Unsere Organisation hat produktive Gespr\u00e4che mit den Verantwortlichen von Huidagene gef\u00fchrt, um mehr \u00fcber diese innovative Technologie und ihre Bedeutung f\u00fcr die Zukunft zu erfahren. Pr\u00e4klinische Studien mit HG204 in einem humanisierten MDS-Mausmodell zeigten eine signifikante Verringerung des MeCP2-Proteins und eine Umkehrung der Symptome.<\/strong> Dies sind zwar ermutigende Ergebnisse, aber dies ist auch der zweite Beweis f\u00fcr die Reversibilit\u00e4t der MDS-Symptome nach der Regulierung des MECP2-Proteinspiegels (wie zuvor durch die Verabreichung von ASO durch Prof. H. Zoghbi & Team gezeigt).<\/p>\n\n\n\n Huidagene ist dabei, die pr\u00e4klinischen Studien mit HG204 abzuschlie\u00dfen und sich auf eine klinische Studie f\u00fcr Patienten in China vorzubereiten, die Mitte 2024 beginnen soll. <\/strong>Wenn diese Studie erfolgreich ist, plant Huidagene f\u00fcr 2025-2026 klinische Studien in anderen L\u00e4ndern wie den USA und Europa.<\/p>\n\n\n\n
Am 31. Oktober hat die FDA (Food and Drug Administration, die Gesundheitsbeh\u00f6rde der USA) HG204 sowohl den Status einer seltenen p\u00e4diatrischen Krankheit als auch den eines Arzneimittels f\u00fcr seltene Leiden zuerkannt. Diese beh\u00f6rdliche Ausweisung ist ein erster Schritt in Richtung einer klinischen Studie au\u00dferhalb Chinas und soll eine beschleunigte Pr\u00fcfung des Dossiers bei der Registrierung des Medikaments erm\u00f6glichen. Auch wenn diese Nachricht v\u00f6llig unerwartet kam, gibt sie der Gemeinschaft zus\u00e4tzliche Hoffnung.<\/p>\n\n\n\n
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