{"id":1562,"date":"2025-03-12T11:31:49","date_gmt":"2025-03-12T10:31:49","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=1562"},"modified":"2025-05-20T23:55:36","modified_gmt":"2025-05-20T21:55:36","slug":"debut-du-recrutement-pour-lessai-clinique-hero-crispr-cas13-sur-les-mds","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/fr\/2025\/03\/12\/recruitment-starts-for-hero-crispr-cas13-clinical-trial-for-mds\/","title":{"rendered":"D\u00e9but du recrutement pour l\u2019essai clinique HERO : CRISPR cas13 pour le syndrome"},"content":{"rendered":"

\u00c0 propos de la technologie<\/a><\/p>\n\n\n\n

Aper\u00e7u de l'essai<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

L\u2019essai HERO consiste en une injection unique de HG204 par voie intrac\u00e9r\u00e9broventriculaire, ce qui permet d\u2019administrer le traitement directement dans le cerveau. Le recrutement pour l\u2019essai a commenc\u00e9 en octobre 2024, et l\u2019\u00e9tude vise \u00e0 recruter six participants de sexe masculin, \u00e2g\u00e9s de 2 \u00e0 18 ans, dont le diagnostic de syndrome de duplication de MECP2 a \u00e9t\u00e9 confirm\u00e9. Chaque participant prendra part \u00e0 un essai de 60 semaines, comprenant une p\u00e9riode de s\u00e9lection de 8 semaines, l\u2019administration du traitement et une phase de suivi de 52 semaines. Les principaux objectifs sont de surveiller les effets ind\u00e9sirables et d\u2019\u00e9valuer les progr\u00e8s du d\u00e9veloppement apr\u00e8s le traitement. L\u2019essai est actuellement men\u00e9 \u00e0 l\u2019h\u00f4pital universitaire de P\u00e9kin, en Chine. Le recrutement de patients suppl\u00e9mentaires en Chine d\u00e9pendra des r\u00e9sultats des premiers patients trait\u00e9s dans le cadre de l\u2019\u00e9tude. <\/p>\n\n\n\n

Pour plus d'informations, nous vous invitons \u00e0 lire le protocole de l'\u00e9tude.<\/p>\n\n\n\n

Au protocole de l'\u00e9tude<\/a><\/p>\n\n\n\n

Premier patient trait\u00e9 et r\u00e9sultats pr\u00e9liminaires<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

En novembre, HuidaGene a annonc\u00e9 que le HG204 avait \u00e9t\u00e9 administr\u00e9 avec succ\u00e8s au premier patient. Six semaines apr\u00e8s l\u2019injection, le patient n\u2019a pr\u00e9sent\u00e9 aucun effet secondaire majeur et des signes pr\u00e9liminaires d\u2019efficacit\u00e9 ont \u00e9t\u00e9 observ\u00e9s. Au cours des prochaines semaines, le patient sera suivi de pr\u00e8s afin d\u2019\u00e9valuer plus pr\u00e9cis\u00e9ment la s\u00e9curit\u00e9 et l\u2019efficacit\u00e9 du traitement. <\/p>\n\n\n\n

Prochaines \u00e9tapes et objectifs<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

HuidaGene a r\u00e9alis\u00e9 des d\u00e9marches r\u00e9glementaire en obtenant deux d\u00e9signations importantes de la part de la FDA : Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) et Orphan Drug Designation (ODD) pour le HG204 dans le traitement du syndrome de duplication du g\u00e8ne MECP2. Alors que HERO est men\u00e9 en Chine, la soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie a \u00e9galement entam\u00e9 des discussions avec la FDA et l\u2019EMA afin d\u2019envisager d\u2019autres \u00e9tudes aux \u00c9tats-Unis et en Europe. <\/p>\n\n\n\n

Publication de la recherche<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

Pendant ce temps, HuidaGene a publi\u00e9 dans *Nature Neuroscience* les d\u00e9tails de r\u00e9sultats d'exp\u00e9rimentations pr\u00e9cliniques sur la technologie CRISPR-Cas13, y compris le HG204. Les \u00e9tudes ont d\u00e9montr\u00e9 que le HG204 r\u00e9duit efficacement les niveaux d'ARNm MECP2, att\u00e9nue les sympt\u00f4mes de la maladie et prolonge la dur\u00e9e de vie chez des mod\u00e8les murins et de primates non humains, sans provoquer d'effets ind\u00e9sirables. Ces r\u00e9sultats renforcent la confiance dans l'essai clinique en cours et le potentiel du HG204 en tant qu'option th\u00e9rapeutique pour le syndrome de Rett.<\/p>\n\n\n\n

Voir la publication<\/a><\/p>\n\n\n\n

L\u2019essai clinique HERO repr\u00e9sente une \u00e9tape importante dans la recherche d\u2019un traitement pour le syndrome de duplication du g\u00e8ne MECP2. La combinaison de la technologie de pointe CRISPR cas13 et des r\u00e9sultats pr\u00e9liminaires prometteurs donne de l\u2019espoir aux patients et aux familles touch\u00e9s par ce syndrome. Dans les mois \u00e0 venir, la surveillance sera essentielle pour v\u00e9rifier pleinement la s\u00e9curit\u00e9 et l\u2019efficacit\u00e9 du HG204 dans le traitement du syndrome de duplication de MECP2. <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

L\u2019essai clinique HERO est une \u00e9tude pionni\u00e8re \u00e9valuant le HG204, une nouvelle th\u00e9rapie CRISPR Cas13 d\u2019\u00e9dition de l\u2019ARN, pour le syndrome de duplication MECP2 (MDS). Sponsoris\u00e9 par HuidaGene, cet essai marque une \u00e9tape importante dans la recherche d\u2019un traitement pour le syndrome. En novembre 2024, le premier patient a re\u00e7u avec succ\u00e8s le HG204, offrant ainsi un nouvel espoir \u00e0 la communaut\u00e9. <\/p>","protected":false},"author":73,"featured_media":1571,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_jf_save_progress":"","footnotes":""},"categories":[12,9],"tags":[],"class_list":["post-1562","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-crispr","category-research"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1562","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/73"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1562"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1562\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":1563,"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1562\/revisions\/1563"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1571"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1562"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1562"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1562"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}