{"id":3562,"date":"2025-06-02T08:54:11","date_gmt":"2025-06-02T06:54:11","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=3562"},"modified":"2025-11-14T09:26:07","modified_gmt":"2025-11-14T08:26:07","slug":"umass-licenses-sirna-mecp2-duplication-syndrome","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/de\/2025\/06\/02\/umass-licenses-sirna-mecp2-duplication-syndrome\/","title":{"rendered":"Ein neuer Schritt nach vorn in der Suche nach Heilmitteln: UMass Chan lizenziert siRNA-Technologie \u00a0"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Die UMass Chan Medical School hat eine vielversprechende siRNA-basierte Technologie an M2DS lizenziert, ein Startup-Unternehmen, das sich der Weiterentwicklung der Technologie als Behandlung f\u00fcr das MECP2-Duplikationssyndrom widmet. Dies markiert einen bedeutenden Schritt bei der Umsetzung modernster Forschung in klinische Realit\u00e4t.<a href=\"https:\/\/dupmecp2.eu\/recruitement-hero\/\"><\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Technologie wurde im Labor von Dr. Khvorova entwickelt, wobei das Projekt von Vignesh Hariharan geleitet wurde. Fr\u00fche Forschungsarbeiten wurden dank der Finanzierung durch Cure MDS und den Rett Syndrome Research Trust erm\u00f6glicht. Diese siRNA funktioniert, indem sie die Boten-RNA ins Visier nimmt und abbaut, die f\u00fcr die \u00dcberproduktion des MeCP2-Proteins verantwortlich ist. <\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">In Mausstudien erreichte eine Dosis effektiv das Gehirn und das R\u00fcckenmark und erfordert m\u00f6glicherweise nur eine ein- oder zweimalige j\u00e4hrliche Verabreichung. Durch die Lizenzierung dieser Technologie an M2DS tritt die Therapie nun in einen Weg ein, auf dem sie die Unterst\u00fctzung erhalten kann, die f\u00fcr den Fortschritt in Richtung menschlicher Studien erforderlich ist. <\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Zus\u00e4tzlich zu den laufenden klinischen Studien von Ionis und HuidaGene k\u00f6nnte dieser Meilenstein eine vielversprechende Erg\u00e4nzung der Pipeline potenzieller Behandlungen f\u00fcr diese seltene und komplexe Erkrankung darstellen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><a href=\"https:\/\/bridge.umassmed.edu\/s\/news\/news-article\/umass-chan-licenses-sirna-therapeutics-for-mecp2-duplication-syndrome-MCMWKNCJYQ25CQHF5YITTOM757HU\">Siehe Pressemitteilung<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>UMass Chan Medical School has licensed a promising siRNA-based technology to M2DS, a startup company dedicated to advancing the technology as a treatment for MECP2 Duplication Syndrome. This marks a major step forward in translating cutting-edge research into clinical reality. The technology was developed in the lab of Dr. Khvorova, with the project led by [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":114,"featured_media":3563,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_jf_save_progress":"","footnotes":""},"categories":[9,24],"tags":[],"class_list":["post-3562","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-research","category-sirna"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3562","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/114"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3562"}],"version-history":[{"count":3,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3562\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":3567,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3562\/revisions\/3567"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3563"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3562"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3562"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3562"}],"curies":[{"name":"WP","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}