{"id":3482,"date":"2025-06-14T15:25:00","date_gmt":"2025-06-14T13:25:00","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=3482"},"modified":"2025-11-14T09:19:28","modified_gmt":"2025-11-14T08:19:28","slug":"survey-results-the-global-mecp2-duplication-community-speaks","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/fr\/2025\/06\/14\/survey-results-the-global-mecp2-duplication-community-speaks\/","title":{"rendered":"R\u00e9sultats de l'enqu\u00eate : La communaut\u00e9 de la duplication du g\u00e8ne MECP2 s'exprime"},"content":{"rendered":"

La recherche sur le syndrome de duplication du g\u00e8ne MECP2 a franchi une \u00e9tape sans pr\u00e9c\u00e9dent : elle est entr\u00e9e dans le monde des essais cliniques. C'est une \u00e9tincelle d'espoir pour de nombreuses familles qui ont travaill\u00e9 sans rel\u00e2che pendant des ann\u00e9es pour offrir un meilleur avenir \u00e0 leurs enfants.<\/p>\n\n\n\n

Avec le lancement d'essais cliniques de phase pr\u00e9coce tels que ATTUNE (ION440 par Ionis) aux \u00c9tats-Unis et HERO (HG204 par HuidaGene) en Chine, nous assistons \u00e0 un moment historique dans la recherche d'un traitement. Ces essais de phase 1\/2 permettront de d\u00e9terminer si ces m\u00e9dicaments exp\u00e9rimentaux sont s\u00fbrs et potentiellement efficaces, mais ce n'est qu'un d\u00e9but.<\/p>\n\n\n\n

Pour nous pr\u00e9parer \u00e0 ce qui suit \u2013 y compris des essais plus importants et \u00e0 des phases ult\u00e9rieures \u2013 nous avons lanc\u00e9 une enqu\u00eate mondiale en mars 2024.
Son objectif est d'identifier l'int\u00e9r\u00eat et la pr\u00e9paration des familles du monde entier, afin que nous puissions soutenir les prochaines \u00e9tapes de la conception, de la planification et de la s\u00e9lection des sites des essais si les essais actuels donnent des r\u00e9sultats prometteurs. L'enqu\u00eate a recueilli des r\u00e9ponses de 94 familles sur plusieurs continents.<\/p>\n\n\n\n

Nous tenons \u00e0 remercier sinc\u00e8rement toutes les familles qui ont pris le temps de participer. <\/strong>Chaque r\u00e9ponse nous aide \u00e0 mieux comprendre les besoins de la communaut\u00e9 et \u00e0 mieux la soutenir.<\/p>\n\n\n\n

Nous vous invitons \u00e0 d\u00e9couvrir les r\u00e9sultats de l'enqu\u00eate r\u00e9sum\u00e9s ci-dessous.<\/p>\n\n\n\n

<\/a><\/p>\n\n\n\n

\"\"<\/figure>\n\n\n\n

Un total de 94 familles du monde entier a particip\u00e9 \u00e0 l\u2019enqu\u00eate, t\u00e9moignant d\u2019un fort int\u00e9r\u00eat mondial pour les essais cliniques. La majorit\u00e9 des r\u00e9ponses proviennent d\u2019Europe et d\u2019Am\u00e9rique du Nord. Au total, 91 % des participants \u00e9taient les parents ou les aidants de gar\u00e7ons, et 9 % de filles. Les enfants concern\u00e9s ont entre 0 et 34 ans.<\/p>\n\n\n\n

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Volont\u00e9 de participer \u00e0 un essai clinique : <\/strong>Chaque participant pouvait choisir une seule r\u00e9ponse. Pourcentage bas\u00e9 sur 94 r\u00e9pondants.<\/em><\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n

Ind\u00e9pendamment du sexe, de l\u2019\u00e2ge ou de la localisation g\u00e9ographique, la majorit\u00e9 (77 %) a exprim\u00e9 un fort int\u00e9r\u00eat pour inscrire leur enfant \u00e0 un essai clinique. 19 % sont ind\u00e9cis, et 4 % ne souhaitent pas participer.<\/p>\n\n\n\n

