\u00c9crit par David et v\u00e9rifi\u00e9 par Ionis<\/p>\n\n\n\n
Suite \u00e0 l'annonce r\u00e9cente d'Ionis concernant l'essai clinique \u00e0 venir, nous souhaitons apporter une compr\u00e9hension plus claire de cet essai. Il est particuli\u00e8rement important pour les familles qui envisagent d'inscrire leur enfant \u00e0 un essai clinique de savoir ce qu'est un essai clinique, en particulier dans le contexte de maladies rares comme le syndrome de duplication du g\u00e8ne MECP2 (MDS).<\/p>\n\n\n\n
Un essai clinique (ou essai th\u00e9rapeutique) est un type de recherche qui \u00e9tudie de nouveaux traitements et \u00e9value leur s\u00e9curit\u00e9 et leurs effets sur l'homme. Les essais cliniques font souvent partie d'un programme de d\u00e9veloppement clinique plus large. Un programme de d\u00e9veloppement clinique est une s\u00e9rie d'essais cliniques men\u00e9s en phases progressives (c'est-\u00e0-dire de la phase 1 \u00e0 la phase 3) visant \u00e0 d\u00e9terminer si de nouveaux m\u00e9dicaments ou traitements potentiels sont \u00e0 la fois suffisamment s\u00fbrs et consid\u00e9rablement efficaces.<\/p>\n\n\n\n
Dans le cas de MDS, Ionis lancera bient\u00f4t un premier essai clinique pour \u00e9valuer un nouveau traitement potentiel appel\u00e9 ION440. L'\u00e9tude ATTUNE a \u00e9t\u00e9 annonc\u00e9e par Ionis sur clinicaltrials.gov avec son titre officiel \"A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients With MECP2 Duplication Syndrome\"<\/p>\n\n\n\n
D\u00e9cryptons ce que cela signifie.<\/p>\n\n\n\n
Essai de phase 1-2 :<\/strong> La phase 1 repr\u00e9sente la premi\u00e8re fois qu'un m\u00e9dicament est administr\u00e9 \u00e0 des \u00eatres humains (on parle souvent d'essai \u00ab first-in-human \u00bb). La phase 1 est principalement con\u00e7ue pour d\u00e9terminer la s\u00fbret\u00e9 et la tol\u00e9rabilit\u00e9 du m\u00e9dicament exp\u00e9rimental \u00e0 diff\u00e9rentes doses ; elle est g\u00e9n\u00e9ralement de petite et relativement rapide. Les essais de phase 2 permettent d'obtenir des preuves suppl\u00e9mentaires de la s\u00e9curit\u00e9 en \u00e9tudiant l'impact du nouveau m\u00e9dicament sur un plus grand nombre de personnes et sur une plus longue p\u00e9riode. Souvent, dans les essais de phase 2, y compris ATTUNE, les chercheurs cherchent \u00e9galement \u00e0 comprendre comment les personnes r\u00e9agissent \u00e0 diff\u00e9rentes doses du m\u00e9dicament exp\u00e9rimental. L'essai ATTUNE est une combinaison d'essais de phase 1 et de phase 2.<\/p>\n\n\n\n Randomis\u00e9, en double aveugle, contr\u00f4l\u00e9 par Sham :<\/strong> Cela signifie que les participants sont assign\u00e9s au hasard \u00e0 recevoir soit le traitement par ION440, soit un traitement fictif (pas d'injection mais la m\u00eame proc\u00e9dure de s\u00e9dation que dans le groupe de traitement) dans un rapport 3:1 (3 patients recevant ION440 pour 1 patient recevant un placebo). Ni les participants ni les chercheurs ne savent qui re\u00e7oit le vrai traitement et qui re\u00e7oit le simulacre (sham).<\/p>\n\n\n\n c<\/p>\n\n\n\n Dose ascendante multiple (MAD) :<\/strong> Cela signifie que les chercheurs administrent des doses croissantes s\u00e9quentielles du m\u00e9dicament exp\u00e9rimental \u00e0 diff\u00e9reavnts groupes de participants afin de d\u00e9terminer la quantit\u00e9 de m\u00e9dicament qui peut \u00eatre administr\u00e9e en toute s\u00e9curit\u00e9.