Patientrekrutteringen til det banebrydende ATTUNE-kliniske fors\u00f8g er officielt begyndt! Det f\u00f8rste center \u00e5bnede i november 2024 p\u00e5 Baylor College of Medicine i Houston, Texas (USA), hvilket markerede starten p\u00e5 denne fase 1\/2-unders\u00f8gelse. I slutningen af januar 2025 \u00e5bnede et andet center i Minnesota (USA). Yderligere centre i USA og globalt forventes at \u00e5bne snart. <\/p>\n\n\n\n
Oversigt over fors\u00f8g<\/strong> <\/p>\n\n\n\n ATTUNE-fors\u00f8get er f\u00f8rste gang, ION440 er blevet administreret til mennesker. Den unders\u00f8gende ASO-behandling har til form\u00e5l at reducere niveauerne af MECP2 mRNA hos personer med MDS og adressere den grundl\u00e6ggende \u00e5rsag til symptomer for\u00e5rsaget af MECP2-overekspression. <\/p>\n\n\n\n Denne potentielle behandlingsmetode har vist imponerende resultater i pr\u00e6kliniske forskningseksperimenter. Unders\u00f8gelser udf\u00f8rt i 2021 i musemodeller af MDS viste, at ASO-terapi effektivt reducerede MECP2-niveauer og reducerede sygdomssymptomer uden v\u00e6sentlige bivirkninger. For n\u00e6sten 10 \u00e5r siden skabte disse resultater betydelig begejstring og h\u00e5b i MDS-samfundet. <\/p>\n\n\n\n Se publikation<\/a><\/p>\n\n\n\n Fors\u00f8get omfattede mandlige deltagere i alderen 2 til 65 \u00e5r med en bekr\u00e6ftet diagnose af MECP2-duplikationssyndrom. Unders\u00f8gelsen vil blive opdelt i 2 dele. Del 1 (flere stigende doser) vil vare 36 uger for hver deltager. I denne fase vil deltagerne blive randomiseret til enten at modtage ION440 eller en placebo-behandling. Efter afslutningen af del 1 kan en deltager g\u00e5 videre til del 2 (langvarig forl\u00e6ngelse) og modtage ION440 i op til 156 uger. <\/p>\n\n\n\n Hver deltager vil f\u00f8lge en detaljeret tidsplan, der omfatter en indledende screeningsperiode, administration af ION440 og en opf\u00f8lgningsfase til evaluering af sikkerheden, tolerancen og de forel\u00f8bige resultater af den potentielle l\u00e6gemiddelbehandling. Deltagerne vil blive indskrevet sekventielt i forskellige kohorter, hvor hver kohorte modtager en forskellig dosis af ION440. <\/p>\n\n\n\n For mere information om unders\u00f8gelsesprotokollen og det overordnede unders\u00f8gelsesdesign henviser vi til f\u00f8lgende ressourcer: <\/p>\n\n\n\n N\u00e6ste skridt og m\u00e5l<\/strong> <\/p>\n\n\n\n Som et klinisk fase 1\/2-fors\u00f8g er det prim\u00e6re m\u00e5l med ATTUNE at evaluere sikkerheden og tolerancen af ION440. Resultaterne fra ATTUNE-fors\u00f8get vil give v\u00e6rdifuld information til fremtidige unders\u00f8gelser for yderligere at evaluere effekten af ION440 som behandling af MDS. <\/p>\n\n\n\n Forskningsholdene p\u00e5 Children's Hospital i Houston og Gillette Children's Specialty Healthcare i Minnesota er i \u00f8jeblikket ved at rekruttere patienter til at p\u00e5begynde administrationen af fors\u00f8gsbehandlingen. <\/p>\n\n\n\n Lanceringen af det kliniske ATTUNE-fors\u00f8g markerer et ekstraordin\u00e6rt skridt fremad i jagten p\u00e5 en behandling af MECP2 Duplication Syndrome. Hvad ang\u00e5r det kliniske HERO-fors\u00f8g, repr\u00e6senterer den nye brug af Antisense Oligonukleotid-teknologi en banebrydende tilgang til at behandle denne tilstand, hvilket giver fornyet h\u00e5b til familier og MDS-samfundet.<\/strong> <\/p>\n\n\n\n\n