El reclutamiento de pacientes para el innovador ensayo cl\u00ednico ATTUNE ha comenzado oficialmente. El primer centro se abri\u00f3 en noviembre de 2024 en el Baylor College of Medicine de Houston, Texas (EE.UU.), marcando el inicio de este estudio de fase 1\/2. A finales de enero de 2025, se abri\u00f3 un segundo centro en Minnesota (EE.UU.). A finales de enero de 2025, se abri\u00f3 un segundo centro en Minnesota (EE.UU.). Se espera que pronto se abran otros centros en Estados Unidos y en el resto del mundo. <\/p>\n\n\n\n
Resumen del juicio<\/strong> <\/p>\n\n\n\n El ensayo ATTUNE representa la primera vez que ION440 se administra a seres humanos. La terapia ASO en investigaci\u00f3n tiene como objetivo reducir los niveles de ARNm de MECP2 en individuos con SMD, abordando la causa ra\u00edz de los s\u00edntomas causados por la sobreexpresi\u00f3n de MECP2. <\/p>\n\n\n\n Este enfoque terap\u00e9utico potencial ha mostrado resultados impresionantes durante los experimentos de investigaci\u00f3n precl\u00ednica. Los estudios realizados en 2021 en modelos de rat\u00f3n de SMD demostraron que la terapia con ASO reduc\u00eda eficazmente los niveles de MECP2 y los s\u00edntomas de la enfermedad sin efectos adversos significativos. Hace casi 10 a\u00f1os, estos hallazgos generaron un gran entusiasmo y esperanza en la comunidad de los SMD. <\/p>\n\n\n\n Ver publicaci\u00f3n<\/a><\/p>\n\n\n\n En el ensayo participaron varones de entre 2 y 65 a\u00f1os con diagn\u00f3stico confirmado de s\u00edndrome de duplicaci\u00f3n MECP2. El estudio se dividir\u00e1 en 2 partes. La parte 1 (dosis m\u00faltiples ascendentes) durar\u00e1 36 semanas para cada participante. Durante esa fase, los participantes ser\u00e1n aleatorizados para recibir ION440 o un procedimiento simulado. Una vez finalizada la parte 1, el participante podr\u00e1 pasar a la parte 2 (Ampliaci\u00f3n a largo plazo) y recibir ION440 durante un m\u00e1ximo de 156 semanas. <\/p>\n\n\n\n Cada participante seguir\u00e1 un programa detallado, que incluir\u00e1 un per\u00edodo inicial de cribado, la administraci\u00f3n de ION440 y una fase de seguimiento para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y los resultados preliminares de eficacia del posible tratamiento farmacol\u00f3gico. Los participantes se inscribir\u00e1n secuencialmente en diferentes cohortes, y cada cohorte recibir\u00e1 un nivel de dosis diferente de ION440. <\/p>\n\n\n\n Para m\u00e1s detalles sobre el protocolo y el dise\u00f1o general del estudio, le invitamos a consultar los siguientes recursos: <\/p>\n\n\n\n Pr\u00f3ximos pasos y objetivos<\/strong> <\/p>\n\n\n\n Como ensayo cl\u00ednico de fase 1\/2, el objetivo principal de ATTUNE es evaluar la seguridad y tolerabilidad de ION440. Los resultados del ensayo ATTUNE proporcionar\u00e1n informaci\u00f3n valiosa para futuros estudios que eval\u00faen m\u00e1s a fondo la eficacia de ION440 como tratamiento de los SMD. <\/p>\n\n\n\n Los equipos de investigaci\u00f3n del Hospital Infantil de Houston y del Gillette Children's Specialty Healthcare de Minnesota est\u00e1n reclutando pacientes para iniciar la administraci\u00f3n de la terapia en investigaci\u00f3n. <\/p>\n\n\n\n El lanzamiento del ensayo cl\u00ednico ATTUNE supone un extraordinario paso adelante en la b\u00fasqueda de un tratamiento para el S\u00edndrome de Duplicaci\u00f3n MECP2. En cuanto al ensayo cl\u00ednico HERO, el novedoso uso de la tecnolog\u00eda de oligonucle\u00f3tidos antisentido representa un enfoque de vanguardia para abordar esta enfermedad, ofreciendo una esperanza renovada a las familias y a la comunidad de SMD.<\/strong> <\/p>\n\n\n\n\n