napretka nakon tretmana. Trenutno se ispitivanje provodi u bolnici Sveu\u010dili\u0161ta Peking u Pekingu, Kina. Daljnji upis pacijenata u Kini ovisit \u0107e o rezultatima prvih pacijenata lije\u010denih u studiji. <\/p>\n\n\n\n

Za detaljnije informacije, pozivamo vas da pro\u010ditate protokol studije.<\/p>\n\n\n\n

Do protokola studije<\/a><\/p>\n\n\n\n

Primijenjena doza prvom pacijentu i preliminarni nalazi<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

U studenom, HuidaGene je objavio uspje\u0161nu primjenu HG204 prvom pacijentu. \u0160est tjedana nakon injekcije, pacijent nije pokazao ve\u0107e nuspojave, a primije\u0107eni su preliminarni znakovi u\u010dinkovitosti. Tijekom sljede\u0107ih tjedana, pacijent \u0107e biti pomno pra\u0107en kako bi se dodatno procijenila sigurnost i u\u010dinkovitost tretmana. <\/p>\n\n\n\n

Sljede\u0107i koraci i ciljevi<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

HuidaGene je postigao zna\u010dajan napredak u regulatornim odobrenjima, osiguravaju\u0107i dvije va\u017ene oznake FDA: Oznaku za rijetke pedijatrijske bolesti (RPDD) i Oznaku za lijekove bez vlasnika (ODD) za HG204 u lije\u010denju sindroma duplikacije MECP2. Iako se HERO provodi u Kini, biotehnolo\u0161ka tvrtka je tako\u0111er zapo\u010dela razgovore s FDA i EMA kako bi istra\u017eila daljnje studije u SAD-u i Europi. <\/p>\n\n\n\n

Objavljeno istra\u017eivanje<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

U me\u0111uvremenu, HuidaGene je objavio detalje o pretklini\u010dkim eksperimentalnim nalazima o CRISPR-Cas13 tehnologiji, uklju\u010duju\u0107i HG204, u Nature Neuroscience. Studije su pokazale da HG204 u\u010dinkovito smanjuje razine MECP2 mRNA, ubla\u017eava simptome bolesti i produljuje \u017eivotni vijek na modelima mi\u0161a i primata koji nisu ljudi, bez izazivanja nuspojava. Ovi rezultati ja\u010daju povjerenje u teku\u0107e klini\u010dko ispitivanje i potencijal HG204 kao terapijske opcije za MDS.<\/p>\n\n\n\n

Do publikacije<\/a><\/p>\n\n\n\n

Klini\u010dko ispitivanje HERO predstavlja zna\u010dajan korak u potrazi za tretmanom za sindrom duplikacije MECP2. Kombinacija vrhunske CRISPR Cas13 tehnologije i obe\u0107avaju\u0107ih preliminarnih ishoda daje nadu pacijentima i obiteljima pogo\u0111enim ovim sindromom. U nadolaze\u0107im mjesecima, kontinuirano pra\u0107enje i istra\u017eivanje bit \u0107e klju\u010dni za potpuno utvr\u0111ivanje sigurnosti i u\u010dinkovitosti HG204 u lije\u010denju MDS-a. <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Klini\u010dko ispitivanje HERO je pionirska studija koja procjenjuje HG204, novu CRISPR Cas13 terapiju za ure\u0111ivanje RNA, za sindrom duplikacije MECP2 (MDS). Sponzorirano od strane tvrtke HuidaGene, ovo ispitivanje ozna\u010dava va\u017ean korak u potrazi za tretmanom za MDS. U studenom 2024. prvom je pacijentu uspje\u0161no primijenjen HG204, nude\u0107i obnovljenu nadu MDS zajednici. <\/p>","protected":false},"author":73,"featured_media":1571,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_jf_save_progress":"","footnotes":""},"categories":[12,9],"tags":[],"class_list":["post-1562","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-crispr","category-research"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/hr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1562","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/hr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/hr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/hr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/73"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/hr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1562"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/remeds.org\/hr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1562\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":1563,"href":"https:\/\/remeds.org\/hr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1562\/revisions\/1563"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/hr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1571"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/hr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1562"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/hr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1562"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/hr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1562"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}