{"id":3482,"date":"2025-06-14T15:25:00","date_gmt":"2025-06-14T13:25:00","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=3482"},"modified":"2025-11-14T09:19:28","modified_gmt":"2025-11-14T08:19:28","slug":"survey-results-the-global-mecp2-duplication-community-speaks","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/es\/2025\/06\/14\/survey-results-the-global-mecp2-duplication-community-speaks\/","title":{"rendered":"Resultados de la encuesta: La comunidad mundial de la duplicaci\u00f3n MECP2 habla"},"content":{"rendered":"

La investigaci\u00f3n sobre el s\u00edndrome de duplicaci\u00f3n MECP2 ha dado un paso sin precedentes: entrar en el mundo de los ensayos cl\u00ednicos. Esto supone una chispa de esperanza para muchas familias que han trabajado incansablemente durante a\u00f1os para ofrecer un futuro mejor a sus hijos.<\/p>\n\n\n\n

Con el lanzamiento de ensayos cl\u00ednicos en fase inicial como ATTUNE (ION440 de Ionis) en EE.UU. y HERO (HG204 de HuidaGene) en China, estamos asistiendo a un momento hist\u00f3rico en la b\u00fasqueda de un tratamiento. Estos ensayos de fase 1\/2 ayudar\u00e1n a determinar si estos f\u00e1rmacos en investigaci\u00f3n son seguros y potencialmente eficaces, pero son s\u00f3lo el principio.<\/p>\n\n\n\n

Para prepararnos para lo que vendr\u00e1, incluyendo ensayos m\u00e1s grandes y en etapas posteriores, lanzamos una encuesta global en marzo de 2024. Su objetivo es identificar el inter\u00e9s y la preparaci\u00f3n entre familias de todo el mundo, para poder apoyar los pr\u00f3ximos pasos en el dise\u00f1o, la planificaci\u00f3n y la selecci\u00f3n de sitios de los ensayos si los actuales muestran resultados prometedores. La encuesta recogi\u00f3 respuestas de 94 familias de m\u00faltiples continentes.<\/p>\n\n\n\n

Queremos dar sinceramente las gracias a todas las familias que se tomaron la molestia de participar. <\/strong>Cada respuesta nos ayuda a recabar informaci\u00f3n valiosa de la comunidad y, en \u00faltima instancia, a prestarle un mejor apoyo.<\/p>\n\n\n\n

Le invitamos a explorar los resultados de la encuesta resumidos a continuaci\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n

<\/a><\/p>\n\n\n\n

\"\"<\/figure>\n\n\n\n

Un total de 94 familias de todo el mundo participaron en la encuesta, lo que demuestra el gran inter\u00e9s mundial por participar en ensayos cl\u00ednicos. La mayor\u00eda de las respuestas proced\u00edan de Europa y Norteam\u00e9rica. En total, 91% de los participantes eran cuidadores o padres de ni\u00f1os, y 9% eran cuidadores o padres de ni\u00f1as. La edad de los ni\u00f1os representados en esta encuesta oscila entre 0 y 34 a\u00f1os.<\/p>\n\n\n\n

\"\"
Disposici\u00f3n a participar en un ensayo cl\u00ednico: <\/strong>Cada participante s\u00f3lo pod\u00eda elegir una respuesta. Porcentaje basado en 94 encuestados.<\/em><\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n

Independientemente del sexo, la edad o la distribuci\u00f3n geogr\u00e1fica, la mayor\u00eda de los encuestados (77%) expresaron un gran inter\u00e9s en inscribir a su hijo en un ensayo cl\u00ednico. Mientras tanto, 19% estaban indecisos y 4% no deseaban participar.<\/p>\n\n\n\n

\"\"
Factores clave que influyen en la participaci\u00f3n en los ensayos: <\/strong>Cada encuestado pod\u00eda seleccionar m\u00e1s de un factor. El tama\u00f1o del c\u00edrculo y los porcentajes representan la proporci\u00f3n del total de encuestados (n=94) que seleccionaron cada opci\u00f3n.<\/em><\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n

Para comprender mejor qu\u00e9 influye en este inter\u00e9s, se pidi\u00f3 a las familias que identificaran los factores clave que tienen en cuenta a la hora de decidir si inscriben a su hijo en un ensayo cl\u00ednico. La preocupaci\u00f3n m\u00e1s frecuentemente seleccionada fue el riesgo que implicaba el tratamiento o procedimiento (elegida por 86 de 94 encuestados, 91%). El beneficio potencial del tratamiento le sigui\u00f3 de cerca (77 de 94 encuestados, 82%). El lugar del ensayo (60 respuestas, 64%), la ayuda para el viaje y el alojamiento (47 respuestas, 50%) y la duraci\u00f3n del ensayo (37 respuestas, 39%) se seleccionaron con menor frecuencia.<\/p>\n\n\n\n

Conclusi\u00f3n<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Los resultados de esta encuesta proporcionan informaci\u00f3n valiosa sobre las perspectivas y prioridades de las familias afectadas por el s\u00edndrome de duplicaci\u00f3n MECP2.
A pesar de las diferencias en edad, sexo y geograf\u00eda, una gran mayor\u00eda de las familias expres\u00f3 inter\u00e9s en participar en ensayos cl\u00ednicos.<\/p>\n\n\n\n

El riesgo y el beneficio potencial fueron los factores m\u00e1s importantes que guiaron la toma de decisiones, mientras que aspectos log\u00edsticos como la ubicaci\u00f3n, el viaje y la duraci\u00f3n del ensayo -aunque menos cr\u00edticos- siguen siendo consideraciones importantes.<\/p>\n\n\n\n

Aunque los ensayos ATTUNE y HERO est\u00e1n recopilando datos de primera aplicaci\u00f3n en humanos, esperamos que algunas de estas cuestiones y preocupaciones se resuelvan con el tiempo.<\/p>\n\n\n\n

Mientras tanto, nuestra comunidad debe prepararse ya para lo que viene. Si los resultados de los primeros ensayos son prometedores, ser\u00e1 esencial una participaci\u00f3n m\u00e1s amplia para los estudios de fases posteriores y el acceso mundial. Esta encuesta se dise\u00f1\u00f3 para contribuir a esa preparaci\u00f3n: conocer d\u00f3nde est\u00e1n las familias, qu\u00e9 apoyo necesitan y hasta qu\u00e9 punto est\u00e1n dispuestas a participar.<\/p>\n\n\n\n

Esta encuesta es m\u00e1s que datos; es un reflejo de una comunidad comprometida y conectada globalmente, lista para dar los pr\u00f3ximos pasos hacia el progreso. Para las familias que a\u00fan no han participado, la encuesta sigue abierta. Nunca es demasiado tarde para hacerse o\u00edr y ayudar a dar forma al futuro de la investigaci\u00f3n cl\u00ednica.<\/p>\n\n\n\n

Responder a la encuesta<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Research on MECP2 Duplication Syndrome has taken an unprecedented step: entering the world of clinical trials. This is a spark of hope for many families who have worked tirelessly for years to provide a better future for their children. With the launch of early-stage clinical trials such as ATTUNE (ION440 by Ionis) in the U.S. […]<\/p>\n","protected":false},"author":114,"featured_media":3557,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_jf_save_progress":"","footnotes":""},"categories":[23],"tags":[],"class_list":["post-3482","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-survey"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3482","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/114"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3482"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/remeds.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3482\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":3496,"href":"https:\/\/remeds.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3482\/revisions\/3496"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3557"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3482"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3482"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3482"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}