{"id":1562,"date":"2025-03-12T11:31:49","date_gmt":"2025-03-12T10:31:49","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=1562"},"modified":"2025-05-20T23:55:36","modified_gmt":"2025-05-20T21:55:36","slug":"rekrutierung-fur-die-klinische-studie-hero-crispr-cas13-fur-mds-beginnt","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/de\/2025\/03\/12\/recruitment-starts-for-hero-crispr-cas13-clinical-trial-for-mds\/","title":{"rendered":"Rekrutierung f\u00fcr HERO: CRISPR cas13-Klinikstudie f\u00fcr MDS beginnt"},"content":{"rendered":"

\u00dcber die Technologie<\/a><\/p>\n\n\n\n

\u00dcberblick \u00fcber die Studie<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

Bei der HERO-Studie wird HG204 einmalig intrazerebroventrikul\u00e4r injiziert, d. h. die Therapie wird direkt ins Gehirn verabreicht. Die Rekrutierung f\u00fcr die Studie begann im Oktober 2024. Ziel der Studie ist es, sechs m\u00e4nnliche Teilnehmer im Alter von 2 bis 18 Jahren zu rekrutieren, die eine best\u00e4tigte Diagnose des MECP2-Duplikationssyndroms haben. Jeder Teilnehmer wird an der 60-w\u00f6chigen Studie teilnehmen, die aus einer 8-w\u00f6chigen Screening-Phase, der Verabreichung der Behandlung und einer 52-w\u00f6chigen Nachbeobachtungsphase besteht. Die Hauptziele sind die \u00dcberwachung unerw\u00fcnschter Ereignisse und die Bewertung des Entwicklungsfortschritts nach der Behandlung. Derzeit wird die Studie am Universit\u00e4tskrankenhaus Peking in Peking, China, durchgef\u00fchrt. Die Aufnahme weiterer Patienten in China wird von den Ergebnissen der ersten im Rahmen der Studie behandelten Patienten abh\u00e4ngen. <\/p>\n\n\n\n

Ausf\u00fchrlichere Informationen k\u00f6nnen Sie dem Studienprotokoll entnehmen.<\/p>\n\n\n\n

Zum Studienprotokoll<\/a><\/p>\n\n\n\n

Erster Patient dosiert & vorl\u00e4ufige Befunde<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

Im November gab HuidaGene die erfolgreiche Verabreichung von HG204 an den ersten Patienten bekannt. Sechs Wochen nach der Injektion zeigte der Patient keine gr\u00f6\u00dferen Nebenwirkungen, und es wurden erste Anzeichen einer Wirksamkeit beobachtet. In den n\u00e4chsten Wochen wird der Patient genau beobachtet, um die Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung weiter zu bewerten. <\/p>\n\n\n\n

N\u00e4chste Schritte und Ziele<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

HuidaGene hat bedeutende Fortschritte bei den beh\u00f6rdlichen Zulassungen gemacht und zwei wichtige FDA-Zulassungen erhalten: Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) und Orphan Drug Designation (ODD) f\u00fcr HG204 zur Behandlung des MECP2-Duplikationssyndroms. W\u00e4hrend HERO in China durchgef\u00fchrt wird, hat das Biotech-Unternehmen auch Gespr\u00e4che mit der FDA und der EMA aufgenommen, um weitere Studien in den USA und Europa zu pr\u00fcfen. <\/p>\n\n\n\n

Ver\u00f6ffentlichte Forschung<\/strong> <\/p>\n\n\n\n

W\u00e4hrenddessen ver\u00f6ffentlichte HuidaGene Details pr\u00e4klinischer experimenteller Ergebnisse zur CRISPR-Cas13-Technologie, einschlie\u00dflich HG204, in\u00a0Nature Neuroscience<\/em>. Die Studien zeigten, dass HG204 die MECP2-mRNA-Spiegel wirksam reduziert, Krankheitssymptome lindert und die Lebensspanne von Maus- und nicht-menschlichen Primatenmodellen verl\u00e4ngert, ohne Nebenwirkungen zu verursachen. Diese Ergebnisse st\u00e4rken das Vertrauen in die laufende klinische Studie und das Potenzial von HG204 als therapeutische Option f\u00fcr MDS.<\/p>\n\n\n\n

Zur Ver\u00f6ffentlichung<\/a><\/p>\n\n\n\n

Die klinische HERO-Studie ist ein wichtiger Schritt auf der Suche nach einer Behandlung f\u00fcr das MECP2-Duplikationssyndrom. Die Kombination aus modernster CRISPR-Cas13-Technologie und vielversprechenden vorl\u00e4ufigen Ergebnissen gibt den von diesem Syndrom betroffenen Patienten und Familien Hoffnung. In den kommenden Monaten wird es entscheidend darauf ankommen, die Sicherheit und Wirksamkeit von HG204 bei der Behandlung von MDS weiter zu beobachten und zu erforschen. <\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Die klinische HERO-Studie ist eine bahnbrechende Studie zur Bewertung von HG204, einer neuartigen CRISPR-Cas13-RNA-Editierungstherapie, f\u00fcr das MECP2-Duplikationssyndrom (MDS). Diese von HuidaGene gesponserte Studie stellt einen wichtigen Schritt auf der Suche nach einer Behandlung f\u00fcr MDS dar. Im November 2024 wurde der erste Patient erfolgreich mit HG204 behandelt, was der MDS-Gemeinschaft neue Hoffnung gibt. <\/p>","protected":false},"author":73,"featured_media":1571,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_jf_save_progress":"","footnotes":""},"categories":[12,9],"tags":[],"class_list":["post-1562","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-crispr","category-research"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1562","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/73"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1562"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1562\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":1563,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1562\/revisions\/1563"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1571"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1562"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1562"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1562"}],"curies":[{"name":"WP","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}