{"id":1402,"date":"2024-04-03T17:30:39","date_gmt":"2024-04-03T15:30:39","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=1402"},"modified":"2025-09-10T08:53:27","modified_gmt":"2025-09-10T06:53:27","slug":"huidagene-sur-la-voie-des-essais-cliniques","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/fr\/2024\/04\/03\/huidagene-moving-towards-clinical-trials\/","title":{"rendered":"HuidaGene : Vers les essais cliniques pour le SMD"},"content":{"rendered":"

En f\u00e9vrier 2024, David Covini, pr\u00e9sident de DupMECP2, a visit\u00e9 l\u2019entreprise de biotechnologie HuidaGene Therapeutics \u00e0 Shanghai. Cette visite a \u00e9t\u00e9 une occasion unique de rencontrer une \u00e9quipe dynamique dont le candidat clinique peut r\u00e9volutionner l\u2019avenir du traitement du syndrome de duplication du g\u00e8ne MECP2 (MDS).<\/p>\n\n\n\n

Dirig\u00e9e par le Dr. Alvin Luk, PDG de HuidagGene, l\u00b4entreprise est \u00e0 la pointe du d\u00e9veloppement d\u2019une technologie r\u00e9volutionnaire qui pourrait changer la vie des enfants touch\u00e9s par MDS. <\/p>\n\n\n\n

La visite a \u00e9t\u00e9 une occasion incroyable de d\u00e9couvrir les installations de pointe et l\u2019environnement cr\u00e9atif qui favorise une telle recherche. Notamment, l\u2019espace de bureau comprend m\u00eame un mur d\u2019escalade, favorisant une atmosph\u00e8re de travail cr\u00e9ative.<\/p>\n\n\n\n

\"\"<\/figure>\n\n\n\n

Alvin et sa directrice m\u00e9dicale pour MDS, le Dr Gloria Tang, ont pr\u00e9sent\u00e9 les d\u00e9tails de la technologie d\u2019\u00e9dition d\u00b4ARN CRISPR CAS13 pour le syndrome de duplication du g\u00e8ne MECP2, nomm\u00e9e HG204. La qualit\u00e9 prometteuse des donn\u00e9es et les r\u00e9sultats pr\u00e9liminaires des \u00e9tudes de toxicit\u00e9 sur des primates non humains ont conduit HuidaGene \u00e0 un d\u00e9veloppement passionnant. L\u2019essai clinique de l\u2019entreprise, initialement pr\u00e9vu pour commencer au second semestre 2024, a d\u00e9j\u00e0 re\u00e7u l\u2019approbation du comit\u00e9 d\u2019\u00e9thique de deux h\u00f4pitaux, avec pour objectif d\u2019inclure des patients atteints de MDS avant la fin de l\u2019ann\u00e9e.<\/p>\n\n\n\n

C\u2019est une excellente nouvelle pour la communaut\u00e9 MDS. L\u2019essai clinique \u00e0 venir de HG204 pour le MDS, appel\u00e9 \u00ab HERO \u00bb, traitera initialement au moins 4 patients qui seront \u00e9troitement surveill\u00e9s pendant un an. La premi\u00e8re phase de cet essai r\u00e9volutionnaire sera men\u00e9e en Chine. L\u2019inclusion de nouveaux patients en Chine d\u00e9pendra des premiers r\u00e9sultats pr\u00e9liminaires de l\u2019\u00e9tude interventionnelle. <\/p>\n\n\n\n

HuidaGene a d\u00e9j\u00e0 fait des progr\u00e8s significatifs en mati\u00e8re d'approbation r\u00e9glementaire, en obtenant deux d\u00e9signations de la FDA (Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) et Orphan Drug Designation (ODD)) pour le HG204 pour le traitement du syndrome de duplication MECP2<\/em>. Ils ont \u00e9galement pris contact avec la FDA et l'EMA pour des \u00e9tudes compl\u00e9mentaires aux \u00c9tats-Unis et en Europe.<\/p>\n\n\n\n

C'est un privil\u00e8ge d'avoir eu l'occasion de rencontrer en personne Alvin et Gloria. Nous sommes ravis de participer \u00e0 cette aventure et nous sommes impatients de tenir notre communaut\u00e9 inform\u00e9e des progr\u00e8s de cette technologie qui pourrait changer la vie.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

In February 2024, David Covini, President of DupMECP2, visited the innovative biotech company HuidaGene Therapeutics in Shanghai. The visit provided an exciting glimpse into the future for a treatment for MECP2 duplication syndrome (MDS). Led by Dr. Alvin Luk, CEO at HuidaGene, the Company is at the forefront of developing a groundbreaking CRISPR technology that […]<\/p>\n","protected":false},"author":73,"featured_media":3480,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_jf_save_progress":"","footnotes":""},"categories":[12,10,9],"tags":[],"class_list":["post-1402","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-crispr","category-cure","category-research"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1402","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/73"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1402"}],"version-history":[{"count":4,"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1402\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":3561,"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1402\/revisions\/3561"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3480"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1402"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1402"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1402"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}