Geschrieben von: David und \u00fcberpr\u00fcft von: Ionis<\/p>\n\n\n\n
Nach der j\u00fcngsten Ank\u00fcndigung von Ionis \u00fcber die bevorstehende klinische Studie m\u00f6chten wir ein besseres Verst\u00e4ndnis f\u00fcr diese Studie vermitteln. Es ist besonders wichtig f\u00fcr Familien, die erw\u00e4gen, ihr Kind anzumelden, zu wissen, was eine klinische Studie ist, insbesondere im Zusammenhang mit seltenen Krankheiten wie dem MECP2-Duplikationssyndrom (MDS).<\/p>\n\n\n\n
Bei einer klinischen Pr\u00fcfung handelt es sich um eine Forschungsstudie, in der neue potenzielle Behandlungen untersucht und ihre Sicherheit und Auswirkungen auf den Menschen bewertet werden. Klinische Pr\u00fcfungen werden oft als Teil eines gr\u00f6\u00dferen klinischen Entwicklungsprogramms durchgef\u00fchrt. Ein klinisches Entwicklungsprogramm ist eine Reihe von klinischen Studien, die in aufeinanderfolgenden Phasen (d. h. Phase 1-3) durchgef\u00fchrt werden, um festzustellen, ob neue potenzielle Arzneimittel oder Behandlungen sowohl ausreichend sicher als auch wesentlich wirksam sind.<\/p>\n\n\n\n
Im Falle von MDS wird Ionis in K\u00fcrze eine erste klinische Studie zur Bewertung einer neuen potenziellen Behandlung namens ION440 einleiten. Diese Studie mit dem Namen ATTUNE wurde k\u00fcrzlich von Ionis auf clinicaltrials.gov angek\u00fcndigt und tr\u00e4gt den offiziellen Titel \"A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients With MECP2 Duplication Syndrome\".<\/p>\n\n\n\n
Lassen Sie uns auspacken, was das bedeutet.<\/p>\n\n\n\n
Phase 1-2-Studie:<\/strong> Phase 1 ist die erste Verabreichung eines Arzneimittels an Menschen (oft als \"First-in-Human\"-Studie bezeichnet). Phase 1 dient in erster Linie dazu, die anf\u00e4ngliche Sicherheit und Vertr\u00e4glichkeit des Pr\u00fcfpr\u00e4parats in verschiedenen Dosierungen zu ermitteln; sie sind in der Regel klein und relativ schnell. Phase-2-Studien liefern zus\u00e4tzliche Beweise f\u00fcr die Sicherheit, indem sie die Auswirkungen des Pr\u00fcfpr\u00e4parats bei mehr Menschen \u00fcber einen l\u00e4ngeren Zeitraum untersuchen. In Phase-2-Studien, zu denen auch ATTUNE geh\u00f6rt, wird h\u00e4ufig auch untersucht, wie Menschen auf unterschiedliche Dosierungen des Pr\u00fcfpr\u00e4parats reagieren. Die ATTUNE-Studie ist eine Kombination aus Phase-1- und Phase-2-Studien.<\/p>\n\n\n\n Randomisiert, doppelblind, scheinkontrolliert:<\/strong> Das bedeutet, dass die Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip entweder die ION440-Behandlung oder eine Scheinbehandlung (keine Injektion von ION440, aber dieselbe Sedierungsprozedur wie in der Behandlungsgruppe) in einem Verh\u00e4ltnis von 3:1 erhalten (3 Patienten, die ION440 erhalten, f\u00fcr 1 Patienten, der keine Behandlung erh\u00e4lt). Weder die Teilnehmer noch die Forscher wissen, wer die echte Behandlung und wer die Scheinbehandlung erh\u00e4lt.<\/p>\n\n\n\n Ein Kontrollarm wird h\u00e4ufig verwendet, wenn (1) die Anzeichen und Symptome der Krankheit von Person zu Person unterschiedlich sind, (2) der nat\u00fcrliche Krankheitsverlauf in der spezifischen Population, die in der Studie untersucht wird, nur begrenzt bekannt ist, (3) die Ziele der klinischen Studie auf eine Art und Weise erfasst werden, die als subjektiv oder voreingenommen betrachtet werden k\u00f6nnte, und (4) es nur ein begrenztes Verst\u00e4ndnis daf\u00fcr gibt, wie die spezifische Population der teilnehmenden Personen auf bestimmte Arten von Verfahren reagieren wird, wie z. B. die Sedierung und Lumbalpunktion, die f\u00fcr die Verabreichung von ION440 erforderlich sind.