{"id":3482,"date":"2025-06-14T15:25:00","date_gmt":"2025-06-14T13:25:00","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=3482"},"modified":"2025-11-14T09:19:28","modified_gmt":"2025-11-14T08:19:28","slug":"survey-results-the-global-mecp2-duplication-community-speaks","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/de\/2025\/06\/14\/survey-results-the-global-mecp2-duplication-community-speaks\/","title":{"rendered":"Umfrageergebnisse: Die globale MECP2-Duplikations-Community spricht"},"content":{"rendered":"

Die Forschung zum MECP2-Duplikationssyndrom hat einen beispiellosen Schritt gemacht: den Eintritt in die Welt der klinischen Studien. Dies ist ein Hoffnungsschimmer f\u00fcr viele Familien, die seit Jahren unerm\u00fcdlich f\u00fcr eine bessere Zukunft ihrer Kinder k\u00e4mpfen.<\/p>\n\n\n\n

Mit dem Start fr\u00fcher klinischer Studien wie ATTUNE (ION440 von Ionis) in den USA und HERO (HG204 von HuidaGene) in China erleben wir einen historischen Moment in der Suche nach einer wirksamen Behandlung. Diese Phase-1\/2-Studien sollen untersuchen, ob die Pr\u00fcfsubstanzen sicher und potenziell wirksam sind \u2013 aber sie sind erst der Anfang.<\/p>\n\n\n\n

Um uns auf das Kommende vorzubereiten \u2013 einschlie\u00dflich gr\u00f6\u00dferer Studien in sp\u00e4teren Phasen \u2013, haben wir im M\u00e4rz 2024 eine globale Umfrage gestartet. Ihr Ziel ist es, das Interesse und die Bereitschaft von Familien weltweit zu ermitteln, damit wir die n\u00e4chsten Schritte bei Design, Planung und Standortauswahl von Studien unterst\u00fctzen k\u00f6nnen, falls die aktuellen Studien vielversprechende Ergebnisse zeigen. Die Umfrage sammelte Antworten von 94 Familien aus mehreren Kontinenten.<\/p>\n\n\n\n

Unser herzlicher Dank geht an alle Familien, die sich Zeit f\u00fcr die Umfrage genommen haben. <\/strong>Jede Antwort liefert wertvolle Informationen \u2013 und hilft dabei, die Community noch gezielter zu unterst\u00fctzen.<\/p>\n\n\n\n

Wir laden Sie ein, sich mit den nachstehend zusammengefassten Ergebnissen der Umfrage zu befassen.<\/p>\n\n\n\n

<\/a><\/p>\n\n\n\n

\"\"<\/figure>\n\n\n\n

Insgesamt nahmen 94 Familien weltweit an der Umfrage teil \u2013 ein klares Zeichen f\u00fcr das gro\u00dfe globale Interesse an klinischen Studien. Die Mehrheit der Antworten kam aus Europa und Nordamerika. 91 % der Teilnehmenden waren Eltern oder Betreuungspersonen von Jungen, 9 % von M\u00e4dchen. Die Kinder waren zwischen 0 und 34 Jahren alt.<\/p>\n\n\n\n

\"\"
Bereitschaft zur Teilnahme an einer klinischen Studie: <\/strong>Jede Person konnte nur eine Antwort ausw\u00e4hlen. Die Prozentzahlen beziehen sich auf die Gesamtanzahl der Befragten (n=94).<\/em><\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n

Unabh\u00e4ngig von Geschlecht, Alter oder geografischer Lage \u00e4u\u00dferten 77 % der Teilnehmenden starkes Interesse, ihr Kind in eine klinische Studie einzuschreiben. 19 % waren unentschlossen, 4 % lehnten eine Teilnahme ab.<\/p>\n\n\n\n