<\/p>\n\n\n\n Partie 1 et partie 2 de l'essai :<\/strong> ATTUNE est divis\u00e9 en deux parties. Toutes les personnes accept\u00e9es dans l'essai commenceront par la partie 1. Dans la premi\u00e8re partie, 75 % des participants recevront ION440 et 25 % recevront un traitement simul\u00e9 (sham) pendant environ 36 semaines. Une fois que Ionis aura termin\u00e9 avec succ\u00e8s l'\u00e9valuation de la s\u00e9curit\u00e9 au cours de la premi\u00e8re partie de l'essai, les participants qui auront termin\u00e9 la premi\u00e8re partie de l'essai auront la possibilit\u00e9 de recevoir ION440 pendant 156 semaines au cours de la phase d\u2019extension (LTE), appel\u00e9e deuxi\u00e8me partie.<\/p>\n\n\n\n S\u00e9curit\u00e9, tol\u00e9rance, pharmacocin\u00e9tique, pharmacodynamie : <\/strong>Ce sont les r\u00e8gles qui d\u00e9terminent qui peut participer \u00e0 l'essai clinique. Par exemple, dans cet essai, les participants doivent \u00eatre de sexe masculin, \u00e2g\u00e9s de 2 \u00e0 65 ans, avoir un diagnostic confirm\u00e9 du syndrome de duplication du g\u00e8ne MECP2 et \u00eatre en mesure de suivre toutes les proc\u00e9dures de l'\u00e9tude. Certaines conditions peuvent \u00e9galement emp\u00eacher une personne de participer, comme le fait d'\u00eatre atteint d'une forme complexe du syndrome, de souffrir de certains probl\u00e8mes de sant\u00e9 ou d'\u00eatre trait\u00e9 avec d'autres m\u00e9dicaments.<\/p>\n\n\n\n Crit\u00e8res d'inclusion et d'exclusion :<\/strong> Ce sont les r\u00e8gles qui d\u00e9terminent qui peut participer \u00e0 l'essai clinique. Par exemple, dans cet essai, les participants doivent \u00eatre de sexe masculin, \u00e2g\u00e9s de 2 \u00e0 65 ans, avoir un diagnostic confirm\u00e9 de SMD et \u00eatre en mesure de suivre toutes les proc\u00e9dures de l'\u00e9tude. Certaines conditions peuvent \u00e9galement emp\u00eacher une personne de participer \u00e0 l'essai, comme le fait d'\u00eatre atteint d'une forme complexe de SMD, de souffrir de certains probl\u00e8mes de sant\u00e9 ou d'\u00eatre trait\u00e9 avec d'autres m\u00e9dicaments.<\/p>\n\n\n\n Il est important de noter que la participation \u00e0 un essai clinique est volontaire et que les familles peuvent s'en retirer \u00e0 tout moment si elles estiment que ce n'est pas dans l'int\u00e9r\u00eat de leur enfant.<\/p>\n\n\n\n D\u00e9but de l'\u00e9tude :<\/strong> La date de d\u00e9but estim\u00e9e pour ATTUNE est ao\u00fbt 2024. Cependant, ce calendrier peut changer en fonction des \u00e9tapes r\u00e9glementaires, telles que l\u2019approbation du comit\u00e9 d\u2019\u00e9thique, la signature des contrats, et d\u2019autres approbations sp\u00e9cifiques requises dans chaque h\u00f4pital o\u00f9 l\u2019\u00e9tude sera men\u00e9e. L\u2019inscription des patients commencera une fois que toutes les autorisations auront \u00e9t\u00e9 sign\u00e9es par Ionis et l\u2019h\u00f4pital.<\/p>\n\n\n\n N'oubliez pas que les essais cliniques sont essentiels pour faire progresser les connaissances m\u00e9dicales et trouver de nouveaux traitements, et qu'ils sont porteurs d'espoir pour les personnes et les familles touch\u00e9es par des maladies rares.<\/p>\n\n\n\n ION440 est un m\u00e9dicament exp\u00e9rimental dont la commercialisation en tant que traitement d'une quelconque maladie, y compris le syndrome de duplication du g\u00e8ne MECP2, n'est approuv\u00e9e dans aucun pays.<\/p>\n\n\n\n Nous pr\u00e9parons actuellement un webinaire d\u00e9taill\u00e9 sur les essais cliniques et ATTUNE. Sa sortie est pr\u00e9vue d\u2019ici la fin septembre 2024. Stay tuned ;)<\/p>\n\n\n\n