Die Patientenrekrutierung f\u00fcr die bahnbrechende klinische ATTUNE-Studie hat offiziell begonnen! Der erste Standort wurde im November 2024 am Baylor College of Medicine in Houston, Texas (USA), er\u00f6ffnet und markiert den Beginn dieser Phase-1\/2-Studie. Ende Januar 2025 wurde ein zweiter Standort in Minnesota (USA) er\u00f6ffnet. Die Er\u00f6ffnung weiterer Standorte in den Vereinigten Staaten und weltweit wird in K\u00fcrze erwartet. <\/p>\n\n\n\n
\u00dcberblick \u00fcber die Studie<\/strong> <\/p>\n\n\n\n In der ATTUNE-Studie wird ION440 erstmals am Menschen verabreicht. Die ASO-Therapie zielt darauf ab, die MECP2-mRNA-Spiegel bei MDS-Patienten zu senken und damit die Ursache der durch die MECP2-\u00dcberexpression verursachten Symptome zu bek\u00e4mpfen. <\/p>\n\n\n\n Dieser potenzielle Behandlungsansatz hat in pr\u00e4klinischen Forschungsversuchen beeindruckende Ergebnisse gezeigt. In Studien, die 2021 an MDS-Mausmodellen durchgef\u00fchrt wurden, konnte gezeigt werden, dass die ASO-Therapie die MECP2-Spiegel wirksam senkte und die Krankheitssymptome ohne nennenswerte Nebenwirkungen reduzierte. Vor fast 10 Jahren sorgten diese Ergebnisse in der MDS-Gemeinschaft f\u00fcr gro\u00dfe Aufregung und Hoffnung. <\/p>\n\n\n\n Siehe Ver\u00f6ffentlichung<\/a><\/p>\n\n\n\n An der Studie nehmen m\u00e4nnliche Teilnehmer im Alter von 2 bis 65 Jahren mit einer best\u00e4tigten Diagnose des MECP2-Duplikationssyndroms teil. Die Studie wird in 2 Teile aufgeteilt. Teil 1 (mehrere aufsteigende Dosen) wird f\u00fcr jeden Teilnehmer 36 Wochen dauern. W\u00e4hrend dieser Phase werden die Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip entweder ION440 oder ein Scheinverfahren erhalten. Nach Abschluss von Teil 1 kann ein Teilnehmer zu Teil 2 (Langzeitverl\u00e4ngerung) \u00fcbergehen und bis zu 156 Wochen lang ION440 erhalten. <\/p>\n\n\n\n Jeder Teilnehmer wird einem detaillierten Zeitplan folgen, der eine anf\u00e4ngliche Screening-Phase, die Verabreichung von ION440 und eine Follow-up-Phase zur Bewertung der Sicherheit, Vertr\u00e4glichkeit und vorl\u00e4ufigen Wirksamkeit des potenziellen Medikaments umfasst. Die Teilnehmer werden nacheinander in verschiedene Kohorten eingeteilt, wobei jede Kohorte eine andere Dosis von ION440 erh\u00e4lt. <\/p>\n\n\n\n Weitere Einzelheiten \u00fcber das Studienprotokoll und das allgemeine Studiendesign finden Sie in den folgenden Ressourcen: <\/p>\n\n\n\n N\u00e4chste Schritte und Ziele<\/strong> <\/p>\n\n\n\n Als klinische Studie der Phase 1\/2 besteht das prim\u00e4re Ziel von ATTUNE darin, die Sicherheit und Vertr\u00e4glichkeit von ION440 zu untersuchen. Die Ergebnisse der ATTUNE-Studie werden wertvolle Informationen f\u00fcr k\u00fcnftige Studien zur weiteren Bewertung der Wirksamkeit von ION440 als Behandlung von MDS liefern. <\/p>\n\n\n\n Die Forschungsteams des Kinderkrankenhauses in Houston und des Gillette Children's Specialty Healthcare in Minnesota rekrutieren derzeit Patienten, um mit der Verabreichung der Versuchstherapie zu beginnen. <\/p>\n\n\n\n Der Start der klinischen ATTUNE-Studie stellt einen au\u00dferordentlichen Fortschritt bei der Suche nach einer Behandlung f\u00fcr das MECP2-Duplikationssyndrom dar. Wie bei der klinischen HERO-Studie stellt der neuartige Einsatz der Antisense-Oligonukleotid-Technologie einen bahnbrechenden Ansatz zur Behandlung dieser Erkrankung dar, der den Familien und der MDS-Gemeinschaft neue Hoffnung gibt.<\/strong> <\/p>\n\n\n\n\n