Napisao David i pregledao Ionis<\/p>\n\n\n\n
Nakon nedavne najave tvrtke Ionis o nadolaze\u0107em klini\u010dkom ispitivanju, cilj nam je pru\u017eiti jasnije razumijevanje ovog ispitivanja.\nPosebno je va\u017eno za obitelji koje razmi\u0161ljaju o upisu svoje djece u ispitivanja, pogotovo u kontekstu rijetkih bolesti poput sindroma duplikacije MECP2 (MDS).<\/p>\n\n\n\n
Klini\u010dko ispitivanje je istra\u017eiva\u010dka studija koja istra\u017euje nove potencijalne tretmane, procjenjuju\u0107i njihovu sigurnost i u\u010dinke na ljudima.\nKlini\u010dka ispitivanja se \u010desto provode kao dio ve\u0107eg klini\u010dkog razvojnog programa.\nKlini\u010dki razvojni program je niz klini\u010dkih ispitivanja provedenih u fazama (tj. Faza 1-3) osmi\u0161ljenih za utvr\u0111ivanje je li novi lijek ili tretman dovoljno siguran i uistinu u\u010dinkovit.<\/p>\n\n\n\n
U slu\u010daju MDS-a, Ionis \u0107e uskoro pokrenuti prvo klini\u010dko ispitivanje kako bi procijenio novi potencijalni tretman pod nazivom ION440. Ovu studiju, named ATTUNE, nedavno je objavio Ionis na clinicaltrials.gov pod slu\u017ebenim naslovom \u201eStudija faze 1-2, dvostruko slijepa, la\u017eno kontrolirana studija s vi\u0161estrukim rastu\u0107im dozama za procjenu sigurnosti, podno\u0161ljivosti, farmakokinetike i farmakodinamike intratekalno primijenjenog ION440 u bolesnika sa sindromom duplikacije MECP2\u201c.<\/p>\n\n\n\n
Razmotrimo \u0161to ovo zna\u010di.<\/p>\n\n\n\n
Ispitivanje faze 1-2:<\/strong> Faza 1 je prvi put da se lijek primjenjuje na ljudima (\u010desto se nazivaju \"prva primjena na ljudima\"). Faza 1 prvenstveno je namijenjena za utvr\u0111ivanje po\u010detne sigurnosti i podno\u0161ljivosti istra\u017eiva\u010dkog lijeka u razli\u010ditim dozama; one su obi\u010dno male i relativno brze. Ispitivanja Faze 2 pru\u017eaju dodatne dokaze o sigurnosti prou\u010davaju\u0107i utjecaj istra\u017eiva\u010dkog lijeka na vi\u0161e ljudi tijekom du\u017eeg razdoblja.\n\u010cesto u ispitivanjima Faze 2, uklju\u010duju\u0107i ATTUNE, istra\u017eiva\u010di tako\u0111er poku\u0161avaju razumjeti kako ljudi reagiraju na razli\u010dite doze istra\u017eiva\u010dkog lijeka. Ispitivanje ATTUNE je kombinacija ispitivanja Faze 1 i Faze 2.<\/p>\n\n\n\n Randomizirano, dvostruko slijepo, \u0161am-kontrolirano:<\/strong> To zna\u010di da su sudionici nasumi\u010dno raspore\u0111eni u skupinu koja prima ili tretman ION440 ili la\u017eni tretman (bez injekcije ION440, ali isti postupak sedacije kao u skupini koja je primala tretman) u omjeru 3:1 (3 pacijenta koja primaju ION440 na 1 pacijenta koji ne prima tretman). Ni sudionici ni istra\u017eiva\u010di ne znaju tko prima pravi tretman, a tko la\u017eni.<\/p>\n\n\n\n To zna\u010di da se sudionici nasumi\u010dno dodjeljuju da prime ION440 tretman ili \u0161am-tretman (bez injekcije ION440, ali s istim postupkom sedacije kao i skupina koja prima tretman) u omjeru 3:1 (3 pacijenta primaju ION440 na svakog 1 pacijenta koji ne prima tretman).\nNi sudionici ni istra\u017eiva\u010di ne znaju tko prima pravi tretman, a tko \u0161am-tretman.