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Facteurs cl\u00e9s influen\u00e7ant la participation aux essais : <\/strong>Chaque participant pouvait s\u00e9lectionner plusieurs facteurs. La taille des cercles et les pourcentages repr\u00e9sentent la proportion des 94 r\u00e9pondants ayant s\u00e9lectionn\u00e9 chaque option.<\/em><\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n

Pour mieux comprendre ce qui motive cette d\u00e9cision, les familles ont \u00e9t\u00e9 invit\u00e9es \u00e0 identifier les facteurs les plus importants pour elles. Le risque associ\u00e9 au traitement ou \u00e0 la proc\u00e9dure est la pr\u00e9occupation la plus fr\u00e9quente (86 participants, soit 91 %). Vient ensuite le b\u00e9n\u00e9fice potentiel du traitement (77 participants, 82 %). Puis le lieu de l\u2019essai (60 participants, 64 %), le soutien aux d\u00e9placements et \u00e0 l\u2019h\u00e9bergement (47 participants, 50 %) et enfin la dur\u00e9e de l\u2019essai (37 participants, 39 %).<\/p>\n\n\n\n

Conclusion<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Les r\u00e9sultats de cette enqu\u00eate fournissent des informations pr\u00e9cieuses sur les perspectives et les priorit\u00e9s des familles touch\u00e9es par le syndrome de duplication du MECP2.
Malgr\u00e9 les diff\u00e9rences d'\u00e2ge, de sexe et de g\u00e9ographie, une forte majorit\u00e9 de familles ont exprim\u00e9 leur int\u00e9r\u00eat \u00e0 participer \u00e0 des essais cliniques.<\/p>\n\n\n\n

Le risque et le b\u00e9n\u00e9fice potentiel des m\u00e9dicaments test\u00e9s sont les facteurs les plus d\u00e9terminants dans la d\u00e9cision de participer \u00e0 un essai. Les aspects logistiques comme la localisation, les d\u00e9placements ou la dur\u00e9e des essais restent importants, mais apparaissent comme secondaires.<\/p>\n\n\n\n

Tandis que les essais ATTUNE et HERO recueillent actuellement des donn\u00e9es apr\u00e8s de toutes premi\u00e8res administrations chez l\u2019humain, nous sommes certains que certaines questions et pr\u00e9occupations de notre communaut\u00e9 trouveront des r\u00e9ponses au fil du temps.<\/p>\n\n\n\n

En parall\u00e8le, nous devons d\u00e9j\u00e0 nous pr\u00e9parer \u00e0 la suite. Si les r\u00e9sultats de ces premiers essais sont positifs, une participation plus large sera cruciale pour les futures phases d\u2019essais et pour assurer un acc\u00e8s mondial aux traitements. C\u2019est dans ce but que cette enqu\u00eate a \u00e9t\u00e9 con\u00e7ue : pour comprendre o\u00f9 se trouvent les familles, quelles sont leurs attentes, et quelle est leur disposition \u00e0 participer.<\/p>\n\n\n\n

Cette enqu\u00eate est plus que de simples donn\u00e9es ; elle est le reflet d'une communaut\u00e9 engag\u00e9e et connect\u00e9e \u00e0 l'\u00e9chelle mondiale, pr\u00eate \u00e0 franchir les prochaines \u00e9tapes vers le progr\u00e8s.
Pour les familles qui n'ont pas encore particip\u00e9, l'enqu\u00eate est toujours ouverte. Il n'est jamais trop tard pour faire entendre votre voix et contribuer \u00e0 fa\u00e7onner l'avenir de la recherche clinique.<\/p>\n\n\n\n

R\u00e9pondre \u00e0 l'enqu\u00eate<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Research on MECP2 Duplication Syndrome has taken an unprecedented step: entering the world of clinical trials. This is a spark of hope for many families who have worked tirelessly for years to provide a better future for their children. With the launch of early-stage clinical trials such as ATTUNE (ION440 by Ionis) in the U.S. […]<\/p>\n","protected":false},"author":114,"featured_media":3557,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_jf_save_progress":"","footnotes":""},"categories":[23],"tags":[],"class_list":["post-3482","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-survey"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3482","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/114"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3482"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3482\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":3496,"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3482\/revisions\/3496"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3557"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3482"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3482"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3482"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}