{"id":1562,"date":"2025-03-12T11:31:49","date_gmt":"2025-03-12T10:31:49","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=1562"},"modified":"2025-05-20T23:55:36","modified_gmt":"2025-05-20T21:55:36","slug":"se-inicia-el-reclutamiento-para-el-ensayo-clinico-hero-crispr-cas13-para-la-emd","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/es\/2025\/03\/12\/recruitment-starts-for-hero-crispr-cas13-clinical-trial-for-mds\/","title":{"rendered":"Comienza el reclutamiento para el ensayo cl\u00ednico HERO: CRISPR cas13 para el SMD"},"content":{"rendered":"

Acerca de la tecnolog\u00eda<\/a><\/p>\n\n\n\n

Resumen del juicio<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

O ensaio HERO envolve uma \u00fanica inje\u00e7\u00e3o de HG204, atrav\u00e9s de administra\u00e7\u00e3o intracerebroventricular, que permite administrar a terapia diretamente no c\u00e9rebro. O recrutamento para o ensaio come\u00e7ou em outubro de 2024, e o estudo tem como objetivo inscrever seis participantes do sexo masculino, com idades compreendidas entre os 2 e os 18 anos, que tenham um diagn\u00f3stico confirmado da s\u00edndrome de duplica\u00e7\u00e3o MECP2. Cada participante far\u00e1 parte do ensaio, com dura\u00e7\u00e3o de 60 semanas, composto por um per\u00edodo de rastreio de 8 semanas, pela administra\u00e7\u00e3o do tratamento e por uma fase de acompanhamento de 52 semanas. Os objetivos principais s\u00e3o monitorizar os efeitos adversos e avaliar o progresso do desenvolvimento ap\u00f3s o tratamento. Atualmente, o ensaio est\u00e1 a ser realizado no Hospital da Universidade de Pequim, em Pequim, na China. A inscri\u00e7\u00e3o de novos participantes na China depender\u00e1 dos resultados obtidos com os primeiros indiv\u00edduos tratados no estudo. <\/p>\n\n\n\n

Para obtener informaci\u00f3n m\u00e1s detallada, le invitamos a leer el protocolo del estudio.<\/p>\n\n\n\n

Al protocolo del estudio<\/a><\/p>\n\n\n\n

Dosis al primer paciente y resultados preliminares<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

En noviembre, HuidaGene anunci\u00f3 la administraci\u00f3n satisfactoria del HG204 al primer paciente. Seis semanas despu\u00e9s de la inyecci\u00f3n, el paciente no mostr\u00f3 efectos secundarios importantes y se observaron signos preliminares de eficacia. En las pr\u00f3ximas semanas, el paciente ser\u00e1 sometido a un estrecho seguimiento para seguir evaluando la seguridad y eficacia del tratamiento. <\/p>\n\n\n\n

Pr\u00f3ximos pasos y objetivos<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

HuidaGene ha hecho progresos significativos en las aprobaciones regulatorias, asegurando dos importantes designaciones de la FDA: Designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara (RPDD) y Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano (ODD) para HG204 en el tratamiento del S\u00edndrome de Duplicaci\u00f3n MECP2. Aunque HERO se lleva a cabo en China, la empresa biotecnol\u00f3gica tambi\u00e9n ha iniciado conversaciones con la FDA y la EMA para explorar nuevos estudios en EE.UU. y Europa. <\/p>\n\n\n\n

Investigaci\u00f3n publicada<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

Mientras tanto, HuidaGene public\u00f3 los detalles de los hallazgos experimentales precl\u00ednicos sobre la tecnolog\u00eda CRISPR-Cas13, incluido el HG204, en *Nature Neuroscience*. Los estudios demostraron que el HG204 reduce eficazmente los niveles de ARNm de MECP2, alivia los s\u00edntomas de la enfermedad y prolonga la vida \u00fatil en modelos de rat\u00f3n y primates no humanos sin causar efectos adversos. Estos resultados refuerzan la confianza en el ensayo cl\u00ednico en curso y el potencial del HG204 como opci\u00f3n terap\u00e9utica para el MDS.<\/p>\n\n\n\n

A la publicaci\u00f3n<\/a><\/p>\n\n\n\n

El ensayo cl\u00ednico HERO representa un paso importante en la b\u00fasqueda de un tratamiento para el s\u00edndrome de duplicaci\u00f3n MECP2. La combinaci\u00f3n de la tecnolog\u00eda CRISPR Cas13 de vanguardia y los prometedores resultados preliminares da esperanzas a los pacientes y familias afectados por este s\u00edndrome. En los pr\u00f3ximos meses, el seguimiento y la investigaci\u00f3n continuados ser\u00e1n fundamentales para determinar plenamente la seguridad y eficacia del HG204 en el tratamiento de los SMD. <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

El ensayo cl\u00ednico HERO es un estudio pionero que eval\u00faa HG204, una nueva terapia CRISPR Cas13 de edici\u00f3n de ARN, para el S\u00edndrome de Duplicaci\u00f3n MECP2 (SMD). Patrocinado por HuidaGene, este ensayo supone un paso importante en la b\u00fasqueda de un tratamiento para los SMD. En noviembre de 2024, se administr\u00f3 con \u00e9xito HG204 al primer paciente, ofreciendo una esperanza renovada a la comunidad de los SMD. <\/p>","protected":false},"author":73,"featured_media":1571,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_jf_save_progress":"","footnotes":""},"categories":[12,9],"tags":[],"class_list":["post-1562","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-crispr","category-research"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1562","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/73"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1562"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/remeds.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1562\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":1563,"href":"https:\/\/remeds.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1562\/revisions\/1563"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1571"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1562"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1562"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1562"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}