<\/p>\n\n\n\n Vi\u0161estruka rastu\u0107a doza (MAD):<\/strong> To zna\u010di da istra\u017eiva\u010di sekvencijalno primjenjuju sve ve\u0107e doze istra\u017eiva\u010dkog lijeka razli\u010ditim skupinama sudionika kako bi vidjeli koliko se lijeka mo\u017ee sigurno primijeniti.<\/p>\n\n\n\n 1. i 2. dio ispitivanja:<\/strong> ATTUNE je podijeljen u 2 dijela. Svi ljudi koji su prihva\u0107eni u ispitivanje zapo\u010det \u0107e u 1. dijelu.\nU 1. dijelu, 75% sudionika \u0107e primati ION440, a 25% \u0107e primati \u0161am-tretman otprilike 36 tjedana.\nNakon \u0161to Ionis uspje\u0161no zavr\u0161i sigurnosni pregled tijekom prvog dijela ispitivanja, sudionici koji su zavr\u0161ili 1. dio imat \u0107e priliku primati ION440 do 156 tjedana tijekom otvorenog produljenja (LTE), poznatog kao 2. dio.<\/p>\n\n\n\n Sigurnost, podno\u0161ljivost, farmakokinetika, farmakodinamika: <\/strong>Ovo definira ciljeve studije Faze 1-2 za ION440 procjenjuju\u0107i koje se ili ako se mogu primijetiti nuspojave nakon primjene ION440, \u0161to tijelo radi s ION440, i \u0161to ION440 radi ljudskom tijelu.<\/p>\n\n\n\n Kriteriji uklju\u010divanja i isklju\u010divanja:<\/strong> Ovo su pravila koja odlu\u010duju tko mo\u017ee sudjelovati u klini\u010dkom ispitivanju.\nNa primjer, u ovom ispitivanju, sudionici moraju biti mu\u0161kog spola, u dobi od 2 do 65 godina, imati potvr\u0111enu dijagnozu MDS-a i biti sposobni zavr\u0161iti sve postupke studije.\nTako\u0111er postoje odre\u0111ena stanja koja bi sprije\u010dila nekoga da sudjeluje, kao \u0161to je slo\u017eeni oblik MDS-a, odre\u0111ena zdravstvena stanja ili lije\u010denje s odre\u0111enim drugim lijekovima.\nVa\u017eno je napomenuti da je sudjelovanje u klini\u010dkim ispitivanjima dobrovoljno, a obitelji se mogu povu\u0107i u bilo kojem trenutku ako smatraju da sudjelovanje nije korisno za njihovo dijete.<\/p>\n\n\n\n Va\u017eno je napomenuti da je sudjelovanje u klini\u010dkom ispitivanju dobrovoljno i obitelji se mogu povu\u0107i u bilo kojem trenutku ako smatraju da to nije u najboljem interesu njihovog djeteta.<\/p>\n\n\n\n Po\u010detak studije:<\/strong> Pribli\u017ean datum po\u010detka za ATTUNE je kolovoz 2024. Me\u0111utim, ovaj vremenski okvir mo\u017ee se promijeniti ovisno o regulatornim koracima kao \u0161to su odobrenje eti\u010dkog povjerenstva, potpisivanje ugovora i druga odobrenja specifi\u010dna za lokaciju koja se zahtijevaju u svakoj bolnici koja provodi studiju. Upis pacijenata zapo\u010det \u0107e nakon \u0161to Ionis i bolnica potpi\u0161u sva odobrenja.<\/p>\n\n\n\n Imajte na umu da su klini\u010dka ispitivanja klju\u010dna za unapre\u0111enje medicinskog znanja i pronala\u017eenje novih tretmana, te tako\u0111er pru\u017eaju nadu osobama i obiteljima pogo\u0111enim rijetkim bolestima.<\/p>\n\n\n\n ION440 je istra\u017eiva\u010dki lijek i nije odobren za prodaju kao tretman za bilo koju bolest, uklju\u010duju\u0107i MDS, ni u jednoj zemlji. Osobe s pitanjima o zdravstvenim promjenama i op\u0107oj zdravstvenoj skrbi trebaju razgovarati sa svojim zdravstvenim djelatnicima.<\/p>\n\n\n\n Pratite na\u0161 webinar o klini\u010dkim ispitivanjima i ATTUNE-u, koji se o\u010dekuje krajem rujna 2024.<\/p>\n\n\n\n