Le recrutement des patients pour l'essai clinique r\u00e9volutionnaire ATTUNE a officiellement commenc\u00e9 ! Le premier site a ouvert en novembre 2024 au Baylor College of Medicine \u00e0 Houston, Texas (\u00c9tats-Unis), marquant le d\u00e9but de cette \u00e9tude de phase 1\/2. \u00c0 la fin du mois de janvier 2025, un deuxi\u00e8me site a ouvert ses portes dans le Minnesota (\u00c9tats-Unis). D'autres sites aux \u00c9tats-Unis et dans le monde devraient ouvrir prochainement. <\/p>\n\n\n\n
Aper\u00e7u de l'essai<\/strong> <\/p>\n\n\n\n L\u2019essai ATTUNE repr\u00e9sente la premi\u00e8re administration d\u2019ION440 \u00e0 l\u2019homme. La th\u00e9rapie ASO exp\u00e9rimentale vise \u00e0 r\u00e9duire les niveaux d\u2019ARNm de MECP2 chez les personnes atteintes de MDS, en s\u2019attaquant \u00e0 la cause premi\u00e8re des sympt\u00f4mes caus\u00e9s par la surexpression de MECP2. <\/p>\n\n\n\n Cette approche th\u00e9rapeutique potentielle a donn\u00e9 des r\u00e9sultats positifs lors d\u2019exp\u00e9riences de recherche pr\u00e9clinique en 2021. Des \u00e9tudes men\u00e9es sur des souris atteintes du syndrome ont d\u00e9montr\u00e9 que le traitement par ASO r\u00e9duisait de mani\u00e8re efficace les niveaux de MECP2 et att\u00e9nuait les sympt\u00f4mes de la maladie sans effets ind\u00e9sirables significatifs. Il y a pr\u00e8s de 10 ans, ces r\u00e9sultats ont suscit\u00e9 beaucoup d\u2019enthousiasme et d\u2019espoir au sein de la communaut\u00e9. <\/p>\n\n\n\n Voir la publication<\/a><\/p>\n\n\n\n L\u2019essai concerne des participants masculins \u00e2g\u00e9s de 2 \u00e0 65 ans dont le diagnostic de syndrome de duplication du g\u00e8ne MECP2 a \u00e9t\u00e9 confirm\u00e9. L\u2019\u00e9tude sera divis\u00e9e en deux parties. La partie 1 (doses multiples ascendantes) durera 36 semaines pour chaque participant. Au cours de cette phase, les participants seront randomis\u00e9s pour recevoir soit ION440, soit une proc\u00e9dure de control (sham). \u00c0 l\u2019issue de la premi\u00e8re partie, les participants pourront passer \u00e0 la deuxi\u00e8me partie (extension \u00e0 long terme) et recevoir ION440 pendant un maximum de 156 semaines. <\/p>\n\n\n\n Chaque participant suivra un programme pr\u00e9cis, comprenant une p\u00e9riode de s\u00e9lection initiale, l\u2019administration de ION440 et une phase de suivi pour \u00e9valuer la s\u00e9curit\u00e9, la tol\u00e9rabilit\u00e9 et les r\u00e9sultats pr\u00e9liminaires de l\u2019efficacit\u00e9 de ce potentiel m\u00e9dicament. Les participants seront recrut\u00e9s de mani\u00e8re progressive dans diff\u00e9rentes cohortes, chaque cohorte recevant un niveau de dose diff\u00e9rent d\u2019ION440. <\/p>\n\n\n\n Pour plus de d\u00e9tails sur le protocole et la conception g\u00e9n\u00e9rale de l'\u00e9tude, nous vous invitons \u00e0 consulter les ressources suivantes : <\/p>\n\n\n\n Prochaines \u00e9tapes et objectifs<\/strong> <\/p>\n\n\n\n En tant qu\u2019essai clinique de phase 1\/2, l\u2019objectif principal d\u2019ATTUNE est d\u2019\u00e9valuer la s\u00e9curit\u00e9 et la tol\u00e9rabilit\u00e9 d\u2019ION440. Les r\u00e9sultats de l\u2019essai ATTUNE fourniront des informations pr\u00e9cieuses pour de futures \u00e9tudes visant \u00e0 \u00e9valuer l\u2019efficacit\u00e9 d\u2019ION440 en tant que traitement du syndrome de duplication du g\u00e8ne MECP2. <\/p>\n\n\n\n Les \u00e9quipes de recherche du Children Hospital de Houston et du Gillette Children\u2019s Specialty healthcare du Minnesota recrutent actuellement des patients pour commencer l\u2019administration du traitement exp\u00e9rimental. <\/p>\n\n\n\n Le lancement de l\u2019essai clinique ATTUNE marque une avanc\u00e9e extraordinaire dans la recherche d\u2019un traitement pour le syndrome de duplication du g\u00e8ne MECP2. Quant \u00e0 l\u2019essai clinique HERO, l\u2019utilisation novatrice de la technologie des oligonucl\u00e9otides antisens repr\u00e9sente une approche de pointe pour traiter cette maladie, offrant un nouvel espoir aux familles et \u00e0 la communaut\u00e9 du syndrome de duplication du g\u00e8ne MECP2.<\/strong> <\/p>\n\n\n\n\n