Notre organisation a eu des discussions fructueuses avec les dirigeants de Huidagene pour en savoir plus sur cette technologie innovante et ce qu'elle signifie pour l'avenir. Des \u00e9tudes pr\u00e9cliniques utilisant HG204 dans un mod\u00e8le de souris humanis\u00e9 MDS ont d\u00e9montr\u00e9 une r\u00e9duction significative de la prot\u00e9ine MeCP2 et une inversion des sympt\u00f4mes.<\/strong> Bien que ces r\u00e9sultats soient encourageants, il s'agit \u00e9galement de la deuxi\u00e8me preuve de la r\u00e9versibilit\u00e9 des sympt\u00f4mes du SMD apr\u00e8s la r\u00e9gulation des niveaux de prot\u00e9ine MECP2 (comme cela a \u00e9t\u00e9 d\u00e9montr\u00e9 pr\u00e9c\u00e9demment par l'administration de l'ASO par le Prof. H. Zoghbi & Team).<\/p>\n\n\n\n Huidagene est en train de finaliser les \u00e9tudes pr\u00e9cliniques avec le HG204 et se pr\u00e9pare \u00e0 un essai clinique pour les patients en Chine, qui devrait commencer \u00e0 la mi-2024. <\/strong>Si cet essai est concluant, Huidagene planifiera des essais cliniques dans d'autres pays tels que les \u00c9tats-Unis et l'Europe en 2025-2026.<\/p>\n\n\n\n
Le 31 octobre, la FDA (Food and Drug Administration, l'autorit\u00e9 sanitaire des \u00c9tats-Unis) a accord\u00e9 au HG204 les d\u00e9signations de maladie p\u00e9diatrique rare et de m\u00e9dicament orphelin. Cette d\u00e9signation r\u00e9glementaire est une premi\u00e8re \u00e9tape vers un essai clinique en dehors de la Chine et permettra un examen acc\u00e9l\u00e9r\u00e9 du dossier lors de l'enregistrement du m\u00e9dicament. Bien que cette nouvelle soit totalement inattendue, elle apporte un espoir suppl\u00e9mentaire \u00e0 la communaut\u00e9.<\/p>\n\n\n\n
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