\"\"
Schl\u00fcsselfaktoren, die die Studienteilnahme beeinflussen: <\/strong>Mehrfachnennungen waren m\u00f6glich. Die Kreisgr\u00f6\u00dfe und Prozentzahlen spiegeln den Anteil der Teilnehmenden (n=94) wider, die den jeweiligen Punkt ausgew\u00e4hlt haben.<\/em><\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n

Um besser zu verstehen, was dieses Interesse beeinflusst, wurden die Familien gefragt, welche Faktoren f\u00fcr sie bei der Entscheidung \u00fcber eine Studienteilnahme ausschlaggebend sind. Die h\u00e4ufigste Sorge war das Risiko der Behandlung bzw. des Verfahrens (gew\u00e4hlt von 86 von 94 Teilnehmer, 91 %). An zweiter Stelle standen die m\u00f6glichen Vorteile der Behandlung (77 von 94 Teilnehmer, 82 %). Weniger h\u00e4ufig genannt wurden der Studienort (60 Nennungen, 64 %), Unterst\u00fctzung bei Reise und Unterkunft (47 Nennungen 50 %) sowie die Studiendauer (37 Nennungen, 39 %).<\/p>\n\n\n\n

Fazit<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Die Ergebnisse dieser Umfrage liefern wertvolle Einblicke in die Perspektiven und Priorit\u00e4ten von Familien, die vom MECP2-Duplikationssyndrom betroffen sind.
Trotz Unterschieden in Alter, Geschlecht und geografischer Lage sprach sich eine gro\u00dfe Mehrheit der Familien f\u00fcr die Teilnahme an klinischen Studien aus.<\/p>\n\n\n\n

Das Risiko und die potenzielle Vorteile waren die wichtigsten Entscheidungsfaktoren, w\u00e4hrend logistische Aspekte wie Ort, Reise und Studiendauer zwar weniger ausschlaggebend, aber dennoch relevant waren.<\/p>\n\n\n\n

W\u00e4hrend ATTUNE- und HERO-Studien derzeit erste Daten am Menschen erheben, hoffen wir, dass einige dieser Fragen und Bedenken mit der Zeit beantwortet werden k\u00f6nnen.<\/p>\n\n\n\n

In der Zwischenzeit muss sich unsere Community bereits auf die n\u00e4chsten Schritte vorbereiten. Wenn sich die ersten Studien als erfolgversprechend erweisen, wird eine breitere Teilnahme f\u00fcr sp\u00e4tere Phasen und den weltweiten Zugang entscheidend sein. Diese Umfrage dient genau dieser Vorbereitung \u2013 indem sie aufzeigt, wo Familien stehen, welche Unterst\u00fctzung sie ben\u00f6tigen und wie bereit sie sind, teilzunehmen.<\/p>\n\n\n\n

Diese Umfrage ist mehr als nur Daten; sie ist ein Spiegelbild einer engagierten und global vernetzten Gemeinschaft, die bereit ist, die n\u00e4chsten Schritte in Richtung Fortschritt zu gehen.
F\u00fcr Familien, die noch nicht teilgenommen haben, ist die Umfrage noch ge\u00f6ffnet. Es ist nie zu sp\u00e4t, Ihre Stimme einzubringen und die Zukunft der klinischen Forschung mitzugestalten.<\/p>\n\n\n\n

Nehmen Sie an der Umfrage teil<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Research on MECP2 Duplication Syndrome has taken an unprecedented step: entering the world of clinical trials. This is a spark of hope for many families who have worked tirelessly for years to provide a better future for their children. With the launch of early-stage clinical trials such as ATTUNE (ION440 by Ionis) in the U.S. […]<\/p>\n","protected":false},"author":114,"featured_media":3557,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_jf_save_progress":"","footnotes":""},"categories":[23],"tags":[],"class_list":["post-3482","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-survey"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3482","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/114"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3482"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3482\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":3496,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3482\/revisions\/3496"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3557"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3482"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3482"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3482"}],"curies":[{"name":"WP","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}