<\/p>\n\n\n\n Multiple-Ascending Dose (MAD):<\/strong> Das bedeutet, dass die Forscher verschiedenen Gruppen von Teilnehmern nacheinander steigende Dosen des Pr\u00fcfpr\u00e4parats verabreichen, um herauszufinden, wie viel des Medikaments sicher verabreicht werden kann.<\/p>\n\n\n\n Teil 1 und Teil 2 des Prozesses:<\/strong> ATTUNE ist in zwei Teile gegliedert. Alle Personen, die in die Studie aufgenommen werden, nehmen an Teil 1 teil. In Teil 1 erhalten 75% der Teilnehmer ION440 und 25% eine Scheinbehandlung f\u00fcr etwa 36 Wochen. Nach erfolgreichem Abschluss der Sicherheits\u00fcberpr\u00fcfung durch Ionis in der Anfangsphase der Studie haben die Teilnehmer, die Teil 1 abgeschlossen haben, die M\u00f6glichkeit, ION440 bis zu 156 Wochen lang im Rahmen der offenen Zulassungserweiterung (LTE), die als Teil 2 bezeichnet wird, zu erhalten.<\/p>\n\n\n\n Sicherheit, Vertr\u00e4glichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik: <\/strong>Diese definieren die Ziele der Phase 1-2-Studie f\u00fcr ION440, indem sie bewerten, ob oder welche Nebenwirkungen nach der Verabreichung von ION440 beobachtet werden k\u00f6nnen, was der K\u00f6rper mit ION440 macht, was ION440 im menschlichen K\u00f6rper macht.<\/p>\n\n\n\n Einschluss- und Ausschlusskriterien:<\/strong> Dies sind die Regeln, die dar\u00fcber entscheiden, wer an der klinischen Studie teilnehmen kann. In dieser Studie m\u00fcssen die Teilnehmer beispielsweise m\u00e4nnlich und zwischen 2 und 65 Jahre alt sein, eine best\u00e4tigte MDS-Diagnose haben und in der Lage sein, alle Studienverfahren zu absolvieren. Es gibt auch bestimmte Bedingungen, die jemanden von der Teilnahme abhalten w\u00fcrden, wie z. B. das Vorliegen einer komplexen Form von MDS, bestimmte Gesundheitszust\u00e4nde oder die Behandlung mit bestimmten anderen Medikamenten.<\/p>\n\n\n\n Es ist wichtig zu wissen, dass die Teilnahme an einer klinischen Studie freiwillig ist und die Familien jederzeit zur\u00fccktreten k\u00f6nnen, wenn sie das Gef\u00fchl haben, dass dies nicht im Interesse ihres Kindes ist.<\/p>\n\n\n\n Beginn der Studie:<\/strong> Der voraussichtliche Starttermin f\u00fcr ATTUNE ist August 2024. Dieser Zeitplan kann sich jedoch \u00e4ndern, je nach den beh\u00f6rdlichen Schritten wie der Genehmigung durch die Ethikkommission, der Vertragsunterzeichnung und anderen standortspezifischen Genehmigungen, die in jedem Krankenhaus, in dem die Studie durchgef\u00fchrt werden soll, erforderlich sind. Die Patientenrekrutierung wird beginnen, sobald alle Genehmigungen sowohl von Ionis als auch vom Krankenhaus unterzeichnet wurden.<\/p>\n\n\n\n Denken Sie daran, dass klinische Studien f\u00fcr den medizinischen Fortschritt und die Suche nach neuen Therapien unerl\u00e4sslich sind und den von seltenen Krankheiten betroffenen Menschen und Familien Hoffnung geben.<\/p>\n\n\n\n Bei ION440 handelt es sich um ein Pr\u00fcfpr\u00e4parat, das in keinem Land f\u00fcr die Behandlung einer Erkrankung, einschlie\u00dflich MDS, zugelassen ist. Personen, die Fragen zu Ver\u00e4nderungen in ihrem Gesundheitszustand und ihrer allgemeinen Gesundheitsversorgung haben, sollten mit ihrem medizinischen Betreuer sprechen.<\/p>\n\n\n\n Bleiben Sie dran f\u00fcr unser Webinar \u00fcber klinische Studien und ATTUNE, das voraussichtlich Ende September 2024 ver\u00f6ffentlicht wird.<\/p>\n\n\n\n