{"id":1402,"date":"2024-04-03T17:30:39","date_gmt":"2024-04-03T15:30:39","guid":{"rendered":"https:\/\/remeds.org\/?p=1402"},"modified":"2025-09-10T08:53:27","modified_gmt":"2025-09-10T06:53:27","slug":"huidagene-auf-dem-weg-zu-klinischen-studien","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/remeds.org\/de\/2024\/04\/03\/huidagene-moving-towards-clinical-trials\/","title":{"rendered":"HuidaGene: Auf dem Weg zu klinischen Studien f\u00fcr MDS"},"content":{"rendered":"

Im Februar 2024 besuchte David Covini, Pr\u00e4sident von DupMECP2, das innovative Biotech-Unternehmen HuidaGene Therapeutics in Shanghai. Der Besuch erm\u00f6glichte einen spannenden Blick in die Zukunft f\u00fcr eine Behandlung des MECP2-Duplikationssyndroms (MDS).<\/p>\n\n\n\n

Unter der Leitung von Dr. Alvin Luk, CEO von HuidaGene, steht das Unternehmen an der Spitze der Entwicklung einer bahnbrechenden CRISPR-Technologie, die das Leben von Kindern mit MDS revolutionieren k\u00f6nnte. <\/p>\n\n\n\n

Der Besuch war eine unglaubliche Gelegenheit, sich aus erster Hand von den hochmodernen Einrichtungen und dem kreativen Umfeld zu \u00fcberzeugen, das eine solch innovative Forschung f\u00f6rdert. Zu den B\u00fcror\u00e4umen geh\u00f6rt sogar eine Kletterwand, die eine dynamische und kreative Arbeitsatmosph\u00e4re f\u00f6rdert.<\/p>\n\n\n\n

\"\"<\/figure>\n\n\n\n

Alvin und seine medizinische Leiterin von MDS, Dr. Gloria Tang, pr\u00e4sentierten die Details der CRISPR-Cas13 RNA-Editing-Technologie f\u00fcr das MECP2-Duplikationssyndrom mit der Bezeichnung HG204. Die vielversprechenden Daten und vorl\u00e4ufigen Ergebnisse aus Toxizit\u00e4tsstudien an nicht-menschlichen Primaten haben zu einer spannenden Entwicklung gef\u00fchrt. Die klinische MDS-Studie des Unternehmens, deren Beginn urspr\u00fcnglich f\u00fcr die zweite Jahresh\u00e4lfte 2024 geplant war, hat bereits die Genehmigung der Ethikkommissionen von zwei Krankenh\u00e4usern erhalten und soll noch vor Jahresende MDS-Patienten aufnehmen.<\/p>\n\n\n\n

Dies ist eine fantastische Nachricht f\u00fcr die MDS-Gemeinschaft. Die bevorstehende klinische HG204-MDS-Studie mit dem Namen \"HERO\" wird zun\u00e4chst mindestens vier Patienten behandeln, die ein Jahr lang engmaschig \u00fcberwacht werden. Die erste Phase dieser Studie wird in China durchgef\u00fchrt. Die weitere Aufnahme von Patienten in China wird von den ersten vorl\u00e4ufigen Ergebnissen der Interventionsstudie abh\u00e4ngen. <\/p>\n\n\n\n

HuidaGene hat bereits gro\u00dfe Fortschritte bei der Zulassung gemacht und zwei FDA-Zulassungen (Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) und Orphan Drug Designation (ODD)) f\u00fcr HG204 zur Behandlung des MECP2<\/em>-Duplikationssyndroms erhalten. Das Unternehmen hat au\u00dferdem mit der FDA und der EMA Kontakt aufgenommen, um weitere Studien in den USA und Europa durchzuf\u00fchren.<\/p>\n\n\n\n

Es war ein Privileg, pers\u00f6nlich mit Alvin und Gloria sprechen zu k\u00f6nnen. Wir sind begeistert, Teil dieser Reise zu sein und freuen uns darauf, unsere Gemeinschaft \u00fcber die Fortschritte dieser potenziell lebensver\u00e4ndernden Technologie auf dem Laufenden zu halten.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

In February 2024, David Covini, President of DupMECP2, visited the innovative biotech company HuidaGene Therapeutics in Shanghai. The visit provided an exciting glimpse into the future for a treatment for MECP2 duplication syndrome (MDS). Led by Dr. Alvin Luk, CEO at HuidaGene, the Company is at the forefront of developing a groundbreaking CRISPR technology that […]<\/p>\n","protected":false},"author":73,"featured_media":3480,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_jf_save_progress":"","footnotes":""},"categories":[12,10,9],"tags":[],"class_list":["post-1402","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-crispr","category-cure","category-research"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1402","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/73"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1402"}],"version-history":[{"count":4,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1402\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":3561,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1402\/revisions\/3561"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3480"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1402"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1402"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/remeds.org\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1402"}],"curies":[{"name":"WP","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}